中国上海，2024年7月24日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。
BBM-H901注射液注册临床研究的牵头研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授表示：
中国血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求，目前多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形。BBM-H901注射液研究的最新数据显示其安全性和有效性良好，我们对BBM-H901注射液的上市及其为患者带来的临床获益充满期待！
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：
我们很高兴与大家分享这则喜讯，BBM-H901注射液的新药上市申请已经获得国家药品监督管理局的受理！‘回望征途千山远’，这一里程碑的背后，凝聚着所有信念人日复一日的专业和专注，亦汇集着研究者、受试者及家属、各级政府、合作伙伴和同仁朋友的信赖与支持。在此，我谨代表公司致以最诚挚的感谢。‘翘首前路万木春’，信念医药将继续深耕基因治疗领域，力争将更多同类首创和同类最优的药物带给广大患者！
本次研究（CTR20212816）是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。
浙公网安备33011002015279
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