血脑屏障 （blood-brain barrier, BBB ） 是维持神经系统稳态的重要屏障，也是阻碍药物进入神经系统的关键障碍。 全面系统解析人血脑屏障分子特征和在病理发生中的关键改变是认识中枢神经细胞生命活动规律和设计高效中枢神经组织药物递送策略的关键。 该研究首次利用单细胞RNA测序技术对人类血脑屏障和胶质瘤血-肿瘤屏障进行了详细的细胞分析。

自十多年前靶向CTLA4的伊匹木单抗（Ipilimumab）首次用于转移性黑色素瘤以来，免疫检查点抑制剂（ICIs）的研究和应用可谓如火如荼，如今， 至少有8种ICI和35种基于ICI的联合免疫疗法获得FDA批准。 程序性细胞死亡蛋白（PD1）通过与其两个配体——PDL1和PDL2的相互作用负向调节T细胞的免疫活性。 PD1和PDL1的单克隆抗体已被FDA批准用于各种癌症类型（图2）。

2024 年 1 月 8 日，FDA宣布了一项名为“基因治疗全球试点合作” （CoGenT Global） 的试点计划。 计划提到，FDA将于其他全球监管合作伙伴 （包括世界卫生组织和国际协调委员会（ICH）成员（包括欧盟（EU）、日本、加拿大和瑞士） 合作，共同探索出一个通用的审批程序，以此为基因疗法领域提供更有利的监管环境。 礼来管线：基因疗法占比上升，从1/4到1/3。

药品上市许可持有人制度下药品注册研发生产主体合规信息的收集对于我国药品监管部门识别风险并有针对性地启动注册核查具有重要意义。 药品上市许可持有人制度体系下的合规管理。 药品上市许可持有人制度是贯穿《中华人民共和国药品管理法》的核心制度，也是基本制度。

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摘要: 尽管开发了多种治疗药物，多发性骨髓瘤仍然无法治愈。 最近，T细胞重定向免疫疗法已成为治疗难治性骨髓瘤的有希望的策略。 使用嵌合抗原受体（CAR）-T细胞和双特异性抗体的临床试验已在三重难治性患者中展示了成功的抗骨髓瘤反应。

8 月 28 日，国家药监局综合司发布《中华人民共和国医疗器械管理法（草案征求意见稿）》， 公开征求意见，并公布了草案全文。 意见反馈截止时间为 9 月 28 日。 在总则中，草案着重强调了要促进医疗、医保、医药协同发展和治理，完善招标采购、医疗收费、医疗保险等政策，支持创新医疗器械临床推广和使用。

随着国内药企在新型降糖药物领域的研发力度加大，以及国家集采政策的深入推进，默沙东的磷酸西格列汀在中国市场的独占地位正受到前所未有的挑战。 磷酸西格列汀是全球第一个上市的口服DPP-4抑制剂，原研药由默沙东开发，已于2009年在中国获批上市，用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。 磷酸西格列汀片是进口产品独霸市场的典型代表，据数据显示，其在2023年国内公立医院的销售额为26.56亿元，默沙东占据了99.65%的市场份额，达到26.47亿元，正大天晴以0.31%的市场份额紧跟其后。

近日，南方科技大学医学院 鄢仁鸿 课题组联合澳大利亚国立大学 Stefan Bröer 课题组在 Nature communications 上在线发表了题为 Molecular basis of inhibition of the amino acid transporter B 0 AT1 (SLC6A19) （《抑制氨基酸转运蛋白B 0 AT1 (SLC6A19)的分子基础》） 的最新研究成果。 该研究通过基于高通量检测B 0 AT1转运活性筛选抑制剂的方法，开发设计了靶向ACE2-B0AT1的强效抑制剂JX98、JX225，并解析了这些抑制剂作用的分子机制，这些研究结果为这一重要药物靶点的理性药物设计奠定了基础 。 SLC6A19基因编码的B 0 AT1是SLC6家族氨基酸转运蛋白家族的重要一员，主要负责肠道和肾脏中的中性氨基酸吸收。