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细胞与基因治疗领域

共发布文章：438篇

国内14家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域

医药投融资

国内14家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域

近期，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。本文将根据公开资料分享其中14家公司的基本信息。 1、以慈生物完成数千万元天使轮融资。

细胞与基因治疗领域

2024-08-13

基因治疗
我国科学家开发脑钙化症反义寡聚核苷酸疗法

前沿研究

我国科学家开发脑钙化症反义寡聚核苷酸疗法

该研究发现调控脑内磷酸根浓度的关键基因、同时也是脑钙化主要致病基因SLC20A2的新型可变剪接调节机制，并据此开发了反义寡聚核苷酸疗法（ASO）。该ASO药物通过增强脑内磷酸根的转运效能，显著降低脑内磷酸根离子的浓度，进而遏制钙化的发生，改善脑钙化的相关症状。这一成果标志着我国在脑钙化症的基因治疗领域取得了全球首创性突破。

细胞与基因治疗领域

2024-08-12

SLC20A2 反义寡聚核苷酸疗法脑钙化症
中国首个进入临床的TIL产品正式开启关键II期临床试验

临床研究

中国首个进入临床的TIL产品正式开启关键II期临床试验

近期，由沙砾生物申办的“ 自体肿瘤浸润淋巴细胞注射液（GT101注射液）治疗复发或转移性宫颈癌的多中心、随机对照、开放性Ⅱ期临床研究 —— 全国研究者会 ”在湖南长沙成功召开。研究者会上各方围绕GT101注射液的临床研究方案进行了深入讨论，并就研究方案的实施流程及相应细节展开了充分的沟通和交流。基于GT101在I期试验中针对宫颈癌患者客观缓解率ORR达到45.5%的临床效果，GT101目前已在中国正式开启关键II期临床。

细胞与基因治疗领域

2024-08-12

宫颈癌 II期 TIL
首款上市的TIL细胞疗法首季度销售额出炉

审批动态

首款上市的TIL细胞疗法首季度销售额出炉

2024年8月8日，Iovance发布二季度财报，营收3110万美元，首款TIL疗法Amtagvi销售额1280万美元，与 Amtagvi搭配使用的Proleukin销售额为1830万美元。 Iovance预计今年三季度营收5300-5500万美元，全年营收1.60-1.65亿美元，2025年产品收入4.50-4.75亿美元。 Amtagvi获批上市不到一周，Iovance即在其公司内部细胞治疗中心启动了该细胞治疗产品的商业生产，并且其CDMO合作伙伴WuXi Advanced Therapies也获得了在美国费城生产该产品的授权。

细胞与基因治疗领域

2024-08-10

TIL细胞疗法
2500平米，国内一细胞与基因治疗GMP生产与研发平台落成

公司动态

2500平米，国内一细胞与基因治疗GMP生产与研发平台落成

近日，启函生物CGT（细胞与基因治疗）平台落成仪式在杭州市萧山区的金帝·新道蓝谷生命科学园举行。杭州启函生物科技有限公司是一家将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，在细胞治疗领域拥有全球领先的创新技术。新建成的2500平方米GMP级别平台基于NMPA、FDA等政策要求进行设计，可服务和支持细胞基因治疗产品的研发与生产。

细胞与基因治疗领域

2024-08-10

细胞与基因治疗GMP GMP
广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功

前沿研究

广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功

细胞与基因治疗领域

2024-08-09

基因治疗地贫
泰霁生物正式开业

公司动态

泰霁生物正式开业

近日，上海泰霁生物技术有限公司（以下称“泰霁生物”）在上海临港新片区的智造园十期隆重举办开业典礼，泰霁生物为泰楚集团(CRDMO)旗下子公司，位于上海临港生命蓝湾，专注于小核酸（寡核苷酸）药物合成的研发、工艺开发、原料药GMP生产、制剂生产等全方位业务，支持小核酸克级、百克级、公斤级原料和制剂生产，满足毒理批次、临床I期、II期用样。此次开业典礼标志着泰霁生物正式迈入小核酸药物研发和生产领域的新征程，展现了其在小核酸药物产业发展中的技术实力与远大志向。泰霁生物的成立，是泰楚集团一项重要战略举措，标志着泰楚集团在小核酸药物CDMO领域迈出了关键的一步。

细胞与基因治疗领域

2024-08-09

泰楚集团泰霁生物
瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药

临床研究

瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药

由上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称“瑞金医院”）发起的一项 “BBM-P002注射液立体定向双侧壳核治疗中晚期原发性帕金森病的安全性、耐受性和有效性的研究” ，近期顺利完成上海首例受试者给药。本次研究是上海首个适用于中晚期原发性帕金森病的以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法的临床研究，由瑞金医院神经内科主任、博士生导师刘军教授牵头，与来自功能神经外科、核医学科、影像科等学科的专家们，组成多学科团队共同推进实施。其研究药物为BBM-P002注射液，使用AAV作为载体，通过脑立体定向注射技术，将治疗基因递送至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，阻止疾病进展，以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。

细胞与基因治疗领域

2024-08-08

瑞金医院帕金森病 AAV
仁远生物完成种子轮融资

医药投融资

仁远生物完成种子轮融资

近日，仁远生物完成数百万元种子轮融资，投资方为知名科技风险投资机构深圳普禾资产管理有限公司（以下简称：普禾资本）。在仁远生物公司举行的投资签约仪式上，普禾资本创始人、董事长何云月博士与仁远生物创始人、董事长张磊博士带领双方核心团队共同出席并完成签约。针对心脑血管系统疾病治疗中的痛点与难点，张磊博士及团队率先采用血管修复干细胞技术，通过参与调节血管新生、损伤血管修复以及疏通血管为心脑血管疾病治疗开辟了新的途径，在临床实验中取得良好的效果反馈。

细胞与基因治疗领域

2024-08-07

仁远生物
值得关注的35家免疫细胞治疗企业和技术管线

公司动态

值得关注的35家免疫细胞治疗企业和技术管线

自 2017年，FDA批准全球第一款CAR-T细胞疗法 Kymriah ，人类正式迈进肿瘤免疫细胞疗法的新纪元。肿瘤免疫细胞临床治疗研究和商业化也进入快车道，我们一起看看这些免疫细胞治疗企业和技术管线。 Allogene，2017年成立，总部位于加利福尼亚州，专注于开发治疗肿瘤的通用型嵌合抗原受体T细胞（UCAR-T）疗法。

细胞与基因治疗领域

2024-08-07

肿瘤免疫细胞治疗企业