2024年7月29日，苏州新芽基因生物技术有限公司（简称“新芽基因”）宣布，其首个针对杜氏肌营养不良（DMD）的碱基编辑药物GEN6050X的临床前会议（Pre-IND，PIND）申请已提交给国家药品监督管理局（NMPA）。此前，新芽基因于2023年4月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了PIND申请。这些申请表明，公司有志在全球范围内开展其创新药物的临床试验。
新芽基因致力于开发基于其专有的无RNA编辑活性的TAM胞嘧啶碱基编辑技术的DMD药物，该技术由中国科学院营养与健康研究所授权。
目前，DMD治疗的主要方式是通过使用糖皮质激素来延缓疾病进展。GEN6050X注射液针对那些适合外显子50跳跃的DMD患者。通过一次性全身给药，GEN6050X能编辑突变的DMD基因并永久恢复抗肌萎缩蛋白的表达，这有望为DMD提供一种治愈性的解决方案。同时，预计GEN6050X的IND申请将于2024年11月同时在美国和中国提交。
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