天泽云泰：全球首个结晶样视网膜变性新药IND申请获受理

天泽云泰

细胞基因治疗前沿

2022/08/11

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结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy, BCD）是一种严重的致盲性视网膜退行性疾病，突变基因是位于4q35的CYP4V2，编码一种与脂肪代谢相关的蛋白酶，因纯合子或复合杂合子突变致病，为常染色体隐性遗传。该类疾病相对高发于在亚洲人群但在西方国家少见，尤其多见于中国与日本人群，是我国遗传性视网膜变性中极其常见的类型，但目前尚无有效的治疗手段，故我国科研人员对此有着相当的使命感。

2022年8月9日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）宣布，自主研发的VGR-R01注射剂（rAAV2/8-CYP4V2）新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，受理号CXSL2200369。VGR-R01是天泽云泰自主研发的针对结晶样视网膜变性患者的基因治疗产品，也是全球范围内首个申请新药临床试验的针对结晶样视网膜变性的治疗性药物。

VGR-R01药品审评信息（部分）

截图来源：药融云中国药品审评数据库

天泽云泰科学创始人李伟研究员表示：“自从与首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队携手合作的四年来，我们在BCD的临床前研究不断累积，夯实了向临床转化的基础。对于BCD患者而言，VGR-R01申报IND是一个重要里程碑；对我们医药行业从业者来讲，也是令人欣慰的一个重要时刻，期待利用基因疗法为更多患者带来治愈的机会。”同时，该临床研究也正在招募相关患者。

VGR-R01是天泽云泰针对CYP4V2基因突变导致的B患者的基因治疗产品，作用原理为基因替代。CYP4V2蛋白为P450酶家族成员，在视网膜色素上皮细胞（RPE）中高度表达，具有脂肪酸羟化酶活性，与脂肪代谢相关。VGR-R01通过回补正确拷贝的CYP4V2基因，介导RPE细胞表达CYP4V2蛋白。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。

VGR-R01作用机制

天泽云泰于2020年3月在上海创立，拥有具有自主知识产权的一系列核心技术平台，包括ViVec® AAV载体筛选平台、ViLNP® 脂质纳米粒技术平台、ViCas® CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi® AAV高产技术平台，专注于开发创新的细胞和基因疗法。研发管线包括代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等。