11月1日,国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网显示,艾司林科(Acelink Therapeutics)的罕见病药物AL01211胶囊拟纳入突破性疗法,适应症为法布雷病。 AL01211的脱靶活性很低,对其它GCS抑制剂常见的脱靶位点(如GBA2)无明显作用活性,因此具有更高的选择性。 目前,该药正在中国和美国开展针对法布雷病患的II期临床研究。
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