神经发育障碍是全球性的重大疾病，影响着约 15% 的儿童和青少年。 传统治疗方法面临诸多挑战，如疾病早期发作、脑组织损伤不可逆，以及许多疾病由罕见基因突变引起难以用传统小分子药物治疗。 子宫内基因编辑具有潜在优势，可在神经干细胞 / 祖细胞（ NSPCs ）发育过程中纠正基因突变，且脑室注射可减少对脑组织的损伤，并能转染更大体积的脑组织。
2026-04-12
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