金赛药业GenSci098-101项目中国研究者会议顺利召开，开启甲状腺眼病靶向药研究新篇章

GenSci098-101 甲状甲状腺眼病

金赛药业

09/03

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近日，由长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）主办的GenSci098-101项目研究者会议在上海顺利召开。

该项目是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增的 I 期临床试验，旨在评估甲状腺眼病患者中GenSci098单次和多次皮下注射给药剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。项目由上海交通大学医学院附属第九人民医院（以下简称“上海九院”）牵头，周慧芳教授和原永芳教授作为主要研究者，16家医疗机构共同参与。

本次会议以线上线下结合的形式召开，邀请了来自上海九院、郑州大学第一附属医院、中南大学湘雅三医院、中国医科大学附属第一医院、山东大学齐鲁医院、南方医科大学顺德医院、四川大学华西医院、江苏省中西医结合医院、河南科技大学第一附属医院、北京协和医院、四川省人民医院、南昌大学第一附属医院、蚌埠医科大学第一附属医院等多家医疗机构的50余位专家学者现场出席，另有各单位研究团队成员线上与会。各单位包括眼科、内分泌科、临床试验机构、I期病房、放射科等相关学科的专家出席会议，共同探讨由金赛药业自主研发的新兴生物制品GenSci098的I期临床试验，为国内从事甲状腺眼病领域研究的专业人士提供了多学科交流平台。与会专家共同深入探讨由金赛药业自主研发的新兴生物制品GenSci098的I期临床试验，为国内从事甲状腺眼病领域研究的专业人士提供了一个宝贵的多学科交流平台。研究者会议由上海九院眼科张海扬博士主持。

上海九院眼科孙静教授代表主研团队向参与的研究者及金赛药业对项目的支持表达了感谢。孙教授在介绍上海九院在甲状腺眼病领域的研究成果时，强调促甲状腺素受体（TSHR）作为治疗靶点的重要作用，并概述了当前国内外的研究进展。基于周慧芳教授团队与金赛药业在项目前期的深入交流与合作，她对GenSci098在中国开展的临床研究前景持乐观态度，呼吁所有研究团队和专家继续共同努力，推动这一药物研究工作，期望其能成为国内甲状腺眼病新药临床研发的里程碑，为该疾病的诊疗作出重要的贡献。

金赛药业首席医学官骆天红对远道而来的全国各地研究者表达了诚挚的感谢和热烈的欢迎。他表示，金赛药业以创新驱动不断突破原有业务，由儿童健康、女性健康拓展至免疫、肿瘤等多个重点疾病领域。本次甲状腺眼病创新药研发项目是金赛药业迈向多元化多领域布局的重要举措，他期待携手所有项目研究者，开展紧密合作，不断优化研究方案，确保在多学科和多中心的协作下共同推进I期临床试验，为后续的Ⅱ期和Ⅲ期临床试验打下坚实的基础，最终造福广大患者。

金赛药业医学总监吕雪婷博士和医学高级经理石文娣博士对项目的背景、临床试验设计、研究日程、药代动力学和药效学采血点设置等关键内容进行了详尽的介绍。项目副总监严君女士则针对项目的整体计划、2024年的工作重点以及参与研究中心的具体情况进行了阐述。

在项目设计和计划的讨论环节中，与会的研究者们进行了深入的交流。中国医科大学附属第一医院内分泌科李玉姝教授和I期病房吴瑛教授特别强调了在临床试验中对受试者入选标准的多方面考量，指出须对这些标准进行严格的把控。河南科技大学第一附属医院内分泌科马瑜瑾教授和江苏省中西医结合医院内分泌科徐书杭教授则针对项目的入选与排除标准、安全性指标以及甲状腺功能指标等关键问题进行了细致的讨论。

项目设计和计划的讨论

本项目在关注安全性耐受性的同时注重评估药物对治疗甲状腺眼病的疗效，而眼科指标是评估的重要依据。上海九院眼科孙静教授讲解了项目眼科指标评估标准，对包括突眼度、睑裂高度和眼睑退缩、眼球运动、复视、CAS评分、角膜状态、视神经功能等关键眼科指标进行了详细的介绍，并对整个研究期间眼科检查独立评估和结果审阅的原则进行了细致说明。讨论环节中，北京协和医院眼科李辉教授和上海九院眼科王洋医生就眼球运动度及斜视的测量进行了交流，探讨未来进一步采取定量指标监测疗效的价值。上海九院眼科周慧芳教授建议，应当进一步完善甲状腺眼病眼部特征评估标准，并且可以探究采用视频资料进行相关评估。

项目眼科指标评估的讲解与讨论

影像作为甲状腺眼病疗效评估的重要部分，具有较强的跨学科特性。上海九院眼科李寅炜医生对项目影像采集及评估标准、面部照片的采集和关键特征的评价、眼眶核磁共振的序列要求和独立影像评估指标等进行了深入解读。他指出，数据可溯源、指标可量化、评估客观化、操作标准化是临床研究的几大要点，本项目将执行相应标准，在各中心影像检查医师和独立影像评价体系的保障下开展好相应工作。南方医科大学顺德医院放射科陈海雄教授和江苏省中西医结合医院放射科李裕教授提出影像采集方案需要详细、清晰，以便于各家单位执行。上海九院放射科姜梦达医生对核磁序列和评估指标的设置做了进一步探讨。四川大学华西医院眼科陈俊教授和中国医科大学附属第一医院放射科朱婧怡医生对进行影像检查时如何改善患者体验、提高图像质量等方面提出了专业意见。

项目影像采集与评估标准的讲解与讨论

此外，会场专家围绕I期临床试验的执行也展开了热烈的讨论。河南科技大学第一附属医院马瑜瑾教授分享了甲状腺眼病I期临床研究相关经验，强调以患者需求为导向。上海九院内分泌科李琴医生对患者的随访方案进行探讨，强调了密切监视安全性指标的重要性。上海九院药物临床试验机构副主任兼办公室主任原永芳教授对患者住院观察提出了见解，她号召各研究中心推进跨学科紧密合作，为高质量完成临床试验保驾护航。

I期临床试验执行的讨论

最后，周慧芳教授做大会总结。她代表研究者团队向与会专家提出的宝贵建议表达感谢，表示本次会议成果将助力研究设计方案的进一步完善，并推动甲状腺眼病领域临床研究工作的持续进步。周慧芳教授强调，甲状腺眼病具有较高的发病率，对患者的生活造成了重大影响和负担，开展新药研发工作至关重要。作为一项国产甲状腺眼病新药的I期研究，GenSci098-101项目已获得国内众多研究单位高度重视，研究者们将大力推动新靶点药物的研发和上市进程。最后，她呼吁各参与研究的单位积极推进伦理审批和受试者招募工作，继续推广多学科协作诊疗的理念，以高标准推进GenSci098-101项目及其后续研究的开展，早日惠及患者。

现场专家交流及合影

GenSci098有潜力作为一种

TED的新型治疗手段

甲状腺眼病（TED）是一种与甲状腺疾病相关的、由自身免疫系统紊乱导致的眼眶炎性疾病，影响患者面部外观及视功能，造成生活质量降低及心理困扰，严重情况下可威胁视力。

《2022年中国甲状腺相关眼病诊断和治疗指南》和欧洲格雷夫斯眼眶病协作组（EUGOGO）推荐静脉冲击糖皮质激素用于中重度活动期TED患者的一线治疗，但存在患者应答率不佳、长期用药副作用及并发症严重、停药或减量后复发等问题。

EUGOGO推荐的中重度活动期TED患者二线治疗方案中，只有替妥木单抗获批TED适应症，但由于部分患者应答不佳、不良反应严重、价格昂贵等原因，应用受到限制，且目前国内未获批。因此，TED的药物治疗仍有较大的未满足需求，临床上亟待疗效更好、安全性更佳的治疗药物。

金赛药业旗下治疗用生物制品1类新药GenSci098注射液（人源化抗TSHR拮抗型单克隆抗体），通过特异性结合促甲状腺激素受体（TSHR），阻断其与自身抗体结合，眼眶内炎症性因子的释放和透明质酸的生成。临床前数据显示体内外药效显著、动物试验结果提示安全性高，表明其有潜力成为治疗TED的新型药物。此前，该注射液已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展TED临床试验，并随后获得美国食品药品监督管理局（FDA）IND 默示许可。

目前，上海交通大学医学院附属第九人民医院正在牵头开展GenSci098注射液的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增的 I 期临床试验（研究代号：GenSci098-101），旨在评估TED患者中GenSci098单次和多次皮下注射给药剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，有望推动GenSci098注射液早日完成临床试验、走向临床使用。