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  • 真知不罕见 | 解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
    前沿研究
    真知不罕见 | 解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
    脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一种常染色体隐性遗传病，主要影响婴儿和儿童。 大多数SMA患者的SMN1基因发生了突变，导致他们体内缺乏一种叫做运动神经元存活蛋白（SMN蛋白）的重要蛋白质。 到目前为止，全球有3款SMA疗法获批， 《诺西那生纳如何治疗SMA》 一文已经详细介绍了基于反义寡核苷酸药物（Antisense Oligonucleotides, ASO）的治疗方法，本文则聚焦曾被称为“史上最贵药物”的基因疗法Zolgensma，看它是如何帮助SMA患者的。
    罕见病信息网
    2024-08-15
    SMN1 spinal muscular atro 基因治疗
  • 艾滋病治疗重大进展！Science｜实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
    前沿研究
    艾滋病治疗重大进展！Science｜实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
    在一项前沿研究中，来自 俄勒冈健康与科学大学和加州大学旧金山分校的科学家们 取得了突破性成果，他们发现 一种实验性的单一注射能够在长达30周的时间内显著抑制非人灵长类动物体内的猿猴/人类免疫缺陷病毒（SHIV）水平。 SHIV是一种混合了猿猴免疫缺陷病毒（SIV）与人类免疫缺陷病毒（HIV-1）基因片段的病毒，常用于研究HIV的不同基因功能以及病毒与宿主的互动。 研究人员发现， 治疗性干扰颗粒（TIPs）能够将非人灵长类动物体内的SHIV水平降低至少1000倍，在六只接受治疗的动物中，有五只的病毒水平显著下降。
    生物谷
    2024-08-15
    人类免疫缺陷病毒 HIV 艾滋病
  • Nature | 麻省理工学院揭示阿尔茨海默病中脆弱神经元与认知恢复能力之谜
    前沿研究
    Nature | 麻省理工学院揭示阿尔茨海默病中脆弱神经元与认知恢复能力之谜
    在一项最新的研究中，来自 麻省理工学院的研究人员 为特定细胞和神经回路如何在阿尔茨海默病（AD）中变得脆弱提供了新的证据，并深入探讨了可能帮助一部分患者在疾病病理迹象明显的情况下仍能保持认知能力的因素。 虽然所有脑细胞都具有相同的DNA，但它们身份和活性的不同在于它们表达这些基因的方式。 这项新研究测量了来自48名组织捐赠者的六个大脑区域中70多种细胞类型的130多万个细胞的基因表达差异， 其中26人死于阿尔茨海默病，22人死于非阿尔茨海默病。
    生物谷
    2024-08-15
    麻省理工学院 阿尔茨海默病
  • 全球首次！钟南山院士团队提出“肿瘤呼吸病学”全新概念
    专家观点
    全球首次！钟南山院士团队提出“肿瘤呼吸病学”全新概念
    汇集生物医药前沿进展。 共话科技创新时代主题。 近日全球生物科技领域“新鲜事儿”。
    广州国际生物岛
    2024-08-15
    肿瘤 肿瘤呼吸病学 钟南山
  • 因这个品种，又一药企被列为严重失信！
    公司动态
    因这个品种，又一药企被列为严重失信！
    8月14日 ，石四药集团公告称， 全资子公司石家庄四药收到三份通知，三地就有关石家庄四药的 盐酸溴己新注射液 的信用评级中发现石家庄四药有投标缺陷， 被列为严重失信 。 石家庄四药， 被 列为 严重失信。 7月27日，上市公司一品红公告称，全资子公司一品红制药违反集采相关规定，盐酸溴己新注射液投标涉嫌串通报价等不正当竞争行为。
    蒲公英Ouryao
    2024-08-15
    石家庄四药
  • 跟不跟？早有药企押注AI医疗这匹“黑马”
    公司动态
    跟不跟？早有药企押注AI医疗这匹“黑马”
    国家全链条支持医药创新的政策持续加码，创新药IND、NDA、上市数量及出海都迎来新高潮，但 中国创新药整体仍处于fast-follow阶段 ，与国际先进水平相比仍有较大差距，并且Biotech普遍面临现金危机。 中国医药企业要正视差距。 据药渡数据库，过去10年（2014-2024年），全球FIC创新药共计获批180个，美国115个，占63.9%，中国仅有8个。
    新浪医药
    2024-08-15
    AI医疗
  • 第十批国采「将至」，集采持续扩围
    招标采购
    第十批国采「将至」，集采持续扩围
    180余个品种满足国采基本条件。 集采参与机构持续扩围。 今年来，国家医保局在多次地方调研中都提及到了“集采”。
    赛柏蓝
    2024-08-15
    国采 集采
  • 价格刷新低，HPV疫苗变天了
    医保动态
    价格刷新低，HPV疫苗变天了
    HPV疫苗“变天了”。 目前全球已上市的HPV疫苗，包括二价、四价和九价。 其中，二价HPV疫苗已经有3家获批， 分别是葛兰素史克（GSK）、万泰生物和沃森生物，竞争相当激烈；四价和九价HPV疫苗，均仅有默沙东一家上市。
    赛柏蓝
    2024-08-15
    HPV 疫苗
  • 实体药店内卷加深，皮肤病慢病赛道或成破局新机会
    公司动态
    实体药店内卷加深，皮肤病慢病赛道或成破局新机会
    实体药店经营环境日益严峻，如何突出重围。 来自米内网的数据显示，2023年中国实体药店市场零售规模达6229亿元，但同比增幅仅1.8%，随着药品零售行业的发展，在实体药店数量增长的同时，单店陷入僧多粥少的困局。 8月10日，2024年西普会开幕，作为医药零售行业最负盛名的大会，2024年西普会的主题是“承压前行——从存量走向增量的破与立”。
    赛柏蓝
    2024-08-15
    皮肤病
  • 企业资讯丨百济神州MUC1/CD16双抗1类抗癌症新药申报临床
    临床研究
    企业资讯丨百济神州MUC1/CD16双抗1类抗癌症新药申报临床
    近日， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，中关村生命科学园内企业 百济神州 1类新药注射用BGB-B3227 的临床试验申请获受理。 根据百济神州管线资料，BGB-B3227是一款MUC1/CD16双抗，临床前用于探索肺癌、胃癌和胆管癌的治疗潜力。 MUC1是癌症免疫疗法的新兴靶点。
    中关村生命科学园
    2024-08-15
    CD16 1类抗癌症
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