患者死亡，FDA暂停一款CAR-T细胞疗法！

CAR-T细胞疗法

细胞基因治疗前沿

2023/06/25

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6月19日，Arcellx表示，在一名志愿者死亡后，美国食品和药物管理局（FDA）暂停了其正在开发的用于复发或难治性多发性骨髓瘤(rrMM)的CAR-T细胞疗法CART-ddBCMA的2期试验。

去年，吉利德科学旗下Kite公司支付了2.25亿美元现金，并向Arcellx投资了1亿美元，以获得该疗法的使用权。如果成功，Arcellx的药物可以帮助Kite与其他上市的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法制药商进行竞争。然而Arcellx于6月16日收到FDA的临床暂停通知。

截图来源：药融云全球医药交易数据库

该公司认为在等待CAR-T细胞输注期间，用于阻止癌症恶化的化疗或其他药物是导致患者死亡的主要因素。在合作伙伴Kite的协调下，Arcellx正在与FDA合作解决临床问题，以允许采用与当前临床实践一致的“过渡疗法”。

受此影响，Arcellx股价下跌7%。Arcellx于2022年在纳斯达克上市，目前股价为33.23美元，市值为17.2亿美元。

“参加我们研究的患者的安全和健康是我们的首要任务，”Arcellx董事长兼首席执行官Rami Elghandour说，“公司已经开设了14个临床试验点，并且研究招募达到了预期。我们期待尽快解决这个问题，并继续推进我们的CAR-T细胞疗法，以造福rrMM患者。”

CAR-T细胞疗法因其能够在晚期白血病、淋巴瘤以及多发性骨髓瘤患者中引发深度持久反应而闻名。但在准备使用疗法期间，患者通常必须等待数天或数周才能接受治疗，这是他们病情容易加重的关键时期。几乎所有患者都需要在此窗口期接受化疗、放疗和免疫疗法等“过渡疗法”来控制病情。然而，根据最近出版的CAR-T细胞疗法临床试验研究者手册，如果实验中只允许参与者接受他们过去服用过并取得疗效的药物，那么过渡治疗的效果可能会较差。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤(MM)是一种血液系统癌症，可导致肾脏损伤并损害患者的免疫功能。多发性骨髓瘤是美国和欧洲第三大最常见的血液系统恶性肿瘤，约占所有血液系统癌症的10%，占血液系统恶性肿瘤死亡人数的20%。确诊患者的中位年龄为69岁，1/3的患者确诊时年龄至少为75岁。而MM往往会折磨处于生命晚期的患者。

关于CART-ddBCMA

CART-ddBCMA是Arcellx的BCMA靶向的CAR-T细胞疗法，利用该公司的新型BCMA靶向结合域来治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。与传统的CAR-T细胞疗法不同，它利用一种新的计算机设计的合成蛋白质结合域，该域不是来自抗体或单链，并且经过工程设计以降低免疫原性并增加细胞表面的稳定性新型合成蛋白。经药融云数据库查询显示，CART-ddBCMA目前在美国处于二期研究阶段，且已获得美国食品和药物管理局授予的快速通道、孤儿药和再生医学高级治疗指定。

CART-ddBCMA药物研发信息（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

关于Arcellx

Arcellx于2014年12月成立，是一家临床阶段的生物技术公司，旨在开发“更安全、更有效、更广泛”的CAR-T细胞疗法来治疗癌症。该公司的新型合成结合支架D-Domain旨在克服传统嵌合抗原受体T细胞的局限性。除CART-ddBCMA外，Arcellx还通过ARC-SparX平台推进2款CAR-T细胞疗法：ACLX-001治疗r/rMM的I期研究，于2022年第二季度启动；ACLX-002用于复发或难治性急性髓性白血病和高风险骨髓增生异常综合征，于2022年第四季度启动。

Arcellx研发管线

来源：官网

参考资料：

[1] Arcellx官网

[2] 药融云数据库

[3] https://ir.arcellx.com/news/news-details/2023/Arcellx-Announces-Clinical-Hold-for-its-iMMagine-1-Phase-2-Clinical-Program/default.aspx

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