2025年3月，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《2024年度药品审评报告》，根据其报告内容，2024 年共收到突破性治疗药物程序申请 337 件，同意纳入突破性治疗药物程序 91 件（84 项适应症，见附件6），占申请数量的 27.00%，较 2023 年增加 30.00%。
自 2020 年《药品注册管理办法》（总局第 27 号令）实施以来，截止到2024年底，累计纳入突破性治疗药物程序 294 件（246 项适应症），排名前三的分别为抗肿瘤药物、神经系统疾病药物及抗感染药物。
附件6 2024 年纳入突破性治疗药物程序的药物
| 序号 | 药品名称 | 适应症 |
|---|---|---|
| 1 | 9MW2821 | 既往铂类化疗和 PD-(L)1 抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌 |
| 2 | AAV5-hRKp.RPGR 眼内注射溶液 | AAV5-hRKp.RPGR 是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗药物，适用于治疗确诊为 RPGR 致病性变异相关 X 连锁型视网膜色素变性（RPGR-XLRP）的患者。患者必须经治疗医师确定有足量存活视网膜细胞。 |
| 3 | AHB-137 注射液 | 慢性乙型肝炎 |
| 4 | AL01211 胶囊 | 法布雷病 |
| 5 | AP-306 胶囊 | 慢性肾脏病高磷血症 |
| 6 | BAY 2927088 片 | BAY 2927088 适用于治疗携带 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过一种全身性治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 |
| 7 | BAY 2927088 溶液 | BAY 2927088 适用于治疗携带 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过一种全身性治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 |
| 8 | BI 1810631 片 | 用于治疗携带人表皮生长因子受体-2（HER2）既往接受过全身治疗的晚期、不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 |
| 9 | BI 456906 注射液 | 拟用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的治疗 |
| 10 | BN104 片 | 本品拟用于治疗携带 KMT2A 重排和/或 NPM1 突变的复发/难治性急性白血病。 |
| 11 | BRII-835 (VIR-2218) 注射液 | BRII-835（VIR-2218）适用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染和慢性乙型肝炎病毒（HBV）/丁型肝炎病毒（HDV）感染。 |
| 12 | D-1553 片 | 联西妥昔单抗注射液拟用于经 2 线标准治疗（包括奥沙利铂、伊立替康、5-氟尿嘧啶和抗 VEGF单抗）失败、KRAS G12C 突变阳性的手术无法切除的局部晚期或转移性结直肠癌患者。 |
| 13 | D-1553 片 | 用于治疗经一线治疗失败的伴 KRAS G12C 突变局部晚期或转移性胰腺导管腺癌 |
| 14 | DZD9008 片 | 未接受过系统性治疗、携带 EGFR 20 号外显子插入突变的局部进展或转移性非小细胞肺癌 |
| 15 | GC101 腺相关病毒注射液 | 2 型脊髓性肌萎缩症（5q SMA） |
| 16 | GDC-0077 | Inavolisib 与哌柏西利和内分泌疗法联用药适用于治疗 PIK3CA 突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 |
| 17 | GR1803 注射液 | 复发难治性多发性骨髓瘤 |
| 18 | GR2001 注射液 | 预防破伤风 |
| 19 | GST-HG141 片 | 本品拟用于慢性乙型肝炎(CHB)的治疗。 |
| 20 | HL-085 胶囊 | 联维莫非尼用于治疗既往接受过系统性治疗的 BRAF V600E 突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者 |
| 21 | HMI-115 | 用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛 |
| 22 | HR19042 胶囊 | 活动性自身免疫性肝炎 |
| 23 | HSK31858 片 | 非囊性纤维化支气管扩张 |
| 24 | IBI308 | 本品联 IBI310 用于可切除的高微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）结肠癌的新辅助治疗。 |
| 25 | IBI310 | 本品联信迪利单抗用于可切除的高微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）结肠癌的新辅助治疗。 |
| 26 | IBI343 | 至少接受过二种系统性治疗的 Claudin（CLDN）18.2 表达阳性的晚期胃/胃食管交界处腺癌 |
| 27 | IBI354 | HER2 表达（IHC1+、2+或 3+）的铂耐药卵巢癌 |
| 28 | IN10018 片 | IN10018 联 D-1553 治疗一线 KRASG12C 突变阳性的局晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC） |
| 29 | JAB-21822 片 | 联西妥昔单抗注射液拟用于经 2 线标准治疗（包括奥沙利铂、伊立替康、5-氟尿嘧啶，联或不联抗 VEGF 单抗）失败、KRAS G12C 突变阳性的手术无法切除的局部晚期或转移性结直肠癌患者。 |
| 30 | JL15003 注射液 | 复发胶质母细胞瘤 |
| 31 | Lorlatinib 片 | 用于克唑替尼和含铂化疗治疗后的局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌患者 |
| 32 | LP-168 片 | 单药治疗既往接受过至少两线治疗的成人复发或难治性非生发中心Ｂ细胞型（non-GCB）弥漫性大B 细胞淋巴瘤（DLBCL） |
| 33 | LX101 注射液 | 适用于治疗 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。 |
| 34 | MEDI3506 注射液 | Tozorakimab（MEDI3506）旨在为需要氧疗的病毒性肺部感染住院患者降低进展为创伤性机械通气（IMV）/体外膜肺氧（ECMO）和死亡的风险。 |
| 35 | PM8002 注射液 | PM8002 注射液联注射用白蛋白结型紫杉醇一线治疗不可手术的局部晚期/复发转移性三阴性乳腺癌 |
| 36 | QX005N 注射液 | 成人中重度结节性痒疹 |
| 37 | SC0062 胶囊 | SC0062 胶囊拟用于治疗伴有蛋白尿的 IgA 肾病。 |
| 38 | SHR-1918 注射液 | 纯子家族性高胆固醇血症 |
| 39 | TAEST16001 注射液 | 拟用于治疗组织基因型为 HLA-A*02:01，肿瘤抗原 NY-ESO-1 表达为阳性的软组织肉瘤 |
| 40 | TAK-861 片 | 发作性睡病 1 型 |
| 41 | TQB2450 注射液 | 贝莫苏拜单抗与盐酸安罗替尼胶囊联用于腺泡状软组织肉瘤患者的治疗 |
| 42 | TVAX-008 | TVAX-008 注射液适用于治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染 |
| 43 | Upadacitinib 片 | 用于 12 岁及以上的青少年和成人非节段型白癜风患者 |
| 44 | VGR-R01 | 结晶样视网膜变性（BCD） |
| 45 | VSA003 注射液 | 纯子型家族性高胆固醇血症： 成人纯子型家族性高胆固醇血症（HoFH） 可用于在饮食疗法和其他降脂治疗（例如他汀类药物、PCSK9 抑制剂、依折麦布、低密度脂蛋白胆固醇 LDL -C 血浆分离置换术）基础上且需要进一步降低 LDL-C 的 HoFH 患者，或其他降脂治疗无效、或不耐受其他降脂治疗的 HoFH 患者。 |
| 46 | XNW5004 片 | XNW5004 拟用于治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤 |
| 47 | ZN-A-1041 肠溶胶囊 | ZN-A-1041 联卡培他滨和曲妥珠单抗用于既往接受过含曲妥珠单抗治疗进展的人表皮生长因子受体 2 阳性（HER2 阳性）晚期脑转移乳腺癌患者 |
| 48 | ZVS101e 注射液 | 结晶样视网膜变性（Bietti’s crystalline dystrophy, BCD） |
| 49 | 氟唑帕利胶囊 | 氟唑帕利单药或联阿帕替尼治疗 gBRCA 突变的 HER2 阴性乳腺癌。 |
| 50 | 甲磺酸阿美替尼片 | 用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19 缺失或外显子 21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌患者的治疗 |
| 51 | 甲磺酸阿帕替尼片 | 阿帕替尼联氟唑帕利治疗 gBRCA 突变的 HER2 阴性乳腺癌。 |
| 52 | 甲磺酸奥希替尼片 | 奥希替尼用于在接受含铂根治性放化疗后未出现疾病进展、具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子 19缺失(Ex19del)或外显子 21(L858R)置换突变的局部晚期，不可切除(III 期)非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。 |
| 53 | 甲磺酸伏美替尼片 | 本品适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）20 外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 |
| 54 | 具有沉默白介素 6 表达功能的靶向 CD19 基因工程化自体 T 细胞注射液 | 难治复发急性淋巴细胞白血病 |
| 55 | 抗 CD19 单链抗体嵌抗原受体 T 细胞注射液 | 25 岁（含）以下 CD19 阳性复发/难治 B 细胞急性淋巴细胞白血病 |
| 56 | 马来酸苏特替尼胶囊 | 局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见 EGFR 突变，包括 L861Q、G719X 和/或 S768I） |
| 57 | 纳武利尤单抗注射液 | 纳武利尤单抗联伊匹木单抗用于一线治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结直肠癌（CRC）患者。 |
| 58 | 普那利单抗注射液 | 复发难治性风湿性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（R/R MAS） |
| 59 | 赛沃替尼片 | 赛沃替尼联奥希替尼治疗经 EGFR-TKI 治疗失败伴 MET 扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 |
| 60 | 输 注 用 无 菌 冻 干 粉Telisotuzumab Vedotin | 用于治疗在铂类药物治疗期间或治疗后发生疾病进展的 c-Met 蛋白高表达（OE）晚期/转移性表皮生长因子受体（EGFR）野生型（WT）非鳞状（NSq）非小细胞肺癌（NSCLC）患者. |
| 61 | 西达本胺片 | 西达本胺联信迪利单抗和贝伐珠单抗用于既往≥2 线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/ pMMR）型的结直肠癌（colorectal cancer，CRC） |
| 62 | 伊匹木单抗注射液 | 伊匹木单抗联纳武利尤单抗用于一线治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结直肠癌（CRC）患者。 |
| 63 | 重组人 IL12/15-PDL1B单纯疱疹 I 型溶瘤病毒注射液（Vero 细胞） | 经标准治疗失败的晚期肝细胞癌 |
| 64 | 重组人源化 PDL1 单域抗体Fc 融蛋白注射液 | 恩沃利单抗用于既往标准治疗失败且无满意替代治疗的高肿瘤突变负荷(TMB-H)不可切除或转移性实体瘤 |
| 65 | 重组人源化抗 Trop2 单抗-SN38 偶联物 | 既往未经系统治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性 PD-L1 阴性三阴性乳腺癌 |
| 66 | 注 射 用 Belantamab mafodotin | Belantamab mafodotin 与硼替佐米和地塞米松联，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 |
| 67 | 注射用 BL-B01D1 | 既往经 PD-1/PD-L1 单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者 |
| 68 | 注射用 BL-B01D1 | 既往经 PD-1/PD-L1 单抗联含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者 |
| 69 | 注射用 BL-B01D1 | 既往经抗 PD-1/PD-L1 单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性 EGFR 野生型非小细胞肺癌患者 |
| 70 | 注射用 BL-B01D1 | 经 EGFR-TKI 治疗失败的 EGFR 敏感突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者 |
| 71 | 注射用 BRII-877(VIR- 3434) | BRII-877（VIR-3434）适用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染和慢性乙型肝炎病毒（HBV）/丁型肝炎病毒（HDV）感染。 |
| 72 | 注射用 DB-1303 | 用于治疗既往免疫检查点抑制剂（ICI）治疗期间或治疗后进展的晚期、复发性或转移性 HER2 表达（免疫组化[IHC] 3+、IHC 2+、IHC 1+）子宫内膜癌。 |
| 73 | 注射用 HS-20093 | 经标准一线治疗（含铂双药化疗联免疫）后进展的广泛期小细胞肺癌 |
| 74 | 注射用 KJ103 | 适用于高度致敏的肾移植患者进行脱敏治疗，有效清除预存 HLA 抗体预防超急性排斥反应 |
| 75 | 注射用 LBL-024 | LBL-024 单药治疗既往接受过二线及以上化疗后进展的晚期肺外神经内分泌癌患者 |
| 76 | 注射用 SHR-A1811 | 既往至少一线抗 HER2 治疗失败的 HER2 阳性晚期胃癌或胃食管结部腺癌患者 |
| 77 | 注射用 SHR-A1811 | 注射用 SHR-A1811 用于既往接受过一种或一种以上治疗方案的 HER2 阳性不可切除或转移性胆道癌患者。 |
| 78 | 注射用 SHR-A1811 | 注射用 SHR-A1811 治疗 HER2 表达的铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。 |
| 79 | 注射用 SHR-A1921 | 注射用 SHR-A1921 治疗铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌 |
| 80 | 注射用 SHR-A2102 | 注射用 SHR-A2102 单药治疗既往含铂化疗和 PD-(L)1 抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌。 |
| 81 | 注射用 SKB264 | 既往未接受过系统治疗的不可手术切除的局部晚期、复发或转移性 PD-L1 阴性三阴性乳腺癌患者 |
| 82 | 注射用 TRS005 | 至少经过 2 次标准治疗的复发或难治性 CD20 阳性弥漫大 B 细胞淋巴瘤 |
| 83 | 注射用 YL201 | 经初始含铂治疗失败的复发性小细胞肺癌 |
| 84 | 注射用维迪西妥单抗 | 注射用维迪西妥单抗联特瑞普利单抗注射液围手术期治疗存在 HER2 表达且计划进行根治性膀胱切除术的肌层浸润性膀胱癌 |
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