这项研究由艾伦研究所（Allen Institute）主导，以小鼠为模型，绘制出了 一张大脑老化地图，其展示了受衰老影响最为明显的细胞类型和热点脑区 。 美国国立卫生研究院（NIH）研究衰老的专家Richard J. Hodes博士评论说， 这张新地图可能会从根本上改变科学家思考衰老对大脑的影响方式 。 在先前的工作中，研究团队已经建立了绘制小鼠大脑高分辨率转录组细胞图谱的方法，对小鼠整个大脑的细胞类型做出了全面的描述和分类。

⦿ ISM1745的新型骨架以英矽智能Chemistry42的从头设计结果为基础，该生成式AI平台集成40多个生成模型。 ⦿ 该候选化合物在多个癌症模型中表现出体内抗肿瘤活性，不仅显示出单药治疗的良好体内药效，还拥有与MAT2A抑制剂等靶向药物、化疗、免疫疗法联合使用的治疗潜力。 该化合物具有AI驱动的创新分子骨架，用于治疗MTAP缺失癌症。

随着2024年迎来落幕，今年的AAV基因治疗的主旋律也定下了基调，在这一年中，可以看到一些上市AAV基因治疗面临着最开始预计市场潜力巨大，但实际上市后却发现商业化艰难的情况。 比如说，Biomarin准备了当时数一数二的生产设备和基地，但上市后却发现很少有人愿意买。 DMD似乎有成为主流的潜力。

Zenocutuzumab（MCLA-128）是一款靶向Her2和Her3的双特异性抗体药物，由总部位于荷兰的Merus公司研发。 这是全球首个获批的Her3靶向药，也是FDA批准的首个针对NRG1阳性PDAC和NSCLC的新疗法。 很多人并不知道，Merus并不是最早研发Her2/Her3双抗的公司。

目前 许多患者对免疫 检查点疗法（ ICT ）难以治疗， 由于 他们的肿瘤被认为是 “ 冷 ” 肿瘤 —— 也就是说，他们不允许 T 细胞（所谓的 “ 沙漠 ” 肿瘤）的产生或现有抗肿瘤 T 细胞（ T 细胞除外的肿瘤）的浸润。 因此 深入探讨癌 而对于 T 细胞 “ 荒漠化 ” 和 “ 排斥 ” 的关键机制 目前缺乏系统的研究认识 。 来自芬兰图尔库大学的研究人员在Nature子刊BritishJournal of Cancer期刊发表《Resistance to immune checkpoint therapies by tumour-induced T-cell desertification and exclusion: key mechanisms, prognostication and new therapeutic opportunities》综述， 该论文深入探讨癌症细胞在ICT难治性肿瘤中诱导T细胞“荒漠化”和“排斥”的关键机制，将填补对这些促肿瘤机制的认识，有助于研究人员开发新的免疫疗法，有望释放ICT在难治性患者中的临床益处。

近日，伯桢生物科技（苏州）有限公司（以下简称“伯桢生物”）宣布成功完成数千万元A+轮融资，本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金独家投资。 新一轮融资将主要用于海内外市场开拓、生产基地建设、创新技术开发等，提供全球领先的类器官全流程解决方案。 伯桢生物成立于2021年3月，总部位于苏州工业园区，是国际领先的类器官技术产品和解决方案供应商，致力于为生物医学科学研究、药物研发和临床精准医疗提供标准化、模块化类器官产品和技术支持。

2024年12月31日，国家药监局药审中心（CDE）发布《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则》， 自发布之日起施行。 iPSC来源的NK细胞疗法研发进展。 诺华 SMA 基因疗法 III 期临床成功，用于 2-18 岁人群。

2024年12月31日，国家药监局药审中心（CDE）发布《嵌合抗原受体T细胞治疗血液淋巴系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（试行）》， 自发布之日起施行。 iPSC来源的NK细胞疗法研发进展。 诺华 SMA 基因疗法 III 期临床成功，用于 2-18 岁人群。

2025年1月2日， 北京普祺医药科技股份有限公司（简称普祺医药，股票代码：873969 NQ）成功完成了超3亿元B轮系列融资 。 行远致同担任公司本次融资的独家财务顾问。 本轮融资款项将用于现有核心产品普美昔替尼（PG-011，Pumecitinib）凝胶治疗成人及青少年轻中度特应性皮炎（Atopic Dermatitis, AD）的III期临床研究及NDA申报、拓展PG-011在其他适应症的应用及后续其他创新管线的临床推进。

动脉网获悉，2025年1月2日， 北京普祺医药科技股份有限公司（简称普祺医药，股票代码：873969 NQ）成功完成了超3亿元B轮系列融资。 本轮投资机构包括北京市医药健康产业投资基金、亦庄国投、首发展集团、北科建集团、正奇能科集团等众多机构旗下基金及个人投资者。 本轮融资款项将用于现有核心产品普美昔替尼（PG-011，Pumecitinib）凝胶治疗成人及青少年轻中度特应性皮炎（Atopic Dermatitis, AD）的III期临床研究及NDA申报、拓展PG-011在其他适应症的应用及后续其他创新管线的临床推进。