01.关于血管性血友病
血管性血友病（von Willebrand discase，VWD）是常见的遗传性出血性疾病之一，在人群中的发病率为0.1%~1%。主要是由于血管性血友病因子（von Willebrand factor，VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。作为人体重要的血浆成分之一，血管性血友病因子具有介导血小板黏附至血管损伤部位，以及作为凝血因子Ⅷ（FⅧ）的载体，具有稳定凝血因子Ⅷ的作用。
图|中华检验医学杂志, 2022,45(10) : 1034-1038
当血管性血友病因子发生功能障碍或缺乏时，血液无法有效凝固，患者会出现不同程度的出血表现。临床表现特征：
1．自幼发病，以皮肤、黏膜出血为主，表现为皮肤瘀点瘀斑、鼻出血和齿龈出血，女性月经增多。严重者可发生内脏出血。关节、肌肉血肿少见。
2．多为自发性出血或外伤、围手术期出血过多。
3．在出血程度上有较大的个体差异，部分1型VWD患者无自发性出血表现。
4．部分患者有出血家族史，有家族史者符合常染色体显性（或不全显性）或隐性遗传规律。
02.关于Vonicog alfa
注射用Vonicog alfa（研发代号：BAX-111、SHP-677、TAK-577）是一款最早由Baxter开发的血管性血友病新药，其包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体(ULMs)，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法；本品，专利：WO-2006071801。在3期按需治疗临床试验中，评估了注射用Vonicog alfa1针对血管性血友病成人患者（18岁及以上）的止血疗效，研究了联合或不联合重组凝血因子FVIII的不同给药策略按需治疗和出血事件控制。结果显示所有注射用Vonicog alfa1联用或不联用重组凝血因子FVIII的受试者出血事件均得到控制，疗效评分为极好（96.9%）或良好（3.1%），且所有严重程度的出血事件均得到控制。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，评估了重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）择期外科手术中注射用Vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究结果显示，受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%（15/15），其中，60%手术总体止血疗效为极好，40%手术总体止血疗效为良好。
近期，药融云数据显示：武田制药旗下重组血管性血友病新药——注射用Vonicog alfa（Vonvendi/Veyvondi）上市许可申请（NDA）正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。
注射用Vonicog alfa审评时间轴
截图来源：药融云中国药品审评数据库
此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场
参考：
NMPA/CDE；
药融云数据，vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz；
FDA/EMA/PMDA；
相关公司公开披露；
www.takeda.com；
VONVENDI [von Willebrand factor (recombinant)] Prescribing Information；
中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 血管性血友病诊断与治疗中国专家共识（2012 年版）［J］. 中华血液学杂志, 2012,33（11）: 980- 981. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253- 2727.2012.11.023；
中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 血管性血友病诊断与治疗中国指南(2022年版)[J]. 中华血液学杂志, 2022, 43(1):6；
中华检验医学杂志, 2022,45(10) : 1034-1038，中华医学会检验医学分会 国家卫生健康委临床检验中心 中国血友病协作组；
https://yaorongyun-enterprise-data.oss-cn-shanghai.aliyuncs.com/EuropeanUnion/documents/product/004454/veyvondi-epar-product-information_en.pdf；
US expands use of Shire’s Vonvendi；等等。
想要解锁更多药品信息吗？查询药融云数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药品各国上市情况、药品批文信息、销售情况与各维度分析、市场竞争格局、药企申报审批信息、最新动态与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！
<END>
收藏
登录后参与评论