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2024年第27周07.08-07.14全球创新药研发概览

全球创新药 药物研发 周报
摩熵医药(原药融云)
07/19
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1.5.1 本周全球TOP10创新药研发进展

(1)星汉德生物HPV特异性TCR-T细胞疗法在美国获批临床,针对实体瘤

7月8日,星汉德生物(SCG Cell Therapy)宣布美国FDA已批准其全新一代HPV特异性TCR-T细胞疗法SCG142的1/2期IND申请,SCG142正在被开发用于治疗HPV相关实体瘤患者。SCG142是利用星汉德生物专有的GianTCR技术平台筛选分离天然高亲和力HPV特异性TCR,并与嵌合开关受体相结合的TCR-T细胞疗法。和传统TCR-T细胞疗法相比,SCG142可显著提升T细胞增殖能力和肿瘤抑制作用,对HPV-16和HPV-52基因型相关宫颈癌等多种肿瘤具有特异性的肿瘤杀伤作用,适用于HPV导致的多种恶性肿瘤。在临床前研究中,SCG142在HPV相关肿瘤模型中表现出优异的抗肿瘤活性和良好的安全性。

(2)Yuhan公司罕见病药物YH35995在韩国获批临床,治疗戈谢病

7月8日,Yuhan公司宣布其用于治疗戈谢病的葡糖神经酰胺合成酶(GCS)抑制剂YH35995的1期IND申请获得了韩国食品药品安全部的批准。这项1期临床试验旨在评估健康成年男性口服YH35995后的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和其他特征。戈谢病是一种溶酶体贮积病,由基因突变导致的某些酶缺乏引起。YH35995是一种小分子GCS抑制剂,可降低葡萄糖神经酰胺(GL1)的产生,相当于底物减少疗法(SRT)。临床前研究证实了YH35995的有效性、安全性和脑渗透性,与现有治疗剂相比,YH35995可以更有效、更长时间地抑制大脑中GL1的水平。

(3)Interius公司体内制造CAR-T疗法在澳大利亚获批临床,治疗B细胞恶性肿瘤

7月10日,Interius BioTherapeutics宣布,已获得澳大利亚治疗用品管理局(TGA)的人类研究伦理委员会(HREC)批准和临床试验通知(CTN)许可,以进行其在研体内CAR-T疗法INT2104的临床1期试验,用以治疗B细胞恶性肿瘤。INT2104是一种在研慢病毒载体基因疗法,设计靶向CD7阳性的T细胞和NK细胞,并传递CAR转基因,以在体内生成效应CAR-T和CAR-NK细胞。这些CAR细胞靶向CD20阳性B细胞,用于治疗B细胞恶性肿瘤。根据行业媒体STAT报道,INT2104是首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。

(4)Arcutis公司创新湿疹疗法PDE4抑制剂获批新适应症,针对特应性皮炎

7月11日,Arcutis Biotherapeutics宣布美国FDA批准Zoryve(roflumilast,0.15%)乳膏的补充新药申请(sNDA),用于治疗6岁及以上成人和儿童的轻度至中度特应性皮炎(AD)。Zoryve是一款每日一次、无类固醇疗法,属于下一代4型磷酸双酯酶(PDE4)抑制剂,PDE4是一种细胞内蛋白酶,可增加促炎介质的生成并减少抗炎介质的生成,与广泛的炎症性疾病有关。Zoryve当中的roflumilast成分作为口服疗法时显示出比其他两种FDA批准的PDE4抑制剂具更强的效力(25-300倍)。2022年7月,美国FDA批准Zoryve乳剂上市,用于治疗12岁以上斑块状银屑病患者,2023年12月,美国FDA批准Zoryve(roflumilast,0.3%)外用泡沫剂用于治疗9岁及以上的脂溢性皮炎患者。

(5)Longeveron阿尔茨海默病细胞疗法获FDA授予再生医学先进疗法认定

7月11日,Longeveron公司宣布美国FDA授予其在研疗法Lomecel-B再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗轻度阿尔茨海默病。Lomecel-B是一种同种异体细胞疗法,由从年轻健康成人骨髓中分离的特化细胞制成,这些特殊细胞被称为药物信号细胞(Medicinal Signaling Cells,MSC),对身体的内源性生物修复机制至关重要Lomecel-B正在多个适应症中进行评估,包括阿尔茨海默病(已完成2a期试验)、与衰老相关的虚弱(已完成2b期试验)和左心发育不全综合症(HLHS,2b期试验正在进行中)。根据新闻稿,Lomecel-B是首个用于治疗阿尔茨海默病的细胞疗法获得RMAT认定。

(6)Amylyx公司潜在“first-in-class” GLP-1受体拮抗剂即将展开关键性3期临床试验

7月11日,Amylyx Pharmaceuticals公司宣布收购Eiger BioPharmaceuticals公司的在研疗法avexitide。Avexitide迄今已被研究用于治疗高胰岛素性低血糖,是一种潜在“first-in-class”胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体拮抗剂,已在五项临床试验中评估用于治疗术后低血糖,并且在临床试验中用于治疗先天性高胰岛素血症(HI),这两种适应症均以高胰岛素性低血糖为特征。美国FDA已授予avexitide用于治疗这两种适应症的突破性疗法认定。Amylyx公司预计在2025年第一季度开展3期临床试验,评估avexitide治疗术后低血糖(PBH)的效果。

(7)拜耳帕金森病在研基因疗法AB-1005获FDA授予快速通道资格

7月12日,拜耳(Bayer)集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)宣布,美国FDA已授予用于治疗中度帕金森病的在研基因疗法AB-1005快速通道资格。AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体(AAV2)的在研基因疗法,含有编码人胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)的转基因,正在被研究治疗中度帕金森病。年早些时候,AskBio公布AB-1005的18个月1b期临床试验达到了其主要终点,即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。AB-1005还获得了英国药品与保健品管理局(MHRA)授予的创新通行证认定(Innovation Passport),用于治疗帕金森病。

(8)艾伯维JAK抑制剂upadacitinib完成欧、美监管递交,针对巨细胞动脉炎

7月13日,艾伯维(AbbVie)宣布已向美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)提交其JAK抑制剂Rinvoq(upadacitinib,每日一次15毫克)用于治疗成年巨细胞动脉炎(GCA)患者的新适应症申请。GCA是一种自身免疫性疾病,导致颞动脉和其他颅内动脉、主动脉以及其他大中型动脉的炎症。这次提交主要基于3期临床试验SELECT-GCA的积极结果。分析显示,Rinvoq联合26周激素递减治疗方案在成人GCA患者中达到从第12周至第52周实现持续缓解(sustained remission)的主要终点,此研究也达到重要的次要终点。Rinvoq由艾伯维的科学家发现并开发,是一种用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病的JAK抑制剂,Rinvoq正在针对斑秃、巨细胞动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风等疾病的3期临床试验中接受评估。

(9)诺思兰德生物基因治疗1类创新药申报上市,针对下肢缺血性疾病

7月13日,北京诺思兰德生物技术股份有限公司(下称:诺思兰德生物)已经提交其1类创新药塞多明基注射液的新药上市申请,并获得CDE受理。塞多明基注射液(代号NL003)是一款重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液,是诺思兰德生物基因治疗药物管线中研发进度最快的一款产品,正在开发用于下肢缺血性疾病治疗。公开信息显示,NL003的3期临床试验分为静息痛和溃疡两个试验方案,其中静息痛试验计划入组300例,实际入组302例;溃疡试验计划入组240例,实际入组242例。此前,NL003针对溃疡适应症的试验已于2024年2月率先完成揭盲并公布了主要数据,结果符合预期。

(10)正大天晴JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片申报上市,治疗中高危骨髓纤维化

7月13日,正大天晴1类新药TQ05105片上市申请已获得受理,根据正大天晴此前公开新闻稿,这是其研发的JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片(rovadicitinib,TQ05105)。今年4月,正大天晴宣布该产品治疗中高危骨髓纤维化(MF)的关键注册临床研究已达到主要终点,拟递交该产品的上市申请。MF是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病,属于骨髓增生性肿瘤(MPN)的一种,最终会进展为骨髓衰竭或转化为急性白血病。罗伐昔替尼是一款具有全新化学结构的JAK/ROCK抑制剂,体外试验结果显示,罗伐昔替尼能够有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性,抑制细胞中STAT3和STAT5的磷酸化水平,从而抑制JAK/STAT信号通路传导作用,进而发挥抗肿瘤活性。

1.5.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

(1)Ovid Therapeutics公布ROCK2抑制剂OV888的1期临床数据,用于治疗脑海绵状血管畸形

7月8日,Ovid Therapeutics公司和Graviton Bioscience公司公布其OV888/GV101胶囊在针对健康受试者开展的1期临床试验中的安全性、耐受性和药代动力学结果。OV888/GV101胶囊是一种高选择性的强效ROCK2抑制剂,能够穿越血脑屏障,对ROCK2具有高度选择性。该1期研究达到了目标,OV888/GV101胶囊显示出良好的安全性和耐受性,未发生严重不良事件,次要终点结果显示,在目标临床剂量下,OV888/GV101胶囊达到了目标药代动力学特征,支持每日一次给药。Ovid公司和Graviton公司计划在今年晚些时候针对脑海绵状血管畸形患者开展OV888/GV101胶囊的2期临床研究。

(2)诺和诺德下一代减重疗法最新结果公布,12周体重下降超13%

近日,诺和诺德(Novo Nordisk)在即将来临的2024年欧洲糖尿病研究协会(EASD)年会的摘要当中,公布其口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin的详细试验结果。分析显示,在第12周时,amycretin组受试者的体重平均变化(50 mg,-10.4% [SD=4.6];2×50 mg,-13.1% [SD=4.8])显著高于安慰剂组(-1.1% [SD=2.6];两个剂量皆p<0.0001),值得一提的是,没有观察到受试者的体重减轻出现平台期,表明患者可能通过延长治疗达成体重进一步下降。大多数报告的不良事件为轻度至中度,主要是胃肠不适(如恶心和呕吐)及食欲减退,所有测试的剂量水平(包括2×50 mg)均具有可接受的安全性和耐受性。

(3)IDEAYA公司潜在“first-in-class”合成致死疗法2期临床试验结果积极

7月9日,IDEAYA Biosciences宣布其在研疗法IDE397在甲硫腺苷磷酸化酶(MTAP)缺失的尿路上皮癌和非小细胞肺癌(NSCLC)患者中进行的2期临床试验中取得了积极的临床数据。IDE397是一种潜在“first-in-class”的甲硫氨酸腺苷转移酶2A(MAT2A)抑制剂,MTAP缺失的肿瘤因为肿瘤代谢途径的变化对它尤其敏感。试验结果显示,在18例可评估患者中,根据RECIST 1.1评估,1名患者获得完全缓解,6名患者获得部分缓解,ORR约为39%,DCR为94%,除了获得缓解的患者外,10名患者疾病稳定,在18名患者中14例(78%)观察到肿瘤缩小。

(4)智康弘义潜在“best-in-class”疗法达到2期临床终点,针对慢性肾病

7月9日,智康弘义(BioCity)宣布其选择性内皮素受体A型(ETA)拮抗剂SC0062在2期临床试验2-SUCCEED中达到了减少蛋白尿的主要终点。该试验是一项针对慢性肾病(CKD)的随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围2期临床试验,目前正在糖尿病肾病队列中进行。初步结果显示,SC0062在减少蛋白尿方面显示出具有临床意义和统计显著的改善,并具有明确的剂量依赖性和良好的安全性。新闻稿指出,SC0062有望成为潜在“best-in-class”的ETA选择性拮抗剂。

(5)圣诺制药抗凝血RNAi疗法早期临床结果积极,将继续推进剂量递增队列研究

7月9日,圣诺制药(Sirnaomics)宣布在研RNAi疗法STP122G用于抗凝治疗的1期临床试验第二患者队列圆满完成,并公布了中期数据。该疗法为一种靶向凝血因子XI的新型抗凝血疗法,STP122G为第三代靶向凝血因子XI的抗凝血药物,适用于先前治疗不能完全防止出血情况的凝血障碍患者。第二患者队列组由8名健康受试者组成,受试者通过皮下注射完成了50毫克剂量的注射,并接受了140天的随访。安全数据显示,没有发现剂量限制性毒性或严重不良事件,同时观察到了与剂量相关的靶点沉默活性,故此本次临床研究将推进至下一队列剂量组。圣诺制药预计为本次临床试验招募多达5个剂量递增队列组。

(6)S.BIOMEDICS公司帕金森病细胞疗法临床结果积极,低剂量即可改善患者症状

7月10日,S.BIOMEDICS公司宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2期临床试验中首批3名参与者的1年随访数据。TED-A9是来源于人类胚胎干细胞(hESC)的中脑多巴胺能祖细胞。数据表明,3名接受低剂量TED-A9治疗参与者在一年的随访中显示了TED-A9的安全性和有效性。安全性方面,对于接受初始低剂量(315万细胞)治疗3名参与者,经过一年后的核磁共振成像(MRI)和CT扫描显示,细胞移植或手术均未出现相关的不良反应。此外,客观测量运动功能的MDS-帕金森病统一评定量表(MDS-UPDRS)第III部分评估显示,平均得分从基线的61.7分下降到一年后治疗后的49.0分,改善了12.7分,显示患者的运动能力显著改善。

(7)uniQure在研基因疗法AMT-130治疗亨廷顿病的1/2期临床试验获得积极中期结果

7月10日,uniQure宣布其通过大脑直接注射的在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病(HD)的1/2期临床试验中获得积极中期结果。AMT-130是uniQure首个聚焦中枢神经系统的基因疗法,由AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的微RNA(microRNA),利用该公司专有的miQURE沉默技术,抑制突变亨廷顿蛋白的产生。分析显示,在24个月时,接受高剂量AMT-130治疗HD患者的疾病进展减缓达80%,且其脑脊液(CSF)中的神经丝蛋白轻链(NfL)水平显著低于基线水平。uniQure同时宣布AMT-130获得针对亨廷顿病的首个再生医学先进疗法(RMAT)认定。uniQure预计将在2024年下半年与美国FDA开会讨论该疗法潜在加速批准的途径。

(8)复宏汉霖公布HER2双靶向疗法2期临床数据,针对胃癌

7月10日,复宏汉霖公布其创新型抗HER2单抗HLX22联合汉曲优(曲妥珠单抗生物类似药)和化疗用于一线治疗HER2阳性晚期或转移性胃/胃食管交界部(G/GEJ)癌的2期临床研究结果。HLX22为复宏汉霖自AbClon许可引进、并后续自主研发的靶向HER2的创新型单克隆抗体。它可结合在HER2的亚结构域IV,但结合表位与曲妥珠单抗有所不同,使得HLX22和曲妥珠单抗能够同时与HER2结合,从而产生更强的HER2受体阻断效果。2期临床试验结果显示,A组为HLX22 25mg/kg + HLX02 + XELOX,B组为HLX22 15mg/kg + HLX02 + XELOX,C组为安慰剂组;A组的中位PFS明显更长(13.7 vs 8.2个月),B组的中位PFS未达到,各组的ORR分别为77.8%、82.4%和88.9%。

(9)辉瑞推进口服GLP-1药物进入注册性试验,16周可减重近10斤

7月12日,辉瑞公司宣布,基于进行中1期试验的药代动力学研究结果,公司已选择推进每日一次改良释放剂型danuglipron的临床开发用于治疗肥胖患者。Danuglipron是一款小分子口服胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂,去年5月公布的2b期临床试验数据显示,16周时,接受80 mg和120 mg danuglipron治疗的患者,其体重显著低于安慰剂组,体重下降分别为2.04公斤和4.17公斤。目前正在进行中的1期试验旨在评估口服danuglipron的即释和改良释放剂型在18岁及以上健康成年人中的药代动力学和安全性。研究结果显示支持每日一次给药的药代动力学特征,其安全性与之前的danuglipron研究一致,在超过1400名研究参与者中未观察到肝酶升高。

(10)Immutep公司 LAG-3晚期癌症一线组合疗法2期临床结果积极,针对头颈部鳞状细胞癌

7月13日,Immutep宣布其LAG-3融合蛋白疗法eftilagimod alpha(efti)在TACTI-003(KEYNOTE-PNC-34)临床2b期试验B队列的积极结果。分析显示,efti与默沙东的PD-1抑制剂Keytruda联用,作为PD-L1表达阴性的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌患者的一线疗法时,在可评估患者中的客观缓解率(ORR)达35.5%,疾病控制率(DCR)为58.1%。过往的历史对照试验显示,这类患者在接受PD-1靶向单药治疗时的ORR为5.4%,DCR为32.4%,显示efti与Keytruda联合疗法具有相对显著的优势。根据新闻稿,这是这类PD-L1阴性患者在接受不含化疗的治疗方案时所达到最佳治疗效果之一。

同期事件:

1. 2025年第27周07.08-07.14国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2024年第27周07.08-07.14国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2024年第27周07.08-07.14国内医药大健康行业政策法规汇总

4. 2024年第27周07.08-07.14全球医药大健康行业投融资数据

以上内容均来自{药融云医药行业观察周报(2024.07.08-2024.07.14)},如需查看或下载报告,可点击!

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