血友病在儿童早期可被诊断出来，患儿血液正常凝结的能力会被抑制，关节内反复出血和疼痛的风险升高，从而导致关节瘢痕和损伤。 血友病患者在反复出血后可能会导致永久性关节损伤。 2024年10月11日，美国FDA批准了辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi™ （marstacimab， 马塔西单抗 ）用于常规预防或减少12岁及以上A型血友病和B型血友病成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。
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