2024年12月18日，苏州宜联生物医药有限公司（以下简称“宜联生物医药”），一家处于临床阶段的生物科技公司，宣布其自主研发的抗体偶联药物YL201获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation），用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。 YL201是一款基于宜联自主创新的TMALIN ® 技术平台的靶向B7H3的ADC药物。 关于小细胞肺癌（SCLC）。

细胞每天会发生大量 单链断裂 （ SSBs ） ，这些损伤可能由氧化应激或DNA代谢活动引起，并在复制过程中通过复制叉崩溃转化为 单端双链断裂 （ seDSBs ） 【1】 。 seDSBs通常通过同源重组 （HR） 修复 【2】 ，需要完整的姐妹染色单体作为模板，但具体机制尚未完全阐明。 他们发现Cas9D10A诱导的缺口在S期形成DSB并依赖HR修复。

先天性心脏单心室缺陷主要是由于血管结构异常导致只有一个心室维持正常功能，大概每出生1000人就有1人受到影响 【1】 。 由此导致含氧学与缺氧血在体内混合，如果不进行手术修复，这些具有先天性缺陷的儿童将有70%的死亡率。 目前关于先天性心脏单心室缺陷的主要解决方式是体内置入合成或 组织工程血管导管 （Tissue-engineered vascular conduit， TEVC ） 。

此外，进一步探索最终找到了石胆酸的分子靶点—— TULP3 （从1655个SIRT1互作蛋白中逐一验证发现而得） ，并发现了TULP3能够通过激活sirtuin-v-ATPase信号轴，激活在卡路里限制中起到延缓衰老关键作用的AMPK，结合此前的系列发现，都交汇到低葡萄糖感知通路的v-ATPase-AMPK 的主干道 （“华山之巅”） 上 （见下图） 。 过去10多年的时间里，林圣彩团队全景式解析了细胞的葡萄糖感知以及偶联到AMPK激活的全新机制即开创性发现的“AMPK活化的溶酶体通路” （AMPK激活其实不依赖于传统理论长期认为的AMP水平，而是醛缩酶作为葡萄糖的感受器） 。 林圣彩教授的系统性工作是国内少有的凭借单个课题组在国际上开辟新领域并得到学术同行广泛认可的科学家，从葡萄糖感知机制到辟谷/间歇性饥饿与长寿的原理，这些意义重大的基础理论突破，既修正了AMPK的调控根本理论，同时诠释了营养物质在细胞活动中不仅具有结构性和能量性，而且具有信息性。

在真核细胞中，许多前体mRNA （pre-mRNA） 会发生剪接以生成不同的成熟mRNA，进而被翻译成结构和功能不同的蛋白质。 色素性视网膜炎 （ RP ） 是一种以光感受器变性和失明为特征的疾病，目前鉴定的RP致病基因已超100种，其中一类便与pre-mRNA的剪接相关，但其确切的调控机制仍然未知。 剪接体相关疾病中经常能检测到能破坏U4/U6.U5tri-snRNP剪接体复合物稳定性的突变，已知泛素特异性蛋白酶39 （USP39） 可参与tri-snRNP的组装，而RP患者样本常检测到USP39缺乏 【1-3】 。

肥大细胞因其在免疫反应中的作用而闻名，通常是引发这些疾病的炎症和瘙痒的罪魁祸首。 通过一种称为脱颗粒的过程，它们释放组胺和其他炎性物质。 团队 重点研究了一种名为GluK2的独特谷氨酸受体，该受体主要存在于肥大细胞中。

近日，中国科学院上海免疫与感染研究所肖晖研究组与山东大学基础医学院高成江团队合作在 Plos Pathogens 杂志上发表了题为 " The protein segregase VCP/p97 promotes host antifungal defense via regulation of SYK activation" 的研究论文，揭示了VCP参与抗真菌信号通路Dectin-1调控的新功能和新机制。 真菌感染已造成重大公共健康威胁，尤其是艾滋病患者、骨髓移植患者、化疗病人和先天免疫缺陷患者等免疫功能低下者易患真菌感染。 因此，更好地了解宿主免疫系统尤其是固有免疫系统如何对抗真菌感染对于开发新型的抗真菌感染药物至关重要。

12 月 17 日，默沙东宣布， Clesrovimab (MK-1654) 生物制品许可申请 (BLA) 已获美国 FDA 受理，用于 预防婴儿呼吸道合胞病 毒 （RSV） 感染 。 PDUFA 日期是 2025 年 6 月 10 日。 Clesrovimab 是一款在研的 长效单克隆抗体 ，通过与 RSV 的融合糖蛋白结合来诱导对 RSV 的被动免疫，从而预防 RSV 感染。

12 月 17 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，甘李药业登记了一项 Ⅲ 期临床，以比较 GZR18 注射液 和 司美格鲁肽（诺和泰） 用于 2 型糖尿病 受试者的疗效和安全性。 12 月 11 日，甘李已在 ClinicalTrials 上登记一项该药针对肥胖的 Ⅲ 期临床。 本次启动的是一项多中心、随机、阳性对照国内 III 期临床，旨在评价 GZR18 注射液在二甲双胍单药治疗或联合 SGLT2 抑制剂或联合磺脲类药物治疗血糖控制不佳的 中国 2 型糖尿病受试者 中的疗效和安全性， 对照组为司美格鲁肽注射液 。

近日，因诺惟康IVB102注射液获得美国国家食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可； 该产品已在北京协和医院完成IIT临床研究入组。 IVB102基于因诺惟康玻璃体内给药载体平台和优秀的IIT数据获得FDA的IND许可。 IVB102注射液是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款可玻璃体腔注射治疗XLRS的药物。