体内编辑新赛道：mRNA介导的体内编辑CAR-巨噬细胞用于治疗肝癌的免疫治疗的研发结果发布

在2024年9月6号于北京召开的第八届免疫基因及细胞治疗大会上及2024年7月于德国汉堡举办的国际干细胞研究协会（ISSCR） 年会上，赛元生物创始人团队的研究人员们做了mRNA介导的体内编辑的CAR-巨噬细胞用于肝癌免疫治疗的报告。

研究者们采用LNP-mRNA系统设计了一款包含4个元件来提高免疫细胞抗肿瘤效果的产品，分别是是靶向肝癌抗原GPC3的CAR用以增加CAR-巨噬细胞的肿瘤特异的靶向性；靶向肿瘤物理屏障以促进免疫细胞的浸润；元件3和元件4则是为了实现改善肿瘤微环境，特异性的刺激CD8杀伤性T细胞的活性。在原位肝癌的临床前模型中，这款产品展现出优异的抗肿瘤效果，80%的被治疗组个体出现完全缓解，并且在缓解后通过抗原表位扩展展现出强大的防复发的特性。该产品对心脏、肺脏、肾脏等器官均未观察到有任何毒性。

就在2024年6月27日，美国mRNA药物研发巨头Moderna与研发CAR巨噬细胞产品的生物科技公司Carisma Therapeutics宣布了其合作的第一个针对肝癌的体内编辑GPC3-CAR-巨噬细胞候选药物，Carisma Therapeutics借此完成了数百万美元的研发里程碑。这一合作进展体现了MNC对体内编辑CAR-巨噬细胞药物这一崭新赛道的信心。