对于传统疗法束手无策的罕见遗传疾病，基因治疗同样也开辟了新的治疗路径。 通过基因替代、基因编辑及基因修饰等创新策略，促使人体基因正常表达，以达到治疗效果。 基因治疗药物为众多曾被传统疗法束缚的罕见遗传病治疗领域带来了前所未有的希望。

3. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使 多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。 药明康德内容团队整理。 研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。

Atsena Therapeutics日前宣布，在研基因疗法ATSN-101治疗携带 GUCY2D 双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上发表。 新闻稿表示， ATSN-101是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。 在这项临床试验中，所有15名确诊的LCA1患者均接受了单侧视网膜下注射，以确定不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。

OrsoBio日前宣布成功完成6700万美元的B轮超额融资。 本轮融资由新投资者Ascenta Capital和Woodline Partners联合领投，现有投资者Samsara Biocapital、Longitude Capital、Enavate Sciences、NuevaBio及礼来（Eli Lilly and Company）参投。 筹集的资金将用于加速公司线粒体质子载体（mitochondrial protonophore）产品组合的开发，用以治疗肥胖及相关代谢疾病。

近日，中国证券报发布文章《夯实核心竞争优势 益诺思总裁常艳：深耕创新药非临床研究服务领域”》， 专版报道益诺思，现全文转载如下：。 益诺思持续发力药物非临床安全性评价研究服务领域。 目前，公司已实现海外首站布局，以满足出海客户的生物分析需求。”

扫码预约报名，锁定限量免费门票。 ESMO是欧洲肿瘤届最为盛大的多学科会议。 2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）将在西班牙巴塞罗那举行，召开时间为2024年9月13日至2024年9月17日。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 Vor Bio计划在年底前与美国FDA讨论相关关键试验的设计。 在AML患者体内，肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 近日，eGenesis宣布完成1.91亿美元的D轮融资。 获得资金将用于推进该公司的核心在研产品EGEN-2784进入首个人体肾脏移植临床试验，同时也将用于推进其他管线项目并扩大生产规模。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 近日，北京大学人民医院泌尿外科徐涛团队联合中国科学院深圳先进技术研究院和北京大学基础医学院，在 Advanced Science 在线发表题为“Novel CAR-T Cells Specifically Targeting SIA-CIgG Demonstrate Effective Antitumor Efficacy in Bladder Cancer”的研究论文，报道了一种新型CAR-T细胞，能够特异性靶向清除SIA-CIgG表达阳性的膀胱癌细胞，发挥抗肿瘤作用。 膀胱癌是全球第十大常见的恶性肿瘤，发病率呈上升趋势，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种很有应用前景的癌症治疗方法，然而，它在膀胱癌中的研究较少，原因之一是缺乏合适的靶标。