国内首个使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请获批

药品名称：人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液

适应症：2型糖尿病（T2DM）

注册分类：治疗用生物制品 1 类

申请事项：境内生产药品注册临床试验

申请人：北京吉源生物科技有限公司

受理号：CXSL2400382

人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液是吉源生物自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，源自患者腹部脂肪，利用企业具有的干细胞技术平台和基因修饰技术平台，将GLP-1和FGF21两个代谢病治疗药物装载在到干细胞药物中，临床拟用于治疗难治型2型糖尿病(T2DM)。

糖尿病是由遗传因素、内分泌功能紊乱等各种致病因子作用，导致胰岛功能减退、胰岛素抵抗等而引发的糖、蛋白质、脂肪、水和电解质等一系列代谢紊乱综合征。T2DM的病因和发病机制目前亦不明确，其显著的病理生理学特征为胰岛素调控葡萄糖代谢能力的下降（胰岛素抵抗）伴胰岛β细胞功能缺陷所导致的胰岛素分泌减少，主要特征为高血糖。长期的高血糖状态会对人体的多个系统造成损害，导致各种并发症的发生。

针对糖尿病并发症或糖尿病代谢综合征则一般需要采取针对性多病种联合治疗，这就增加了诊断和治疗的复杂性以及患者的用药成本，同时目前糖尿病的治疗策略主要侧重于控制糖脂代谢，难以从根本上改善胰岛素抵抗和组织修复。因此，迫切需要开发新的能够降低血糖、减少胰岛素用量或起到综合治疗效果的治疗方法。目前尚无批准的用于全面综合治疗的药物，研发安全有效的能够替代长期口服/注射药物的并可以综合改善患者的生活质量的治疗药物，是当前未被满足的临床需求。

吉源生物是一家专注于干细胞药物研发的国家高新技术企业，成立于2012年，目前已在北京顺义远洋盈创健康产业园建设符合中国GMP标准的大规模干细胞研发基地，办公生产面积约 6000 m^²，生产平台设有2个独立 B+A 洁净区，可生产符合临床试验要求的临床级干细胞。

基于其世界先进的生产工艺与完善的质量管理体系，吉源生物已实现了临床级干细胞规范化、规模化的生产制备，其生产的不同供者、不同批次的干细胞已通过中国食品药品检定研究院全面质量检测，检测结果全部合格。

经过多年深耕，吉源生物已经在干细胞制备工艺和质量管理体系等方面积累了丰富的实战经验，此次完成“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND），更加体现了吉源生物在基因修饰间充质干细胞研究中不断加码、多管线进行研发布局的决心。我们有理由相信，吉源生物在干细胞产品“工艺与质量”的双轮驱动下，不仅能取得更多的干细胞临床研发成果，更能在日趋激烈的干细胞新药赛道中大放异彩。