异染性脑白质营养不良症 （ MLD ） 是一种遗传性罕见病，因芳基硫酸酯酶A （ARSA） 活性降低导致神经系统中硫脂质的积累，引起脱髓鞘、神经炎症和神经变性，表现出进展迅速的神经退行性疾病临床症状，目前没有特效药。 现有的治疗策略包括ARSA酶替代疗法、腺相关病毒基因疗法和同种异体造血干细胞移植等，但疗效有限。 由于缺乏对MLD的认识，大多数MLD患者在诊断时已进展到症状后阶段。
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