基因疗法不仅承诺着对罕见遗传疾病的治愈,也带来了许多挑战,包括如何在高昂的成本和复杂的监管环境中实现市场接受。 血友病基因疗法市场吸收缓慢。 CSL Behring的首个血友病B基因疗法Hemgenix曾经创造过药物价格的记录,其350万美元的身价令世界侧目。
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