1.5.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）南京吉迈生物技的1类新药LY01620获批临床

8月12日，南京吉迈生物技术有限公司申报的1类新药LY01620获批临床，拟开发治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。公开资料显示，吉迈生物是绿叶生命科学集团旗下专注于核酸治疗药物开发的子公司。根据CDE官网查询，本次为该公司首个产品获批IND。吉迈生物是绿叶生命科学集团旗下子公司，专注于开发针对癌症和严重传染病的基因药物，其中包括mRNA和寡核苷酸。该公司成立于2020年7月，拥有RNA（疫苗）药物开发与LNP递送技术平台，为解决传染性疾病、遗传性疾病、难治性肿瘤等提供更先进、更有效的临床治疗手段。

（2）辉瑞的马塔西单抗注射液申报上市，针对血友病

8月13日，辉瑞（Pfizer）申报的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射液在中国申报上市并获得受理。马塔西单抗（marstacimab ，PF-06741086）是由辉瑞研发的一款新型血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。值得一提的是，马塔西单抗注射液是通过靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）治疗血友病。它的作用机制与因子替代药品不同，预期疗效不受抑制物存在的影响，有望改变临床治疗上抑制物产生这一大痛点。而且，其每周一次皮下注射给药的方式也更加便利，有望改善依从性。此次马塔西单抗在中国申报上市并获得CDE受理，意味着这款创新血友病疗法有望在不久的将来在中国获批上市，为患者带来更多治疗选择。

（3）奥赛康药业的利厄替尼片新适应症申报上市，针对NSCLC

8月13日，奥赛康药业的1类新药利厄替尼片新适应症申报上市。根据奥赛康药业公告，利厄替尼（ASK120067）是具有全新分子结构的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）。本次为该产品的第二项上市申请，拟定适应症为具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。利厄替尼是由中国科学院上海药物研究所、中国科学院广州生物医药与健康研究院、江苏奥赛康药业有限公司联合开发的全新分子实体、活性显著的口服的第三代EGFR TKI，旨在用于治疗EGFR突变非小细胞肺癌。

（4）荣昌生物的泰它西普拟申报上市，针对重症肌无力

8月13日，荣昌生物宣布，该公司自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（RC18），用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的中国3期临床研究达到临床试验主要研究终点。荣昌生物表示将择机向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市申请。泰它西普是一款双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。该产品于2021年3月在中国获批系统性红斑狼疮（SLE）适应症，今年7月在中国获批第二项适应症，用于治疗类风湿关节炎。

（5）惠升生物的德谷胰岛素生物类似药获批上市，治疗2型糖尿病

8月13日，四环医药旗下惠升生物以生物制品3.3类递交的德谷胰岛素注射液生物类似药已正式获批。根据四环医药早先公告，德谷胰岛素是第四代胰岛素类似物，主要用于治疗成人2型糖尿病。值得一提的是，就在几天前（8月5日），惠升生物研发的双胰岛素制剂德谷门冬双胰岛素注射液生物类似药获批上市。临床数据显示，惠升生物研发的德谷胰岛素在药代动力学和药效学方面与原研产品相似，3期对比研究主要终点糖化血红蛋白达到预期，与原研产品临床效果相当。四环医药曾在公告中表示，惠升生物的德谷胰岛素上市后，还可以与该公司产品管线中其他产品形成德谷/门冬双胰岛素、德谷胰岛素/利拉鲁肽复方制剂的组合拳，并有助于四环医药加快开辟糖尿病产品管线。

（6）科伦博泰的注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，针对特定肺癌

8月14日，科伦博泰的注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。公开资料显示，芦康沙妥珠单抗是一款靶向TROP2的ADC。在一项2期拓展临床研究中，接受芦康沙妥珠单抗单药治疗（5mg/kg，Q2W）的EGFR突变经治局部晚期或转移性NSCLC患者疾病控制率（DCR）达到100%。芦康沙妥珠单抗是科伦博泰与默沙东（MSD）联合开发一款靶向TROP2的ADC。该产品已经先后4次被CDE纳入突破性治疗品种。

（7）百济神州的BGB-45035片获批临床，针对特应性皮炎

8月14日，百济神州1类新药BGB-45035片获批临床，拟用于治疗中重度特应性皮炎。公开资料显示，BGB-45035片是一款靶向IRAK4的蛋白降解剂，是百济神州在自有CDAC平台上研发的第二款靶向降解剂。IRAK4是一种支架激酶，处于先天性免疫反应与适应性免疫反应的交汇点，通过其激酶活性和支架功能执行多重作用。有研究表明，IRAK4是Toll样受体（TLRs）和IL-1受体介导的炎症发生中的关键性蛋白。IL-1和toll样受体在针对病原体入侵免疫反应中扮演着关键角色。这些信号通路的异常是多种炎症性疾病的潜在机制，包括类风湿性关节炎、特应性皮炎等等。

（8）君实生物1类新药RP903片获批临床，治疗PROS

8月14日，君实润佳申报的1类新药RP903片获批两项临床试验默示许可，拟开发治疗PIK3CA相关过度生长综合征（PROS）。公开资料显示，RP903片（项目代号JS105）是润佳医药在研的一种口服小分子α特异性PI3K抑制剂，君实生物已通过合作以1.5亿元人民币获得了该项目全球范围内的50%权益。PI3K全称为磷脂酰肌醇-3-激酶，根据不同的结构和特定的底物可以分为不同的亚型，其中就包括PI3K-α。研究发现，PI3K信号通路的过度活跃与肿瘤的进展、肿瘤微血管密度的增加、癌细胞的趋化性和侵袭性增强有显著的相关性。

（9）Incyte和Syndax Pharmaceuticals联合开发的Niktimvo在美国获批上市

8月15日，Incyte公司和Syndax Pharmaceuticals联合开发的抗体疗法Niktimvo（axatilimab）在美国获批上市，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人和体重40公斤以上的儿科患者。这些患者此前接受过至少两种全身性治疗。Niktimvo是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。该受体是一种细胞表面蛋白，被认为在控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能方面发挥作用。在临床前模型中，通过抑制CSF-1受体信号传导，已显示可减少与疾病相关的巨噬细胞及其单核细胞前体细胞的数量，而这些细胞在cGVHD和特发性肺纤维化（IPF）等疾病的纤维化过程中发挥着关键作用。

（10）UroGen Pharma在研疗法UGN-102在美国申报上市

8月15日，UroGen Pharma宣布已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。如果美国FDA接受该NDA并授予优先审评资格，UroGen预计UGN-102可能在2025年初获美国FDA批准。根据新闻稿，该疗法具潜力成为首个获得批准的LG-IR-NMIBC疗法。UGN-102膀胱灌注液是一种创新的丝裂霉素（mitomycin）药物。该疗法利用UroGen专有的RTGel技术，这种基于水凝胶的持续释放制剂可使膀胱组织能够更长时间地暴露于丝裂霉素之下，从而通过非手术手段治疗肿瘤。UGN-102可借由受过培训的医疗专业人员在门诊环境中通过标准导尿管给药。

1.5.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）辉瑞公布Abrysvo疫苗3期临床结果，安全性良好

8月13日，辉瑞（Pfizer）公司宣布了正在进行的关键性3期临床试验MONeT的子研究B的安全性和免疫原性结果，结果显示在免疫功能低下的成年患者中，接种两剂Abrysvo疫苗具有良好的安全性和免疫原性。这些成年患者年龄在18岁及以上，属于有发展为严重呼吸道合胞病毒（RSV）相关的下呼吸道疾病（LRTD）的高危人群。在试验期间，Abrysvo疫苗表现出良好的耐受性，其安全性与其他研究的结果一致。尽管公司评估了两剂疫苗接种的效果，但单剂120微克的Abrysvo疫苗在研究中的所有队列和年龄组中都对RSV-A和RSV-B这两个亚型产生了强烈的中和反应。

（2）atai Life Sciences公布在研疗法VLS-01的1b期临床数据

8月14日，atai Life Sciences公司其基于N，N-二甲基色胺（DMT）的在研疗法VLS-01在1b期临床试验中取得了积极的初步结果。VLS-01是一款口腔粘膜膜片制剂。结果显示，较高剂量的VLS-01口腔膜片（120 mg和160 mg）与30 mg静脉输注DMT相比，峰值血浆浓度相当；在30-45分钟内达到血浆浓度峰值。在120 mg和160 mg剂量下，观察到了剂量依赖性和显著的主观效果。在120mg剂量组中，13/14名参与者在评估致幻效果的主观强度评分量表（SIRS）中得分超过7分（满分为10分）。通过SIRS评估的主观效果在120分钟内完全消退。VLS-01表现出良好的安全性，并且耐受性良好，所有不良事件均被归类为轻度或中度，大多数在给药当天即消退。最常见的治疗过程中出现的不良事件（TEAEs）为头痛、欣快感和恶心。未观察到与血压、心率或自杀意念相关的不良事件。

（3）冠科美博公布MET小分子抑制剂vebreltinib的2期临床数据

8月14，冠科美博（Apollomics）公布其在研c-MET小分子抑制剂vebreltinib（APL-101）于临床2期试验SPARTA中，用以治疗非中枢神经系统（CNS）MET融合实体瘤患者的积极初步临床数据。分析显示，根据RECIST v1.1标准所评估的客观缓解率（ORR）为43%。在14名可评估患者中有6例缓解，其中包括一名三线转移性NSCLC患者达完全缓解，和五名部分缓解（三名NSCLC患者，一名胰腺癌患者，一名肝内胆管癌患者）。患者的中位总生存期（OS）为12.4个月，中位无进展生存期为4.5个月，中位缓解持续时间为5.6个月，中位达成缓解时间为3.7个月。最长的缓解持续时间为18个月，该患者目前正在继续治疗。

（4）Verrica Pharmaceuticals公布VP-315的2期临床结果，肿瘤平均缩小86%

8月15日，Verrica Pharmaceuticals宣布其潜在“first-in-class”免疫疗法VP-315，在治疗基底细胞癌的2期临床试验第2部分中获得初步积极结果。第2部分的关键初步结果如下：未报告剂量限制性毒性或治疗相关的严重不良事件。大多数治疗相关的不良事件是符合预期的轻度至中度皮肤反应。51%的病灶治疗后达到组织学完全清除，无残留肿瘤细胞。在肿瘤仍存在的受试者中，肿瘤的体积减少71%。所有接受VP-315治疗的患者肿瘤体积均有所减少，所有受试者的肿瘤平均缩小86%（包括无残留肿瘤和有残留肿瘤的受试者）。

（5）Viracta Therapeutics公布HDAC抑制剂组合疗法的2期积极临床结果

8月15日，Viracta Therapeutics宣布其组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂与抗病毒疗法构成的组合疗法Nana-val，在治疗复发或难治性（R/R）爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的2期临床试验中获得积极结果。数据显示：在复发/难治性EBV阳性PTCL人群中，总缓解率（ORR）为33%，完全缓解率为19%。在二线EBV阳性PTCL患者亚群中，ORR为60%，完全缓解率为30%，中位缓解持续时间尚未达到。Nana-val普遍耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件是疲劳、恶心、食欲减退、腹泻、血小板计数减少和贫血。这些不良事件主要为轻度至中度，通常可控或可逆。

（6）诺和诺德公布糖尿病疗法IcoSema 3期临床结果

近日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布其糖尿病在研疗法IcoSema在关键3期试验COMBINE 1当中取得积极结果，该公司预定在今年下半年向中国、美国、欧盟的监管单位递交该疗法用于治疗2型糖尿病（T2D）患者的上市申请。该试验共招募1291位患者，随机分配接受IcoSema或依柯胰岛素治疗共52周，并接续为期5周的随访。分析显示，该试验达成主要终点，与基线相较，IcoSema组患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平在第52周时下降了1.6个百分点，依柯胰岛素组则下降了0.9个百分点，差异具统计学意义。而在次要终点上，IcoSema组患者的体重在52周时下降了3.7公斤，依柯胰岛素组患者则增加了1.9公斤，两组差异具统计学显著性。

（7）LENZ Therapeutics公布aceclidine 3期临床结果，治疗老花眼

近日，LENZ Therapeutics公布醋克立定（aceclidine）眼药水配方LNZ100 3期临床结果。实验结构显示，LNZ100（1.75% 醋克立定）达成试验主要终点和关键次要终点，即在近视力测量上，表现出视力表上3行（15个字母）以上的阅读改善，同时并不失去1行（5个字母）的远视力。在溶剂对照的CLARITY 2试验中，试验第1天结果显示LNZ100展现以下效果：快速起效：71%患者在30分钟内实现视力表上三行或更大的改善（p<0.0001）；达主要终点：71%的患者在3小时内取得视力表上三行或更多的改善（p<0.0001）；持续时间长：40％的患者在10小时内实现了视力表上三行或更多的改善（p<0.0001）；在为期四周的研究期间，CLARITY 1和2试验中所显示患者的近视力改善具有可重复性与一致性；耐受性良好，在三项CLARITY试验中未观察到严重的治疗相关不良事件。

（8）Galderma公布白介素-31受体靶向单抗Nemluvio3期积极临床结果

近日，Galderma公布其白介素-31（IL-31）受体靶向单抗Nemluvio（nemolizumab）治疗成人结节性痒疹（prurigo nodularis）临床项目OLYMPIA的3期试验结果。试验结果显示，早在第4周就观察到接受Nemluvio治疗的结节性痒疹患者的瘙痒症状迅速减少。OLYMPIA 1和2试验皆达到主要终点，分别有56%和49%接受Nemluvio治疗的患者在第16周时瘙痒强度降低了至少4个百分点（以峰值瘙痒数值评定量表衡量），而两个安慰剂组的比例均为16%（p<0.001）。而在关键次要终点上，在OLYMPIA 1和2研究中，有41%接受Nemluvio治疗的患者在第4周时瘙痒强度降低了至少4个百分点，而安慰剂组分别为6%和7%（p<0.001）。

（9）Kyverna Therapeutics公布CAR-T疗法KYV-101的1/2期临床试验结果

近日，Kyverna Therapeutics公布其主打项目嵌合抗原受体（CAR）-T疗法KYV-101的最新临床试验结果。KYV-101是一款自体CD19靶向CAR-T疗法。KYV-101中的嵌合抗原受体是由美国国立卫生研究院（NIH）设计，旨在提高耐受性。该疗法过往在20例B细胞淋巴瘤患者参与的1期试验中接受检视，分析显示有55%患者达成完全缓解。接受该疗法患者血液中的细胞因子水平低，仅有5%患者产生严重的肾毒性。直至目前为止，已有50位患者接受了KYV-101治疗，包含15种不同的自身免疫疾病。对该疗法安全性的扩展研究显示， 36名接受治疗的自身免疫疾病患者中，没有观察到严重免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或3级以上的细胞因子释放综合征（CRS）。

（10）UroGen Pharma公布在研疗法UGN-102的3期临床结果

近日，UroGen Pharma公布了其在研疗法UGN-102的3期临床结果，用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。试验结果显示，该试验达到主要终点，接受UGN-102治疗患者在首次灌注后三个月的CR率为79.6%（95% CI：73.9-84.5）。通过Kaplan-Meier分析（n=108）的12个月持续缓解率数据显示，达到CR的患者中有82.3%（95% CI：75.9-87.1）在首次灌注UGN-102后持续缓解12个月。此外，在第15个月（n=43）和18个月（n=9）的持续缓解率估计值均为80.9%（95% CI：73.9-86.2）。

同期事件：

1. 2024年第32周08.12-08.18国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2024年第32周08.12-08.18国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2024年第32周08.12-08.18国内医药大健康行业政策法规汇总

4. 2024年第32周08.12-08.18全球医药大健康行业投融资数据

以上内容均来自｛药融云医药行业观察周报（2024.08.12-2024.08.18)｝，如需查看或下载报告，可点击！

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