医克生物公布艾滋病治疗性核酸疫苗一期临床试验取得积极结果

近日，医克生物集团宣布其自主研发的艾滋病治疗性核酸疫苗ICVAX已成功完成首次人体一期临床试验，并取得令人鼓舞的成果。结果显示，该疫苗具有卓越的安全性和良好的免疫原性。在通向利用疫苗达到无须使用抗逆转录病毒疗法（「ART」）来控制艾滋病病毒的道路上，既功能性治愈艾滋病毒感染的终极目标方向， ICVAX产品又迈出了重要一步。

自1981年发现首例艾滋病起，已有超过4,000 万人因艾滋病病毒感染造成相关病症死亡。迄今全球仍然有超过3,900 万名艾滋病毒感染者。尽管应用于治疗艾滋病的ART非常有效，但它不能根治艾滋病，所以通过免疫疗法等手段辅助治疗凸显其重要性。免疫疗法能增强宿主的免疫应答，以期望实现无须ART而控制病毒复制，最终实现病毒完全被抑制，从而达到功能性治愈的效果。医克生物的 ICVAX 旨在诱导具有广谱、多功能病毒特异性 T 细胞，实现无须ART而控制病毒复制的目标。

此次一期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增的临床研究。该试验经国家药品监督管理局（「NMPA」）批准，在深圳市第三人民医院（「深圳三院」）进行，主要评估接受ART治疗效果良好的 HIV-1 感染者中，ICVAX的安全性和最大耐受剂量；并探索疫苗的免疫原性（clinicaltrials.gov编号：NCT06253533）。此次试验共招募了 45 名受试者，他们被随机分配到三个不同剂量组（1 mg、2 mg 和 4 mg 组），每个组中 ICVAX 与安慰剂的比例为 12:3。ICVAX疫苗是通过使用NMPA II类注册的医克-Teresa EP仪器进行电导方式投递到细胞内。

所有临床试验数据均由数据安全监测委员会（「DSMB」）审查，并于2024 年9 月下旬进行揭盲。数据显示，在各剂量下ICVAX均展現出良好的安全性。所有 45 名参与者均完成了预定的访问。与接种ICVAX相关的不良事件均属于轻微，并没有严重不良事件。总体而言，接受ICVAX疫苗的受试者皆诱导出预期的 T 细胞免疫应答。在接受最佳 ICVAX 剂量的受试者中，大多数人的 T 细胞反应增加了 2 倍以上。特別值得关注的是，受试者体内的一种独特的 T 细胞亚群在接种ICVAX后有所增长，而这种T细胞亚群是在精英控制者（「EC」）内能够抑制艾滋病病毒的功能性T细胞。此次一期临床试验的主要及次要临床终点均已达到。医克生物计划在未来的科学会议和同行评审的科学期刊上正式发表此次临床试验的积极结果。完整的一期试验数据将提交给监管机构审查，以推动ICVAX疫苗进入二期临床试验。   

深圳市第三人民医院院长兼ICVAX一期临床试验共同首席研究员卢洪洲医生表示 :「经过 DSMB 详尽审查和批准，在ICVAX一期临床试验揭盲后我们取得了前所未有的积极结果，为此我们感到非常兴奋。这些数据将为即将开展的二期临床试验奠定坚实的基础，也为ICVAX 最终实现HIV-1 病患的无须ART 控制病毒，以及为艾滋病患者给予期待以久的功能性治愈的可能性。我们感谢志愿者的无私参与和致力完成整个试验。相信未来会有许多病患都渴望加入下一阶段的候选HIV疫苗的临床试验。」

香港大学艾滋病研究所一直致力于与医克生物和其他学术机构针对ICVAX的合作研究计划，并在研究资助局（「RGC」）的主题研究计划（「TRS」）下两次获得巨额资助，合计约1.138亿港元。在TRS 18/19（第8轮）的首五年期限内，研究团队获得了4,710万港元的拨款资助，用于ICVAX的基础研究，该研究涉及在猴类模型和人类受试者中进行基于PD-1增强型DNA疫苗的联合免疫疗法。最近，研究团队在TRS 24/25的第二个五年期（第14轮）获得6,670万港元拨款资助，用于进行进一步的转化研究，包括未来五年的临床试验。该合作研究亦获创新科技署（「ITC」）拨款资助599万港元，用于大学与产业合作计划（「UICP」）下的早期临床前研究。

香港大学李嘉诚医学院临床医学院微生物系、免疫学与免疫疗法讲座教授，孙志新基金临床科学冠名教授、PD-1-增强型核酸疫苗技术发明人兼医克生物首席科学顾问陈志伟教授指出 :「一期临床试验初步数据显示，ICVAX在艾滋病毒感染者中展示出令人满意的安全性和免疫原性。令人鼓舞的是，我们发现ICVAX能增强之前在EC中发现的用于抑制HIV-1的功能性T细胞。我们团队成员非常感激RGC和ITC提供的大量资金支持，这些资金使我们能够完成在此阶段的中期成果，并进一步扩大我们的转化研究，包括即将进行的二期临床试验，令更多艾滋病患者受惠。」

在香港科技园公司转化研究所（「ITR」）的临床转化促成（「CTC」）计划下，医克生物获得了最高 的800 万港元的拨款资助支持医克生物的ICVAX一期临床试验。CTC计划是一个高度专业化的平台，为生物医药公司在临床前及早期临床阶段提供全方位支持，旨在将香港及大湾区打造成区内转化医学的首选目的地。根据该计划，香港科技园公司将向生物医药公司提供资金支持，为患者带来创新、改变生活的疗法和技术。

香港科技园公司首席幕僚长及署理首席企业发展总监吴子慧女士：「科技园公司为医克生物完成ICVAX一期临床试验感到高兴，这创新疫苗对香港在对抗艾滋病毒的科研具有重大意义，彰显香港在全球转化医学研发领域上的贡献，印证我们的创新医疗研发成果可以改善病人的生活质素。」

香港艾滋病基金会于1991年成立，为非政府社会服务机构。该基金会的使命是限制艾滋病毒感染在小区中的传播。多年来，基金会积极致力于推动艾滋病教育、提供服务，为艾滋病患者或受艾滋病影响的人们创造和谐、关怀的环境。

香港艾滋病基金会主席兼医克生物顾问委员会主席梁智鸿医生说：「医克生物的艾滋病治疗性核酸疫苗 ICVAX在一期临床试验的积极结果令人鼓舞，临床试验数据显示表明ICVAX能提供一种替代 ART的治疗方案，从而减轻患者对ART的依从性的负担。我们可能即将取得艾滋病疗法上的突破，可以提高许多艾滋病患者的生活质量，并点燃他们期待以久的功能性治愈的希望。」    

医克生物正准备与 NMPA沟通多中心、双盲、安慰剂对照、剂量探索的II期临床试验方案，进一步探索 ICVAX 的免疫原型性和控制病毒载量的有效性。此II期临床试验预计将于 2025 年中期开始。

医克生物执行总裁金侠博士说总结道，“I期试验的令人鼓舞的结果是我们与香港大学艾滋病研究所陈教授过去8年密切合作的结晶，它标志着我们在开发ICVAX药物方面完成了一个关键的里程碑。展望未来，如果II期临床试验达到预期的临床终点，我们将根据 NMPA 突破性疗法制度进行新药上市申请(「BLA」)。ICVAX 研发的成功，不仅可以验证我们创新DNA疫苗技术平台技术，也是迈向艾滋病功能性治愈方向的一大步；最终达到防治艾滋病，减轻感染者的负担、改善病人生活质量。最后，我们感谢志愿者的参与，感谢深圳三院临床试验的医生和护士，以及其他临床试验合作伙伴，包括CRO、SMO、CMO和临床实验室等的奉献。他们是完成此次临床试验的重要元素。另外, 亦要感谢香港科技园公司、ITC和RGC的多年来慷慨资助。接下来，我们计划在2025年中旬展开一个跨境多中心的二期临床试验，其中拟包括大湾区内的香港中文大学临床研究中心、深圳市第三人民医院及广州第八人民医院等。我们期待在该临床试验过程中与即将启动的粤港澳大湾区国际临床试验所(「GBAICTI」)合作，推动在香港和大湾区进行先进生物医药技术研发、临床试验及应用，合力发展香港成为国际医疗创新枢纽。”