同时，在肿瘤治疗领域之外，BTK抑制剂正在寻找新的增长空间，比如 自身免疫 性疾病。 由于自免疾病通常涉及自身反应性B细胞的异常选择和激活以及随后的自身抗体产生。 每个B细胞都有一个独特的抗原受体，即B细胞受体（BCR），它可以识别特定的抗原，从而激活B细胞。

本周热点很多，尤其是新药获批方面。 本周盘点包括 审评审批、研发、交易 及 投融资 三大板块，统计时间为8.26-8.30，包含24条信息。 1、8月27日，NMPA官网显示， 智翔金泰 的 赛立奇单抗注射液 （GR1501）获批上市，用于治疗 中重度斑块状银屑病 ，赛立奇单抗成为首款获批上市的国产 IL-17A 单抗。

脑转移常见于 EGFR 变异NSCLC患者，约1/4的新诊断晚期 EGFR 变异NSCLC患者在确诊时已出现脑转移，近一半的 EGFR 变异NSCLC患者在整个疾病进程中最终会发生脑转移。 前两代靶向EGFR的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）对脑转移疗效有限，第三代EGFR-TKI抑制剂具有更好的颅内活性， 但目前三代EGFR-TKI抑制剂在后线治疗中的应用主要局限于携带T790M基因突变（EGFR-TKI耐药驱动突变）的NSCLC患者。 这些患者已伴有脑转移（经影像学检查有可测量的颅内转移灶，最大直径≥10 mm，颅内病灶未接受过放疗，或放疗后3个月进展），尚无临床症状或出现轻度症状。

诺华（Novartis）日前宣布其V-MONO临床3期试验达到主要终点。 其每年两次给药的 小干扰RNA（siRNA） 疗法Leqvio（inclisiran）作为单药，可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，这些患者此前未接受降脂治疗。 诺华将向美国FDA等监管机构递交试验结果，并在未来的医学会议上公布详细数据。

2018年，在一片喝彩和掌声中，君实生物迎来了特瑞普利单抗作为中国第一个国产的PD-1单抗获批上市。 这不单是君实生物的里程碑事件，彼时整个医药及投资圈都因此对中国生物创新药企充满信心，认为属于他们的时代已经来来临。 但随着市场竞争的加剧以及各种综合原因，biotech们很快发现，未来并不像自己想象的那么快那么美，研发不再是唯一壁垒，商业化也是生存的重中之重。

评估指标：评估癌症治疗效果的关键指标为PFS和OS，OS是最可靠指标，但获取其数据较难，PFS在临床试验中重要，FDA和EMA均认可PFS。 临床试验情况：部分临床试验中PFS和OS数据可能不一致，一些药物PFS数据好但OS数据未体现优势。 评估癌症／肿瘤治疗的效果，有两个至关重要的指标：PFS （无进展生存期） 和OS （总生存期） 。

近日，国际学术期刊 Journal of Cell Biology 在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心 （生物化学与细胞生物学研究所） 朱学良 、上海交通大学医学院附属新华医院 鄢秀敏 和中国科学院生物物理研究所 李栋 等研究组的最新合作成果 Distinct Roles of Kif6 and Kif9 in Mammalian Ciliary Trafficking and Motility ， 揭示了驱动蛋白 （kinesin） Kif6和Kif9在哺乳动物运动纤毛 （motile cilia） 中的功能 。 纤毛是一类进化保守且分布广泛的毛状细胞器，直径约250 nm，长度通常为几到十几微米，是细胞和个体重要的感受器和运动器。 特别由动纤毛缺陷引起的疾病，被称为原发性纤毛运动障碍综合征 （primary ciliary dyskinesia，PCD） ，其主要病症包括反复呼吸道感染、中耳炎、内脏倒位、不育和脑积水等 【3】 。

多发性硬化 （multiple sclerosis， MS ） 是最常见的中枢神经系统自身免疫性疾病 【1】 。 在MS进展过程中，炎症持续刺激神经元导致神经变性和功能衰退。 最近的另一种观念正在向这种观点发起挑战，即神经元在感知细胞因子等压力后启动神经元炎症应激反应 （neuronal inflammatory stress response， NISR） 主动参与神经活动 【3】 。

临床上，肝细胞癌 (HCC) 的早期诊断仍然极具挑战性。 普美显增强磁共振成像 (MRI) 有助于HCC诊断，但对微小HCC的诊断灵敏度仍有待提高。 因此，开发先进的MRI对比剂对于早期HCC的精准诊断准至关重要。

三阴性乳腺癌 （triple-negative breast cancer，TNBC） 是一种侵袭性的乳腺癌 （breast cancer，BC） 亚型，其发病年龄在40-50岁之间，占所有BC病例的约15-20%。 转移性TNBC的5年总生存率仅为12%，这反映出其缺乏有效的治疗选择。 事实上，由于TNBC缺乏激素治疗和HER2扩增的靶点，因此TNBC患者并不符合BC的标准疗法。