盖德视界 | 创新药的"速度奇迹"：从临床获批到新药上市仅3年，研发企业成立仅7年

近期，一款国产1类创新药氟泽雷塞创造了中国新药的“历史纪录”，打破了一款药物从研发到上市需要耗费十年时间和十亿美元投资的“十年十亿定律”：从获得临床试验批准到新药上市仅用3年时间，专利保护期超过16年；从产品获批到首批发货，仅用一周时间；该款新药的研发公司更是一家成立仅7年的“biotech”。

根据《国家癌症中心杂志》发布数据，肺癌每年新发病例超过100万，其中非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的病理类型。KRAS突变是NSCLC中常见的驱动基因突变，其中G12C突变率最高。中国KRAS G12C突变的晚期NSCLC患者通常无法从国内已上市的多种靶向药物中获益，该人群经过一线标准治疗进展后，可选择的二线治疗方案有限且有效率低、预后差，达伯特®（氟泽雷塞片）的获批将改变KRAS G12C患者生存现状，填补了40年国内KRAS G12C突变靶向治疗的空白。

目前全球范围内仅有的两款KRAS抑制剂获批上市，二者均为二线用药。相比这两款产品，II期注册性研究显示氟泽雷塞片在关键疗效/安全性耐受性数据上优于两个国外已上市产品，且在加速冲刺一线用药及海外市场：单药治疗突变型难治、转移性结直肠癌患者的三期试验在美国已获批；联合西妥昔单抗治疗一线NSCLC在欧洲的二期临床数据已在今年的美国临床肿瘤学会（ASCO）以late-breaking abstract方式公布、并入选口头报告，安全性和疗效都大大好于单药。

根据Ⅱ期临床研究（NCT05005234）结果，氟泽雷塞单药治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌，疾病控制率（DCR）高达90.5%（83.7~95.2），客观缓解率（ORR）达到49.1%（39.7-58.6）。

氟泽雷塞联合西妥昔单抗的II期KROCUS临床研究（NCT05756153）显示，DCR和ORR都大幅提高，其中，疾病控制率（DCR）高达100%，客观缓解率（ORR）也达到81.8%。此外，有1例患者获得了完全缓解（CR），另有70%的脑转移患者也达到了客观缓解。

盖德视界将达伯特®（氟泽雷塞片）的研发上市时间线梳理如下：

2017年，海归科学家吕强博士联合兰炯博士创办劲方医药，立志做“全球新”靶点药物研发。此前，吕强就任于药明康德、扬子江、誉衡和基石等不同规模与属性的生物制药企业。

2018年，劲方医药小分子新药GFH925立项，该药靶向肺癌等多种实体瘤患者体内常见的KRAS G12C基因突变，符合劲方“全球新”研发理念，即在市场上存在对标靶点、但尚未获得临床机制验证，其安全性和有效性还需要验证，整体进展在国内领先、国际上进入前列。

2021年5月，GFH925 IND申请被国家药监局受理，同年7月获批。劲方拿到IND批件后，2021年9月和已有PD-1产品上市、且一年销量数十亿人民币、已开始进入Biopharma阶段的信达生物达成授权合作，后者拥有该产品的大中华区权益，成为当时本土企业就IND阶段交易产品达成的总额最高交易项目。

信达加入，负责在中国的临床开发和商业化，凭借其在抗肿瘤临床研究与商业化层面的专业和高效，加速了氟泽雷塞的上市进程。而劲方医药依然掌握了对外授权产品的化合物结构、制剂工艺等核心专利，并拥有全球自主知识产权。

2023年11月，“氟泽雷塞（GFH925/IBI351）上市申请（NDA）获受理；2024年8月21日获批上市，代表着这款产品从临床受理到上市获批，用时仅为1180天左右（约3.2年），远低于新药平均临床试验周期的6-7年。

在这个案例中，我们还看到了产业链三方“完美分工合作”所带来的“速度奇迹”。

劲方医药，代表的是规模小、但具有高质量创新力的biotech，也是创新药研发的源头。信达生物，和百济神州一样，是成功步入Biopharma阶段的中国创新药企，有新药全生命周期的操盘经验和成功案例。康龙化成，创新药产业中枢CXO的代表企业，提供商业化生产服务支持。

这种速度奇迹，会越来越成为中国创新药核心竞争优势，尤其是在“全球新”靶点药物开发难度越来越大、新药研发周期越来越长、成本越来越高、热门靶点容易陷入同质化竞争的当下，新药竞争中的“时间因素”，对市场格局的影响将会越来越大。与此同时，国内想要在新靶点药物乃至全球首创新药的研发上有更多突破，产业效率的保障也能为行业大大缩短探索时间，降低试错成本。

从国内新药发展的角度出发，盖德视界认为氟泽雷塞片这个新药诞生历程中稳固的行业“三角合作”具有很好的参考意义，优秀的biotech、有实力的Biopharma与CXO龙头的组合，能给中国新药带来更多的惊喜。

参考来源：科Way、宁波前湾新区发布、深蓝观