辉瑞血友病新型疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗）获欧盟委员会批准用于治疗血友病A或血友病B

HYMPAVZI由辉瑞科学家研发，是一种针对组织因子途径抑制物（TFPI）Kunitz 2结构域的再平衡药物，TFPI是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。

HYMPAVZI已获欧盟委员会批准用于患有不伴FVIII抑制物的重型血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或者患有不伴FIX抑制物的重型血友病B（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）的12岁及以上且体重不低于35公斤 的患者的规律性治疗，以减少出血发作。

关键性BASIS研究是一项全球性的3期、开放标签、多中心研究，旨在评估HYMPAVZI对12岁至75岁患有重型血友病A（定义为FVIII <1%）或中重型至重型血友病B（定义为FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。

欧盟的批准是基于BASIS研究中116名不伴抑制物的重型血友病患者数据，他们在12个月的积极治疗期（ATP）内接受了马塔西单抗治疗，而在6个月的观察期内则接受了常规治疗中静脉注射FVIII或FIX的预防治疗（RP）。在ATP期间，参与者接受规律性治疗（皮下注射300毫克马塔西单抗负荷剂量，然后每周一次皮下注射150毫克），对于体重超过50公斤且医护人员认为出血事件控制不佳的患者，剂量有可能调整到每周一次300毫克。

对于不伴抑制物的血友病A或血友病B患者，与RP治疗相比，马塔西单抗可在12个月的ATP后，将经治疗出血的年化出血率（ABR）降低35%。在对长期扩展研究的中期分析中，在另外长达16个月的随访（样本量n=87）中，观察到经治疗出血的平均ABR持续降低至2.79（95%置信区间：1.90-4.09）。HYMPAVZI在所有与出血相关的次要终点-自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血上均表现出非劣效性。

HYMPAVZI的安全性与1/2期研究结果一致，治疗总体耐受良好。最常报告的不良反应是注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。

BASIS试验的伴抑制物队列研究正在进行中，预计将于2025年第三季度获得结果。辉瑞公司还在进行一项开放标签研究BASIS KIDS，该研究调查了马塔西单抗对1至18岁的重型血友病A或中重型至重型血友病B儿童及青少年（伴或不伴抑制物）的安全性和疗效。

血友病是由凝血因子缺乏（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX）引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍。血友病通常在儿童早期被诊断出来，全球超过80万人罹患此病。¹血液无法正常凝固可能会增加关节内出血的风险，这种出血可能导致关节损伤。患有血友病的人在反复出血后可能会遭受永久性关节损伤。^2,3

几十年来，针对血友病A和血友病B最常见的治疗方法一直是凝血因子替代疗法，这种疗法替代了缺失的凝血因子。凝血因子替代疗法增加了体内的凝血因子水平，从而改善了凝血，减少了出血。^5,6

静脉输注带来的负担被认为是部分血友病患者治疗依从性的障碍之一，部分原因是由于不便、时间限制和静脉通路不佳。^7,8,9,10 在一项涵盖欧洲六个国家的患者、医生及专科护士调查中，治疗时间不足和不便性是导致患者未使用规定剂量的凝血因子或错过治疗的主要原因之一。⁷

在辉瑞，我们通过科学和全球资源为人们提供治疗方案，以延长其生命，显著改善其生活。在医疗卫生产品的探索、研发和生产过程中，辉瑞始终致力于奉行严格的质量、安全和价值标准。我们在全球的产品组合包括创新药品和疫苗。每天，辉瑞在发达和新兴市场的员工都在推进人类健康，推动疾病的预防、治疗和治愈，以应对挑战我们这个时代的顽疾。辉瑞还与医疗卫生服务方、政府和社区合作，支持并促进世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家全球卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。175年来，辉瑞一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com.cn。

本公告所包含的信息截至发布日期。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对该新闻稿的前瞻性声明进行更新的义务。

本发布含有关HYMPAVZI（马塔西单抗，一种抗组织因子途径抑制剂）以及辉瑞公司其他获批和研究中的血友病产品信息的前瞻性信息，包括其潜在益处，这些信息涉及到重大的风险和不确定性，可能导致实际结果与这些声明所表达或暗示的结果存在实质性的差异。风险和不确定性包括但不限于：HYMPAVZI和辉瑞公司其他血友病产品的商业成功不确定性性；研发过程的内在不确定性，包括达到预期的临床终点、临床试验开始和/或完成的时间、提交申请的日期、获批日期和/或上市日期，以及出现不利的临床新数据的可能性和对现有临床数据的进一步分析；BASIS试验的抑制物队列是否会成功；监管机构对于临床试验数据可能有不同的解释和评估的风险；监管机构是否会对我们的临床研究设计和结果感到满意；是否以及何时可能在其他地区为HYMPAVZI或其他产品或候选产品提交药品申请；是否以及何时这些申请可能获得当地监管机构的批准，这将取决于诸多因素，包括评估产品带来的获益是否超过其已知风险以及确定产品是否有效，如果获批，HYMPAVZI或其他任何此类产品或候选产品是否能成功商业化；监管机构对于产品标签、生产过程、安全性和/或其他事项的决定，可能影响HYMPAVZI或其他任何此类产品或候选产品的供应情况或其商业潜力；COVID-19对辉瑞业务、运营和财务结果的影响所带来的不确定性；以及市场竞争发展带来的不确定性。

关于风险和不确定性的更多描述可在涵盖截至2023年12月31日财年的辉瑞年报10-K报告中找到，并在后续的10-Q报告中更新，包括在标题为“风险因素”和“前瞻性信息及可能影响未来结果的因素”的章节中，以及其后续的8-K报告中，所有这些报告均已提交至美国证券交易委员会，可在www.sec.gov 和www.pfizer.com查阅。