新报告211例：植入间充质干细胞显著改善脑损伤患者的运动功能

创伤性脑损伤（TBI）是一种由外力导致的脑部损伤及功能障碍，是一种异质性疾病。在多重机制作用下，TBI患者的致残率和病死率较高，给家庭和社会带来沉重负担。TBI的临床治疗多以外科手术及减轻脑缺氧、脑水肿和代谢紊乱等对症治疗为主。近年来，干细胞逐渐成为TBI治疗的研究热点之一。

美国和日本的研究团队在 2024 年 9 月 4 日 Neurology（神经病学）杂志上发表了题为Mesenchymal Stromal Cell Implants for Chronic Motor Deficits After Traumatic Brain Injury的临床观察报告，研究人员发现，植入间充质干细胞（SB623）细胞有助于 TBI 患者恢复运动功能和日常生活技能。

文献截图

创伤性脑损伤 (TBI) 是全球范围内创伤相关损伤中导致死亡和残疾的最大因素。全球各种原因、各种严重程度的 TBI 发病率估计为每年 6900 万例。急性临床护理的进步提高了 TBI 后的存活率，但目前尚无批准的 TBI 治疗方法，许多患者终身残疾。

世界各地 TBI 相关长期残疾的患病率不尽相同，据报道，在美国，因 TBI 住院的患者中约有 43% 患有长期运动障碍，而约有 530 万人患有 TBI 相关残疾。此外，据报道，超过三分之一的严重 TBI 患者在急性康复 2 年后至少有 1 种神经运动障碍。尽管急性TBI 的治疗有所改进，但继发于 TBI 的长期运动障碍仍然是一个尚未满足的主要医疗需求。

多项早期临床研究已证实，细胞疗法有可能成为恢复慢性 TBI 相关损伤的安全有效治疗方法。

在这项研究中，研究人员开展了一项对双盲、随机、手术、假手术对照的 2 期 STEMTRA 试验（2016 年 6 月至 2019 年 3 月）进行了事后分析，并进行了 48 周的随访。

中度至重度 TBI、受伤后至少 12 个月且患有慢性运动障碍的参与者按 1:1:1:1 的比例随机分配接受立体定向手术植入间充质干细胞（2.5 × 10 ^6、5.0 × 10^6、10 × 10^6）或假手术。主要疗效终点显示，与对照组相比，间充质干细胞组的 Fugl-Meyer 运动量表 (FMMS) 评分在 24 周时的变化显著更大。

结果显示，筛选了 211 名参与者，排除了 148 名参与者，随机分配了 63 名参与者，其中 61 名完成了试验。间充质干细胞 2.5 × 10^6和 5.0 × 10^6 细胞剂量组的单个参与者在手术前停药。

对接受手术的患者的安全性和有效性进行了评估表明，间充质干细胞组在 24 周时 FMMS 评分改善速度快于对照组，并在 48 周时持续改善。在 48 周时，间充质干细胞组在功能和日常生活活动 (ADL) 方面改善更多，两组之间的不良事件相似，没有死亡或退出。

研究人员发现，植入间充质干细胞有助于 TBI 患者恢复运动功能和日常生活技能。

总之，该报告已完成的为期 1 年、双盲、随机、假手术对照的 2 期 STEMTRA 试验 (NCT02416492) 的事后分析。与对照组参与者相比，接受间充质干细胞（ SB623 ）治疗的参与者在 24 周时在 FMMS 评分的主要疗效终点上获得了更高的分数和更快的改善速度，并且在 48 周时持续改善。与对照组参与者相比，接受 SB623 治疗的参与者在 48 周时功能和 ADL 评分的改善趋势更大。SB623 细胞的植入是安全的。未来的临床开发应侧重于 5 × 10^6 细胞剂量，因为 24 周和 48 周时运动评分相对于基线的变化明显高于对照组，特别是因为运动状态的改善可能与生活质量的改善有关。

编辑：李道 \ 栏目主编：王正 \ 文字编辑：杨乐东。免责声明：本平台上的所有声明均不表示为医疗声明或建议。如果您有健康问题或疑虑，请咨询您的医生或医疗保健提供者。原创文章非经授权，请勿转载