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罗氏双抗癌症疗法「莫妥珠单抗」在中国获批上市审批动态12月23日，NMPA官网显示，罗氏（Roche）申报的 CD20/CD3双抗莫妥珠单抗（Mosunetuzumab）的上市申请已获批准 ，用于治疗 既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 莫妥珠单抗 是一种 CD20xCD3 T 细胞结合双特异性抗体，是第一个获得 FDA 认可的同类抗体 。 它针对的是 B 细胞上的 CD20 和 T 细胞上的 CD3。上海市生物医药科技发展中心2024-03-14CD20 癌症疗法 癌
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中美瑞康渐冻症创新疗法 RAG-17 的Ⅰ期临床试验成功完成首例受试者给药临床研究2024年12月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅰ期临床试验的首例受试者给药。 这一里程碑事件标志着RAG-17在ALS治疗领域取得了阶段性突破，为攻克ALS这一重大难题带来了新的希望。 该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅰ期临床试验，旨在评估RAG-17在携带SOD1基因突变的ALS患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。细胞与基因治疗领域2024-03-14SOD1 Ractigen Therapeutic 渐冻症
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近2.5亿元！“基因治疗先驱”创立的新公司完成种子轮融资医药投融资2024年12月23日，基因治疗先驱Jim Wilson博士今年创立的基因治疗公司GEMMA Biotherapeutics（简称GEMMABio）宣布完成了3400万美元（折合人民币近2.5亿元）的种子轮融资，以加速其突破性的基因治疗计划。 此次融资由Double Point Ve ntures、Bioluminescence Ventures和Earlybird Venture Capital共同领投。 2024年10月8日，GEMMABio公司宣布，已从巴西卫生部获得了一笔高达1亿美元的资金支持，用于在巴西境内开发6种创新的基因治疗药物。细胞与基因治疗领域2024-03-14基因治疗
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CDD丨精胺代谢调控巨噬细胞极化介导肝癌免疫逃逸前沿研究肝细胞癌 （Hepatocellular carcinoma, HCC） 是一种高度恶性的肿瘤。 肿瘤相关巨噬细胞 （TAMs） 是肝癌中浸润最为丰富的免疫细胞亚群，功能具有高度可塑性，其中替代激活的巨噬细胞 （M2型） 极化是免疫耐受的显著特征之一。 精胺 （Spermine） 是精氨酸代谢的下游产物，由精胺合成酶 （Spermine synthase， SMS） 催化合成。BioArtMED2024-03-14hepatocellular carci 精胺代谢 CDD
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Cell丨降低酯化APOE与LDLR的结合可以缓解阿尔兹海默症前沿研究载脂蛋白E （Apolipoprotein E， APOE ） 是一个由299个氨基酸构成的34-KDa的蛋白，包括1-167残基组成的N端结构域、铰链区和206-299组成的C端结构域。 这三种等位基因与AD的患病风险强相关。 APOE是大脑中最丰富的载脂蛋白，主要表达在星形胶质细胞和活化的小胶质细胞调节脂质代谢。BioArtMED2024-03-14LDLR ApoE
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Circulation丨张辉/唐娟/刘琛等揭示心梗后心脏纤维化新机制前沿研究心脏纤维化是一种以心脏中细胞外基质 （ECM） 过度沉积为特征的常见的心脏病理过程，广泛存在于各种心脏病中。 抑制或逆转心脏纤维化是治疗心脏病的重要目标。 然而，当前尚无针对心脏纤维化的有效临床治疗方案。BioArtMED2024-03-14心脏纤维化 刘琛
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Molecular Cancer丨徐波团队解析ZDHHC20介导的棕榈酰化修饰在肝癌中的发病机制前沿研究蛋白质棕榈酰化是一种可逆的脂肪酰基修饰，其通过调节蛋白质的定位、功能和信号传导，参与生理调控与疾病发生的过程。 深入理解棕榈酰化修饰的机制和功能对于揭示生物学规律和开发新型治疗策略具有重要意义。 进一步的研究发现ZDHHC20介导FASN 棕榈酰化可激活 E3 泛素连接酶复合物与泛素-蛋白酶体途径，与SNX8-TRIM28复合物竞争。BioArtMED2024-03-14ZDHHC20 肝癌 棕榈酰化修饰
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罗氏又一款CD20/CD3双特异性抗体在中国获批审批动态日前，罗氏制药中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准皓罗华®（英文商品名：Lunsumio®，中英文通用名：莫妥珠单抗/mosunetuzumab）单药用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。 据悉，作为全球首款获批用于滤泡性淋巴瘤（FL）治疗的CD20/CD3双特异性抗体（以下简称“双抗”），莫妥珠单抗是继格菲妥单抗之后，罗氏在中国连续第二年获批的第二款CD20/CD3双抗药物。 近年来，随着中国老龄化程度的增加，滤泡性淋巴瘤发病率也呈逐年上升的趋势。浦东发布2024-03-14滤泡性淋巴瘤 CD3
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Blood丨徐湘民团队揭示β-地贫临床表型异质性的新机制临床研究近日，南方医院地中海贫血诊治创新研究中心 徐湘民 教授 （南方医院地中海贫血诊治创新研究中心，基础医学院医学遗传教研室） 领衔的研究团队在 Blood 杂志上发表了题为 Mutations inAMBRA1aggravate β-thalassemia by impairing autophagy-mediated clearance of free α-globin 的研究论文。 自噬在清除有毒的游离α-珠蛋白中起着至关重要的作用，从而降低疾病的严重程度。 然而，自噬相关基因 （Autophagy relative genes, ATGs） 的天然突变对β-地中海贫血表型异质性的影响尚不清楚。BioArtMED2024-03-14α-珠蛋白 南方医院 β-地中海贫血
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海创药业：商业化转型在即，手握多款PROTAC持续深耕“黄金赛道”公司动态近日，海创药业宣布，公司在研口服PROTAC药物HP518片完成中国Ⅱ期临床试验首例受试者入组。 HP518是公司自主研发的新一代雄激素受体（AR）PROTAC药物， 用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。 海创药业在PROTAC 领域具有丰富的药物开发经验，研发团队在2016 年就开始了靶向蛋白降解领域的探索，是中国最早开展PROTAC 领域研究的团队之一。凯莱英药闻2024-03-14雄激素受体 AR PROTAC
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