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超21亿美元！安斯泰来再次押注基因治疗

Avia Inc. 基因治疗

Medaverse

10/08

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10月8日，伦敦和东京，AviadoBio和安斯泰来（Astellas）宣布就AVB-101的达成独家选择权和许可协议，AVB-101是一种基于AAV的基因治疗，处于治疗前突蛋白突变额颞叶痴呆症（FTD-GRN）患者的1/2期开发。

AviadoBio于2019年在伦敦国王学院Chris Shaw教授的实验室研究基础上成立，Chris Shaw一直在研究将微剂量的疗法直接注射到大脑物质中的方法。Shaw目前担任AviadoBio的首席科学和临床顾问。

FTD是一种毁灭性的早发性痴呆症，通常在诊断后3至13年内导致死亡。患有FTD的人通常会经历执行功能（注意力控制、工作记忆、解决问题等）的快速下降、非典型行为、语言丧失、冷漠和行动不便。它是65岁以下人群痴呆症的重要原因，经常被低估和误诊。

根据协议条款，安斯泰来将有权获得AVB-101在FTD-GRN和其他潜在适应症中的开发和商业化的全球独家许可。安斯泰来将为AVB-101的许可权进行2000万美元的股权投资和高达3000万美元的预付款。如果安斯泰来行使其选择权，AviadoBio还有资格获得高达21.8亿美元的许可费和里程碑付款以及特许权使用费。

AviadoBio首席执行官Lisa Deschamps表示：“当我们完成AVB-101的1/2期ASPIRE-FTD试验中第一批患者的给药时，我们对这项合作的潜力感到兴奋，以帮助解决当今额颞叶痴呆症中存在的未满足的需求。这项战略合作将把我们有前景的FTD-GRN基因治疗候选药物和交付专业知识与安斯泰来在基因疗法开发和商业化方面的全球能力相结合。通过共同努力，我们可以进一步加快向世界各地迫切需要FTD-GRN和其他神经系统疾病治疗选择的家庭提供这种试验药物。”

安斯泰来首席战略官Adam Pearson表示：“我们期待着与AviadoBio的团队合作，扩大我们的基因治疗管线，以帮助更广泛的患有衰弱性神经退行性疾病的人。AVB-101代表了一种治疗FTD-GRN的真正创新方法，并有可能通过签订这项协议成为下一代基因治疗产品的一部分。基因调控仍然是我们安斯泰来主要关注战略的基石，这项协议有助于我们继续为有需要的患者提供潜在的解决方案。”

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