杜氏肌营养不良症（DMD）是由DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）缺失所致的一种致死性X连锁隐性遗传病。DMD患儿通常表现为走路晚，走路慢、容易摔倒，随着疾病发展，失去独立行走的能力，需要坐轮椅，通常在30岁之前死于呼吸系统并发症或心力衰竭。全球范围内，中国是患病人数最高的国家之一。
DMD作为一种致命的儿科遗传病，到目前为止，仍没有非常有效的治疗方法，亟待新型药物出现。从市场规模来看，近年来DMD市场规模不断被挖掘，2021首次突破10亿美元。
近十几年，DMD的治疗发展迅速，越来越多的企业开始布局DMD市场，更是开发出了不少新疗法。根据药融云数据库统计，目前全球共有225个DMD在研药物，涉及130余家企业，其中IND以上研发阶段的药物占比19%（《关注罕见病！杜氏肌营养不良症药物治疗遇困，基因疗法或是突破点》）。
那DMD领域的基因治疗有哪些细分疗法？各细分疗法分别获批上市了哪些新物？药融咨询团队徐艺菡已于11月21日（周一）晚19:30，在药鼎记直播间分享了药融咨询最新报告《基因疗法能否拯救DMD——深入解读DMD细分疗法&LAG-3抑制剂研发趋势》！
除此之外，直播还解析了热门靶点——LAG-3抑制剂的研发趋势，共同探讨：全球在研LAG-3抑制剂单抗和双抗分别有哪些药物进入临床阶段？相比LAG-3和PD-(L)1联合疗法，LAG-3/PD-(L)1双抗有哪些优势？干货不停，精彩纷呈！
回看直播
识别二维码，关注“药鼎记”视频号，即可查看直播回放。
报告获取
微信搜索“药融云”公众号（yrydata），找到11月22日发布的此篇文章，转发+关注+添加微信，即可免费获取完整报告。
报告部分内容?
报告获取
微信搜索“药融云”公众号（yrydata），找到11月22日发布的此篇文章，转发+关注+添加微信，即可免费获取完整报告。
下期直播
直播内容：一粒药的推广——如何利用数据做好靶向高效推广
直播时间：11.28（周一）晚19:30
直播平台：药鼎记视频号
参与直播互动，还有精美礼品相赠哦
药融咨询
药融咨询是药融圈旗下生物医药专业咨询服务品牌，由深耕医药领域多年的专业人士组成，核心成员均来自国际顶级咨询机构和行业标杆企业，涵盖立项、市场、战略、投资等从业背景，依托药融圈丰富的外部专家资源及药融云全面的医药全产业链数据库，为客户提供专业咨询服务与定制化解决方案。
咨询定制请联系：
苏超：15123121321（微信同号）
张煜：15320494102（微信同号）
袁弋：18983687563（微信同号）
拉你进群！
药融云官方建群啦！在这里，你可以：
✅ 快速满足对药融云数据库的好奇&疑问
✅ 个性化定制公司报告，提供专业、定制化解决方案
✅ 了解指定行业的发展情况，知己知彼，快人一步
长按识别下方二维码，即可入群，一起交流、学习、成长！
扫码进群
扫码试用
<END>
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论