1.5.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）星汉德生物HPV特异性TCR-T细胞疗法在美国获批临床，针对实体瘤

7月8日，星汉德生物（SCG Cell Therapy）宣布美国FDA已批准其全新一代HPV特异性TCR-T细胞疗法SCG142的1/2期IND申请，SCG142正在被开发用于治疗HPV相关实体瘤患者。SCG142是利用星汉德生物专有的GianTCR技术平台筛选分离天然高亲和力HPV特异性TCR，并与嵌合开关受体相结合的TCR-T细胞疗法。和传统TCR-T细胞疗法相比，SCG142可显著提升T细胞增殖能力和肿瘤抑制作用，对HPV-16和HPV-52基因型相关宫颈癌等多种肿瘤具有特异性的肿瘤杀伤作用，适用于HPV导致的多种恶性肿瘤。在临床前研究中，SCG142在HPV相关肿瘤模型中表现出优异的抗肿瘤活性和良好的安全性。

（2）Yuhan公司罕见病药物YH35995在韩国获批临床，治疗戈谢病

7月8日，Yuhan公司宣布其用于治疗戈谢病的葡糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂YH35995的1期IND申请获得了韩国食品药品安全部的批准。这项1期临床试验旨在评估健康成年男性口服YH35995后的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和其他特征。戈谢病是一种溶酶体贮积病，由基因突变导致的某些酶缺乏引起。YH35995是一种小分子GCS抑制剂，可降低葡萄糖神经酰胺（GL1）的产生，相当于底物减少疗法（SRT）。临床前研究证实了YH35995的有效性、安全性和脑渗透性，与现有治疗剂相比，YH35995可以更有效、更长时间地抑制大脑中GL1的水平。

（3）Interius公司体内制造CAR-T疗法在澳大利亚获批临床，治疗B细胞恶性肿瘤

7月10日，Interius BioTherapeutics宣布，已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的人类研究伦理委员会（HREC）批准和临床试验通知（CTN）许可，以进行其在研体内CAR-T疗法INT2104的临床1期试验，用以治疗B细胞恶性肿瘤。INT2104是一种在研慢病毒载体基因疗法，设计靶向CD7阳性的T细胞和NK细胞，并传递CAR转基因，以在体内生成效应CAR-T和CAR-NK细胞。这些CAR细胞靶向CD20阳性B细胞，用于治疗B细胞恶性肿瘤。根据行业媒体STAT报道，INT2104是首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。

（4）Arcutis公司创新湿疹疗法PDE4抑制剂获批新适应症，针对特应性皮炎

7月11日，Arcutis Biotherapeutics宣布美国FDA批准Zoryve（roflumilast，0.15%）乳膏的补充新药申请（sNDA），用于治疗6岁及以上成人和儿童的轻度至中度特应性皮炎（AD）。Zoryve是一款每日一次、无类固醇疗法，属于下一代4型磷酸双酯酶（PDE4）抑制剂，PDE4是一种细胞内蛋白酶，可增加促炎介质的生成并减少抗炎介质的生成，与广泛的炎症性疾病有关。Zoryve当中的roflumilast成分作为口服疗法时显示出比其他两种FDA批准的PDE4抑制剂具更强的效力（25-300倍）。2022年7月，美国FDA批准Zoryve乳剂上市，用于治疗12岁以上斑块状银屑病患者，2023年12月，美国FDA批准Zoryve（roflumilast，0.3%）外用泡沫剂用于治疗9岁及以上的脂溢性皮炎患者。

（5）Longeveron阿尔茨海默病细胞疗法获FDA授予再生医学先进疗法认定

7月11日，Longeveron公司宣布美国FDA授予其在研疗法Lomecel-B再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗轻度阿尔茨海默病。Lomecel-B是一种同种异体细胞疗法，由从年轻健康成人骨髓中分离的特化细胞制成，这些特殊细胞被称为药物信号细胞（Medicinal Signaling Cells，MSC），对身体的内源性生物修复机制至关重要Lomecel-B正在多个适应症中进行评估，包括阿尔茨海默病（已完成2a期试验）、与衰老相关的虚弱（已完成2b期试验）和左心发育不全综合症（HLHS，2b期试验正在进行中）。根据新闻稿，Lomecel-B是首个用于治疗阿尔茨海默病的细胞疗法获得RMAT认定。

（6）Amylyx公司潜在“first-in-class” GLP-1受体拮抗剂即将展开关键性3期临床试验

7月11日，Amylyx Pharmaceuticals公司宣布收购Eiger BioPharmaceuticals公司的在研疗法avexitide。Avexitide迄今已被研究用于治疗高胰岛素性低血糖，是一种潜在“first-in-class”胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体拮抗剂，已在五项临床试验中评估用于治疗术后低血糖，并且在临床试验中用于治疗先天性高胰岛素血症（HI），这两种适应症均以高胰岛素性低血糖为特征。美国FDA已授予avexitide用于治疗这两种适应症的突破性疗法认定。Amylyx公司预计在2025年第一季度开展3期临床试验，评估avexitide治疗术后低血糖（PBH）的效果。

（7）拜耳帕金森病在研基因疗法AB-1005获FDA授予快速通道资格

7月12日，拜耳（Bayer）集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布，美国FDA已授予用于治疗中度帕金森病的在研基因疗法AB-1005快速通道资格。AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的在研基因疗法，含有编码人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的转基因，正在被研究治疗中度帕金森病。年早些时候，AskBio公布AB-1005的18个月1b期临床试验达到了其主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。AB-1005还获得了英国药品与保健品管理局（MHRA）授予的创新通行证认定（Innovation Passport），用于治疗帕金森病。

（8）艾伯维JAK抑制剂upadacitinib完成欧、美监管递交，针对巨细胞动脉炎

7月13日，艾伯维（AbbVie）宣布已向美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交其JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib，每日一次15毫克）用于治疗成年巨细胞动脉炎（GCA）患者的新适应症申请。GCA是一种自身免疫性疾病，导致颞动脉和其他颅内动脉、主动脉以及其他大中型动脉的炎症。这次提交主要基于3期临床试验SELECT-GCA的积极结果。分析显示，Rinvoq联合26周激素递减治疗方案在成人GCA患者中达到从第12周至第52周实现持续缓解（sustained remission）的主要终点，此研究也达到重要的次要终点。Rinvoq由艾伯维的科学家发现并开发，是一种用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病的JAK抑制剂，Rinvoq正在针对斑秃、巨细胞动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风等疾病的3期临床试验中接受评估。

（9）诺思兰德生物基因治疗1类创新药申报上市，针对下肢缺血性疾病

7月13日，北京诺思兰德生物技术股份有限公司（下称：诺思兰德生物）已经提交其1类创新药塞多明基注射液的新药上市申请，并获得CDE受理。塞多明基注射液（代号NL003）是一款重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液，是诺思兰德生物基因治疗药物管线中研发进度最快的一款产品，正在开发用于下肢缺血性疾病治疗。公开信息显示，NL003的3期临床试验分为静息痛和溃疡两个试验方案，其中静息痛试验计划入组300例，实际入组302例；溃疡试验计划入组240例，实际入组242例。此前，NL003针对溃疡适应症的试验已于2024年2月率先完成揭盲并公布了主要数据，结果符合预期。

（10）正大天晴JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片申报上市，治疗中高危骨髓纤维化

7月13日，正大天晴1类新药TQ05105片上市申请已获得受理，根据正大天晴此前公开新闻稿，这是其研发的JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片（rovadicitinib，TQ05105）。今年4月，正大天晴宣布该产品治疗中高危骨髓纤维化（MF）的关键注册临床研究已达到主要终点，拟递交该产品的上市申请。MF是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，属于骨髓增生性肿瘤（MPN）的一种，最终会进展为骨髓衰竭或转化为急性白血病。罗伐昔替尼是一款具有全新化学结构的JAK/ROCK抑制剂，体外试验结果显示，罗伐昔替尼能够有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制细胞中STAT3和STAT5的磷酸化水平，从而抑制JAK/STAT信号通路传导作用，进而发挥抗肿瘤活性。

1.5.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Ovid Therapeutics公布ROCK2抑制剂OV888的1期临床数据，用于治疗脑海绵状血管畸形

7月8日，Ovid Therapeutics公司和Graviton Bioscience公司公布其OV888/GV101胶囊在针对健康受试者开展的1期临床试验中的安全性、耐受性和药代动力学结果。OV888/GV101胶囊是一种高选择性的强效ROCK2抑制剂，能够穿越血脑屏障，对ROCK2具有高度选择性。该1期研究达到了目标，OV888/GV101胶囊显示出良好的安全性和耐受性，未发生严重不良事件，次要终点结果显示，在目标临床剂量下，OV888/GV101胶囊达到了目标药代动力学特征，支持每日一次给药。Ovid公司和Graviton公司计划在今年晚些时候针对脑海绵状血管畸形患者开展OV888/GV101胶囊的2期临床研究。

（2）诺和诺德下一代减重疗法最新结果公布，12周体重下降超13%

近日，诺和诺德（Novo Nordisk）在即将来临的2024年欧洲糖尿病研究协会（EASD）年会的摘要当中，公布其口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin的详细试验结果。分析显示，在第12周时，amycretin组受试者的体重平均变化（50 mg，-10.4% [SD=4.6]；2×50 mg，-13.1% [SD=4.8]）显著高于安慰剂组（-1.1% [SD=2.6]；两个剂量皆p<0.0001），值得一提的是，没有观察到受试者的体重减轻出现平台期，表明患者可能通过延长治疗达成体重进一步下降。大多数报告的不良事件为轻度至中度，主要是胃肠不适（如恶心和呕吐）及食欲减退，所有测试的剂量水平（包括2×50 mg）均具有可接受的安全性和耐受性。

（3）IDEAYA公司潜在“first-in-class”合成致死疗法2期临床试验结果积极

7月9日，IDEAYA Biosciences宣布其在研疗法IDE397在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的尿路上皮癌和非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行的2期临床试验中取得了积极的临床数据。IDE397是一种潜在“first-in-class”的甲硫氨酸腺苷转移酶2A（MAT2A）抑制剂，MTAP缺失的肿瘤因为肿瘤代谢途径的变化对它尤其敏感。试验结果显示，在18例可评估患者中，根据RECIST 1.1评估，1名患者获得完全缓解，6名患者获得部分缓解，ORR约为39%，DCR为94%，除了获得缓解的患者外，10名患者疾病稳定，在18名患者中14例（78%）观察到肿瘤缩小。

（4）智康弘义潜在“best-in-class”疗法达到2期临床终点，针对慢性肾病

7月9日，智康弘义（BioCity）宣布其选择性内皮素受体A型（ETA）拮抗剂SC0062在2期临床试验2-SUCCEED中达到了减少蛋白尿的主要终点。该试验是一项针对慢性肾病（CKD）的随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围2期临床试验，目前正在糖尿病肾病队列中进行。初步结果显示，SC0062在减少蛋白尿方面显示出具有临床意义和统计显著的改善，并具有明确的剂量依赖性和良好的安全性。新闻稿指出，SC0062有望成为潜在“best-in-class”的ETA选择性拮抗剂。

（5）圣诺制药抗凝血RNAi疗法早期临床结果积极，将继续推进剂量递增队列研究

7月9日，圣诺制药（Sirnaomics）宣布在研RNAi疗法STP122G用于抗凝治疗的1期临床试验第二患者队列圆满完成，并公布了中期数据。该疗法为一种靶向凝血因子XI的新型抗凝血疗法，STP122G为第三代靶向凝血因子XI的抗凝血药物，适用于先前治疗不能完全防止出血情况的凝血障碍患者。第二患者队列组由8名健康受试者组成，受试者通过皮下注射完成了50毫克剂量的注射，并接受了140天的随访。安全数据显示，没有发现剂量限制性毒性或严重不良事件，同时观察到了与剂量相关的靶点沉默活性，故此本次临床研究将推进至下一队列剂量组。圣诺制药预计为本次临床试验招募多达5个剂量递增队列组。

（6）S.BIOMEDICS公司帕金森病细胞疗法临床结果积极，低剂量即可改善患者症状

7月10日，S.BIOMEDICS公司宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2期临床试验中首批3名参与者的1年随访数据。TED-A9是来源于人类胚胎干细胞（hESC）的中脑多巴胺能祖细胞。数据表明，3名接受低剂量TED-A9治疗参与者在一年的随访中显示了TED-A9的安全性和有效性。安全性方面，对于接受初始低剂量（315万细胞）治疗3名参与者，经过一年后的核磁共振成像（MRI）和CT扫描显示，细胞移植或手术均未出现相关的不良反应。此外，客观测量运动功能的MDS-帕金森病统一评定量表（MDS-UPDRS）第III部分评估显示，平均得分从基线的61.7分下降到一年后治疗后的49.0分，改善了12.7分，显示患者的运动能力显著改善。

（7）uniQure在研基因疗法AMT-130治疗亨廷顿病的1/2期临床试验获得积极中期结果

7月10日，uniQure宣布其通过大脑直接注射的在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床试验中获得积极中期结果。AMT-130是uniQure首个聚焦中枢神经系统的基因疗法，由AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的微RNA（microRNA），利用该公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白的产生。分析显示，在24个月时，接受高剂量AMT-130治疗HD患者的疾病进展减缓达80%，且其脑脊液（CSF）中的神经丝蛋白轻链（NfL）水平显著低于基线水平。uniQure同时宣布AMT-130获得针对亨廷顿病的首个再生医学先进疗法（RMAT）认定。uniQure预计将在2024年下半年与美国FDA开会讨论该疗法潜在加速批准的途径。

（8）复宏汉霖公布HER2双靶向疗法2期临床数据，针对胃癌

7月10日，复宏汉霖公布其创新型抗HER2单抗HLX22联合汉曲优（曲妥珠单抗生物类似药）和化疗用于一线治疗HER2阳性晚期或转移性胃/胃食管交界部（G/GEJ）癌的2期临床研究结果。HLX22为复宏汉霖自AbClon许可引进、并后续自主研发的靶向HER2的创新型单克隆抗体。它可结合在HER2的亚结构域IV，但结合表位与曲妥珠单抗有所不同，使得HLX22和曲妥珠单抗能够同时与HER2结合，从而产生更强的HER2受体阻断效果。2期临床试验结果显示，A组为HLX22 25mg/kg + HLX02 + XELOX，B组为HLX22 15mg/kg + HLX02 + XELOX，C组为安慰剂组；A组的中位PFS明显更长（13.7 vs 8.2个月），B组的中位PFS未达到，各组的ORR分别为77.8%、82.4%和88.9%。

（9）辉瑞推进口服GLP-1药物进入注册性试验，16周可减重近10斤

7月12日，辉瑞公司宣布，基于进行中1期试验的药代动力学研究结果，公司已选择推进每日一次改良释放剂型danuglipron的临床开发用于治疗肥胖患者。Danuglipron是一款小分子口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，去年5月公布的2b期临床试验数据显示，16周时，接受80 mg和120 mg danuglipron治疗的患者，其体重显著低于安慰剂组，体重下降分别为2.04公斤和4.17公斤。目前正在进行中的1期试验旨在评估口服danuglipron的即释和改良释放剂型在18岁及以上健康成年人中的药代动力学和安全性。研究结果显示支持每日一次给药的药代动力学特征，其安全性与之前的danuglipron研究一致，在超过1400名研究参与者中未观察到肝酶升高。

（10）Immutep公司 LAG-3晚期癌症一线组合疗法2期临床结果积极，针对头颈部鳞状细胞癌

7月13日，Immutep宣布其LAG-3融合蛋白疗法eftilagimod alpha（efti）在TACTI-003（KEYNOTE-PNC-34）临床2b期试验B队列的积极结果。分析显示，efti与默沙东的PD-1抑制剂Keytruda联用，作为PD-L1表达阴性的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌患者的一线疗法时，在可评估患者中的客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）为58.1%。过往的历史对照试验显示，这类患者在接受PD-1靶向单药治疗时的ORR为5.4%，DCR为32.4%，显示efti与Keytruda联合疗法具有相对显著的优势。根据新闻稿，这是这类PD-L1阴性患者在接受不含化疗的治疗方案时所达到最佳治疗效果之一。

同期事件：

1. 2025年第27周07.08-07.14国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2024年第27周07.08-07.14国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2024年第27周07.08-07.14国内医药大健康行业政策法规汇总

4. 2024年第27周07.08-07.14全球医药大健康行业投融资数据

以上内容均来自｛药融云医药行业观察周报（2024.07.08-2024.07.14)｝，如需查看或下载报告，可点击！

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