托莱西单抗、英克司兰钠通过医保谈判初审，PCSK9抑制剂又有新进展！心血管疾病是当前威胁人类健康的主要疾病之一。在我国，心血管疾病流行情况持续升高，以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主的心血管疾病更是高居我国城乡居民死因第一位，占比四成以上。

而在心血管疾病的诸多高危因素中，血脂异常是最常见和最危险的因素之一。尤其低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高被认为是驱动ASCVD发生和进展的主要因素。

1. 打破“他汀药物”治疗瓶颈，PCSK9抑制剂登场

他汀类药物因其良好的调脂效果和经济性，被广泛推荐为心血管疾病一级预防和治疗的一线药物。虽然他汀药物在调脂治疗上好用又便宜，但任何一种他汀类药物剂量倍增时，降脂获益仅增加6%。这被科学界称为“他汀的瓶颈”。

尤其对于单独使用他汀类药物血脂仍无法达标的重度高脂血症患者，以及那些即使服用低剂量他汀也无法耐受，但仍需控制血脂以降低心血管风险的人群而言，寻找一款能够打破“他汀瓶颈”的新药显得尤为迫切。在此背景下，PCSK9抑制剂类药物凭借其显著的降脂效果和良好的安全性，成为了联合用药的新选择。

PCSK9靶点通路图

图片来源：药融云全球药物研发数据库

相关临床数据表明，与他汀类药物相比，PCSK9抑制剂能够显著降低LDL-C水平超过50%，并有效降低心血管疾病风险。除注射部位可能出现的反应外，PCSK9抑制剂的安全性与安慰剂组相当，不会引发肌肉毒性、肝酶升高、神经认知事件或新发糖尿病的风险，且重大副作用罕见。因此，PCSK9抑制剂被视为目前强效、新型且副作用最少的降血脂药物。

2. 降脂药中的“黑马”，四款PCSK9抑制剂相继上市

新型降脂药PCSK9抑制剂，是近年来药物研发的新兴潜力靶点，被称为降脂药中的“黑马”。

药融云数据库显示，目前国内已上市四款PCSK9抑制剂，包括安进的依洛尤单抗注射液（瑞百安），2018年国内上市；赛诺菲/再生元的阿利西尤单抗注射液（波立达），2019年国内上市；信达生物的托莱西单抗注射液（信必乐）与诺华的英克司兰钠注射液（乐可为），于2023年8月相继在国内上市。

国内已批准上市的PCSK9抑制剂

图片来源：药融云全球药物研发数据库

信达生物的托莱西单抗，是国内首个获批的本土自主研发PCSK9抑制剂，也是信达生物布局心血管疾病领域的首款产品，属于“国货之光”，用于治疗原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者。

此外，还有三家企业的PCSK9抑制剂即将上市，分别是康方生物的伊努西单抗、君实生物的奥格瑞西单抗和恒瑞医药的瑞卡西单抗，目前正在申请上市阶段。

3. PCSK9抑制剂如何降血脂？托莱西单抗有何优势？

PCSK9抑制剂是一类通过抑制PCSK9蛋白活性来降低低密度脂蛋白胆固醇的药物。PCSK9蛋白会与肝细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，导致这些受体被降解，从而减少肝细胞清除血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力。PCSK9抑制剂通过阻断这一过程，增加低密度脂蛋白受体的数量，从而显著降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇水平。

作为国内首款、全球第三款抗PCSK9单抗药物，托莱西单抗具有已上市产品中最长的半衰期，单次给药可降低LDL-C持续三周，提供2周，4周，6周三种治疗间隔的灵活用药方案，可以在中等剂量他汀基础上进一步快速降低LDL-C 50%左右，最大降幅可达66%，同时兼顾Lp(a)，最大降幅可达47.6%，其降低LDL-C及Lp(a)所实现的双重血脂管理也将为患者带来更多心血管获益。

托莱西单抗临床试验结果信息查询

图片来源：药融云临床试验结果数据库

托莱西单抗上市后，得到了全国各地众多临床专家的广泛认可。郑州一所三级甲等综合性医院的某位患者被临床专家推荐使用，并观察到了显著的治疗效果。该患者同时合并冠心病，对血脂管理要求较高，其既往已经使用进口PCSK9单抗治疗近2年时间，在出现血脂控制不佳的情况下，及时调整治疗方案，采用了托莱西单抗注射液替换此前治疗所使用的同类产品，在注射150mg两周之后复查，观察到了LDL-C已从2.51 mmol/L降低为0.56 mmol/L，降幅达到78%，同时，Lp(a)降幅24%，ApoB降幅66%。（想要了解更多药品的真实世界数据，可联系药融咨询进行了解）

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4. PCSK9抑制剂进入医保了吗？托莱西单抗医保谈判在即

目前，国内上市的四款PCSK9抑制剂中，仅依洛尤单抗、阿利西尤单抗分别在2022年、2021年就通过谈判被纳入国家医保目录，价格大幅降低。依洛尤单抗未纳入医保前每针1300元，年费用3万多元，进入医保之后每针直接降到300元左右，年费用将至7000元左右。

近日，信达生物的托莱西单抗注射液与诺华的英克司兰钠注射液，已通过2024年国家医保目录调整初步形式审查（初审），获得进入下一个评审环节的资格。两款药品是否能够成功踏进医保谈判的大门最后进入医保目录，让我们拭目以待！

值得一提的事，进入医保后，依洛尤单抗、阿利西尤单抗的放量效应显著。据药融云数据库显示，2023年在全国医院销售终端市场中，心血管系统药物（化+生）销售排名前10位的血脂调节剂中，依洛尤单抗和阿利西尤单抗均上榜，销售额分别近10亿元和6亿元。

2023年医院销售终端市场降脂药TOP10

图片来源：药融云全国医院销售（全终端）数据库

结语：

PCSK9抑制剂作为新型降脂药物的出现，为治疗血脂异常提供了新的选择。尤其是信达生物的托莱西单抗作为国内首款自主研发的PCSK9抑制剂，不仅展示了其在降低LDL-C水平方面的显著效果，而且还具备更长的半衰期和灵活的用药方案，为患者提供了更多的治疗选择。随着PCSK9抑制剂陆续进入国家医保目录，越来越多的患者将能够负担得起这些高效降脂药物，从而改善心血管健康。

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