2024年10月：4款重磅药物有望获FDA批准上市

在即将到来的10月，将有4款重磅药物有望获得批准，其中包括：Zealand公司胰高血糖素类似物Dasiglucagon、BMS重磅PD-1抑制剂O药新辅助疗法、Camurus公司罕见病疗法Oclaiz以及Iterum Therapeutics公司在研口服碳青霉烯类抗感染药物：

1. Zealand：Dasiglucagon

PDUFA日期：2024年10月8日

Dasiglucagon是Zealand公司开发的一款胰高血糖素类似物，它具有独特的稳定性，可以在水溶液的状态下稳定存在。2021年，Dasiglucagon以商品名Zegalogue在美国上市，用于治疗6岁及以上糖尿病成人和儿童的严重低血糖，这是该药物获批的首个适应症，Zegalogue是第一个也是唯一一个用于治疗6岁及以上儿童和成人糖尿病患者严重低血糖的胰高血糖素类似物。Zealand公司同时开发了名为HypoPal的自动注射器，它可以由糖尿病患者自己操作，快速治疗严重低血糖。

两项三期试验（NCT04172441；NCT03777176）和一项正在进行的长期扩展试验（NCT03941236）的数据为该NDA提供了支持。FDA正在对同一NDA进行两部分审查。第1部分涉及Dasiglucagon用于预防和治疗出生7天及以上的先天性高胰岛素血症（CHI）儿童患者的低血糖症，用药时间最长为3周，预计将于10月8日做出决定。第2部分涉及该药物3周以上的使用，为支持第2部分的审查，美国FDA要求对现有的连续血糖监测 (CGM) 数据集进行额外分析，这些数据集被列为第3阶段计划的次要结果指标。提交NDA第2部分的时间将推迟到2024年下半年。

2. BMS：Opdivo

PDUFA日期：2024年10月8日

FDA正在审查BMS重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）与化疗联用作为新辅助疗法用于IIA至IIIB期可切除非小细胞肺癌（NSCLC）患者围手术期治疗的sBLA，PDUFA日期定为2024年10月8日。

该申请得到了一项III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究CheckMate-77T（NCT04025879）研究数据的支持。 该研究在461名IIA至IIIB期可切除NSCLC患者中评估了新辅助nivolumab联合化疗，序贯手术和nivolumab辅助治疗，对比新辅助化疗联合安慰剂，序贯手术和安慰剂辅助治疗的疗效与安全性。该研究的主要终点是无事件生存期（EFS）。次要终点包括病理完全缓解（pCR）、主要病理缓解（MPR）、总生存期（OS）和安全性。

中位随访25.4个月，NIVO组和化疗组的18个月EFS率为70.2% vs 50.0%（HR=0.58，P<0.001），NIVO组可降低42%的疾病进展或复发、取消手术或死亡风险。研究者评估的EFS观察到相似的获益（HR=0.56）。亚组分析结果中，PD-L1高表达患者有更高的EFS获益。NIVO组和对照组pCR率分别为25.3% vs 4.7%（HR，6.64；95% CI，3.40-12.97）；MPR率分别为35.4% vs. 12.1%（HR，4.01；95% CI，2.48-6.49）。

3. Camurus：Oclaiz (CAM2029)

PDUFA日期：2024年10月21日

2024年3月5日，Camurus公司宣布美国FDA已经受理了该公司用于治疗肢端肥大症患者的Oclaiz（CAM2029）的新药申请（NDA），PDUFA日期为2024年10月21日。CAM2029是一种新型的奥曲肽皮下注射剂，设计方便，每月一次自行给药，提高了奥曲肽的血浆暴露，并能有效控制疾病。

该NDA得到了7项临床研究数据的支持，其中包括两项3期研究（ACROINNOVA 1 [NCT04076462]和ACROINNOVA 2[ NCT04125836]）。

ACROINNOVA 1是一项为期24周的随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入了72名接受标准疗法稳定治疗的肢端肥大症成年患者。研究结果显示，72.2%接受Oclaiz治疗的患者有生化反应，而接受安慰剂治疗的患者只有37.5%（主要终点为第22周和第24周平均胰岛素样生长因子[IGF-1]≤正常值上限[ULN]；P=0.0018）。

ACROINNOVA 2研究对Oclaiz的长期安全性进行了评估，该研究纳入了135名成年肢端肥大症患者。在这项为期52周的研究中，Oclaiz 的安全性与第一代体生长抑素受体配体一致。此外，在整个研究人群中还观察到生化应答率（IGF-1≤1xULN）显著增加。

4. Iterum：sulopenem etzadroxil/probenecid  

PDUFA日期：2024年10月25日

2024年5月31日，Iterum Therapeutics宣布美国FDA已确认收到重新提交的sulopenem etzadroxil/probenecid（舒洛培南口服制剂）新药申请（NDA），用于治疗成年女性无并发症尿路感染（uUTI），PDUFA日期定为2024年10月25日。

sulopenem etzadroxil是一种在研的口服碳青霉烯类抗感染药，已与probenecid合制成双层片剂。重新提交的文件包括REASSURE[NCT05584657]（Sulopenem用于耐药肠杆菌科的uUTI的重新评估），SURE (Sulopenem用于耐药肠杆菌科)1,SURE 2和SURE 3的3期临床试验的数据，其中口服Sulopenem耐受性良好，未发现安全性问题。

REASSURE试验比较了口服Sulopenem和口服Augmentin®对患有尿路感染的成年女性的疗效。结果表明，口服Sulopenem在主要疗效终点（即对 Augmentin®易感致病菌患者的临床和微生物反应）上不劣于Augmentin®（61.7% vs 55%），总体成功率的差异表明口服Sulopenem在统计学上显著优于Augmentin®。SURE 1 临床试验对患有 uUTI 的成年女性进行了口服Sulopenem和口服环丙沙星的比较，结果表明，对于喹诺酮类非敏感病原体患者，在治愈测试访视中的临床和微生物学反应的主要疗效终点方面，口服Sulopenem比广泛使用的对照药环丙沙星具有统计学优势。

参考资料：各公司官网

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