2022年展望：后Biotech时代，生物医药行业如何塑造未来？

灵魂四问

问：如何看待近期媒体提及的“伪创新”？

岸迈生物首席医学官彭彬博士表示：对于伪创新，大家的定义可能不同，在国内创新的大环境下，有很多 me too,me better，也就是国外已经上市的成熟产品，国内有很多厂家去模仿。原先是国外很多产品相对价格比较高，国内承受不起，就需要一些me too类药物填补空白，得到物美价廉的药物，因为这个也不是假药，也是市场所需要的，我们不能否认他的意义。改革开放之后，国内生物医药逐渐强大，就有越来越多的公司走不同的道路，我们说的first in class ，the best in class，所谓真正意义上的创新，就要承担更多的风险，时间更长，费用也会更高，当然以后的经济回报也会比较好。总而言之，每个公司有不同的路径走，我们没有办法去评判或者鼓励某种行为，但不要像PD-1这种有太多的人去做，形成恶性竞争，让创新失去原本的意义。

上海维申医药CEO唐国志博士表示：伪创新的现象有方方面面的原因，跟大环境、投资者预期、以及行业的历史习惯或者团队能力都有关系，生物医药研发有固有的特点和不确定性，我们不能排斥内卷之下必有勇夫，也会有一些有竞争力的惊喜冒出来。做创新药本身就是一个长期和充满挑战的过程，纵使有眼前一亮的事情，也是阶段性积累起来的成果。目前我们需要行业资源整合和良好的政策环境，同时团队方面具备完备的核心研发体系和匠心精神，这样创新之路上减少很多不必要的浪费。

问：2022年，全球范围内，您觉得值得关注的研发项目/靶点，并且您为什么看好它？

埃微路新生物创始人杨林博士表示，基因治疗领域在欧美在过去的十年间，国内在过去的五年间，取得了快速发展。这些进步的根源是欧美等先进国家在过去二十年间疾病机制和生物技术的深入研究，而后者的重要组成部分是基因的递送方法即载体技术的迭代进步，如慢病毒在CAR-T技术中，AAV在体内基因治疗中，以及脂质体在mRNA疫苗中的地位。然而现有的载体技术本身也存在较多的不足，如AAV载体在全身给药所面临的基因运送效率和靶向性问题，以及在人体中存在的预存中和抗体问题。与这些技术的不足直接相关的是基因治疗药物本身巨大的未满足需求，如由于AAV对心肌运送效率的不足，至今没有成功的心衰基因治疗临床实验。我们相信在全球范围内，基因运载技术作为基因治疗产业的重要组成部分将继续赢得投资人的重视，这些技术的进步也终将提高基因治疗的效率和安全性，扩大适用疾病的类型和惠及患者的范围，最终带来临床需求的满足和和商业价值的实现。

拓创生物首席执行官MannFung博士从另一个角度说道，好的靶点其实很多，不应单从片面的药理数据去评价哪个靶点更好。国内企业最大的困境，源于只要有稍微好一点的数据，就会有一窝蜂的公司争先恐后去做，例如PD1， CLDN18.2，CD47 等都曾经是非常好的靶点，但是如果有几十家公司同时研发，那就失去了意义。国际期刊其实经常都会刊载很多很好的新靶点。但是可能比较冷门，可能100个里面只有1个会成功，大家害怕失败，另外因为创新的东西一般都有太多的未知数，所以大家才都不敢尝试而已。

问：在国内，CAR-T 疗法受到企业和资本热捧，全球 CAR-T 项目中，超过半数在中国，一度引起临床患者不足、商业价值能否兑现的担忧，对此您怎么看待这个问题？

上海优替济生生物董事长赵阳兵博士认为，目前国内外一共已有7个商业化的CAR-T产品，其中美国5个，中国两个。虽然目前被批的7个产品全是针对血液系统肿瘤，CAR-T作为肿瘤免疫细胞治疗平台，对治疗其他肿瘤，尤其是实体瘤，有非常广泛诱人的前景。

相对于其他制药行业，CAR-T 疗法相对较新，起步较晚，技术起点要求较低，加上国内有广泛的细胞治疗基础和灵活的细胞治疗监管机制，国内CAR-T 疗法企业发展非常迅速，也产生了一些优秀的企业，从而推动了产业的发展。从目前的临床数据看，国内的有些CART产品，无论是针对血液系统肿瘤还是实体瘤，都明显优于国外同类产品。因此在CAR-T 疗法邻域，国内领先，超过美国是很有希望的，这归功于国内良好投资环境和灵活的监管机制。但如何避免内卷和劣币驱逐良币是每个行业面临的问题，CAR-T行业可能显得更为突出。我认为要想让国内CAR-T 领域领先，超过美国，在CAR-T领域有突破性进展，除了要有良好投资环境和灵活的监管机制，还需要有科学的产品市场机制。至于国内 CAR-T 赛道拥挤，临床患者不足、引起投资人担心商业价值能否兑现的担忧，我认为主要是因为许多CAR-T企业技术储备不足，产品线单一，企业的差异化不足。其实很多投资机构对行业的了解非常透彻，深刻，我们不必过分担心暂时内卷引发的资源短缺，市场不足。优秀的企业从来不缺资源，市场，也必将会在健康的市场环境中优胜劣汰，脱颖而出。

问：2022年是否有让人期待和眼前一亮的事件，比如并购/新靶点/项目等？

岸迈生物首席医学官彭彬博士表示，①我对国内具有创新能力的公司是非常看好的，他们与国际逐渐接轨；在美国临床肿瘤年会报告里面讲到全世界做CAR-T临床数量中国已经超过美国成为全球第一，虽然国内批准的也只是治疗血液肿瘤，但我相信2022年或者未来几年会在实体上也有大的突破。②目前全世界只有3个双抗产品应用，而且都是小肿瘤，去年批了第一个治疗实体瘤的，预计未来会有更多的双抗获批。③另外因为疫苗的诞生，国外有很多的mRNA疫苗，国内还没有，所以核酸药可能会有很大的期待，当然也不限于核酸药，包括抗肿瘤药物，其他一些免疫性疾病都会有一些突破。

拓创生物首席执行官MannFung博士表示，在收购方面我比较关注的一个是百健（Biogen），他们花巨资研发了一个治疗阿兹海默症的新药Aducanumab，并获FDA批准，但其大量负面消息导致去年销售额只有300万美金。百健近年来基本上没有多大利好，未来极有可能与其他公司合并，甚至被收购；另一个是Bluebird（蓝鸟生物），去年其治疗镰状细胞病（SCD）的LentiGlobin基因治疗方案因非预期严重不良反应被迫暂停临床试验，且他们的运营情况并不理想，导致不得不把其基因治疗与CAR-T业务分拆，未来这两部分都有可能被其他公司收购。此外，Incyte从小分子公司转型加入大分子管线似乎并不太成功，其PD1药物最近甚至为FDA所拒，加上多个高管离职，今年被其他公司收购或合并亦并非意外。

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