国 产渐冻症新将跃跃欲试。 3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称“神济昌 华”）宣布，其自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国FDA新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。 据悉，SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。
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