药谷药闻 | 药明巨诺倍诺达®新适应症上市许可申请获NMPA批准

8月27日，药明巨诺宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）用于治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗在内的二线及以上系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者的新适应症上市许可。

这是倍诺达®递交的第三项上市许可申请，也让倍诺达®成为首个在中国批准用于治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品。倍诺达®曾于2022年3月被NMPA授予治疗r/r MCL的突破性治疗药物认定，并于2023年12月获得优先审评资格。

MCL是一种高异质性的B细胞非霍奇金淋巴瘤，目前无治愈措施。MCL患者以老年男性患者为主，诊断时多已处于晚期，预后较差。虽近年来治疗方案有所发展，从传统化疗转变为新型靶向药物如布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）等，改善了部分r/r MCL患者的预后，但绝大多数患者仍会进展或复发，且治疗失败的患者总体生存期（OS）较短（6~10个月）。因此，仍需开发更安全、更有效的新策略，以突破目前r/r MCL治疗的局限性。

本次新适应症上市批准是基于一项将倍诺达®用于治疗r/r MCL中国成人患者的单臂、多中心、关键性临床研究的结果。这项在中国开展的II期单臂开放研究纳入了接受过靶向CD20抗体、蒽环类或苯达莫司汀、BTKi治疗后的r/r MCL患者。患者在清淋化疗后接受了100×106 CAR+T细胞。

截至2023年8月7日，已完成59例患者的回输；基于59例可进行疗效评估的患者，瑞基奥仑赛展现了良好的临床反应，实现了较高的客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）（最佳ORR为81.36%，最佳CRR为67.80%），重度（≥3级）的细胞因子释放综合征（CRS）发生率为6.8%，重度（≥3级）神经毒性（NT）的发生率为6.8%。