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JAMA子刊 | 标准化医学监测有利于改善癌症易患综合征的预后及治疗前沿研究大规模测序研究显示，5%至15%的癌症儿童患有潜在的癌症易患综合征（CPS）。 这是一类使儿童患癌风险增加的遗传性疾病，常见的有李法美尼（Li Fraumeni）症候群、家族性腺瘤性息肉病、神经纤维瘤病1型等。 a.5名患者患有两种CPS，在研究期间这些患者均未出现肿瘤。学术经纬2024-03-14癌症 JAMA
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抗癌免疫新机制！《细胞》子刊揭示加强抗PD-1疗效新策略前沿研究多项研究表明，PTEN的缺失或失活突变可促使肿瘤呈现免疫抑制的状态。 这项研究不仅确定了 PTEN作为细胞因子在免疫激活和肿瘤抑制中发挥作用 ，还证明了 在癌症免疫疗法中细胞外给予PTEN的治疗潜力 。 通过一系列实验，研究人员最终证实， 跨膜emp24结构域蛋白10（TMED10）是介导PTEN分泌到细胞外的分泌通道 ，并且在此过程中TMED10识别在物种间高度保守的PTEN蛋白的274位的色氨酸（W274）。药明康德2024-03-14PTEN PD1 PD-1
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穿越血脑屏障的变构小分子疗法早期结果积极；使化疗耐药患者肿瘤完全消失的靶向疗法将启动新研究…… | 一周盘点前沿研究2. 治疗帕金森病的变构小分子疗法GT-02287的早期临床结果积极，它能够穿越血脑屏障并与靶标结合，同时展现良好的安全性与耐受性。 OMX-0407能够通过调控酪氨酸激酶信号直接干扰肿瘤细胞增殖。 OMX-0407对经过多次治疗的晚期实体瘤患者有抗癌活性。药明康德2024-03-1428-7 帕金森病 化疗耐药
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质肽生物将在第60届欧洲糖尿病协会（EASD2024）上展示两款创新药物的最新研究成果前沿研究欧洲糖尿病协会（European Association for the Study of Diabetes, EASD）即将在2024年9月10日至13日于IFEMA国际会展中心(Feria de Madrid)举办第60届年度会议（60th Annual Meeting）。 EASD年会是欧洲规模最大、享誉盛名的糖尿病会议，每年在欧洲不同的城市举办。 北京质肽生物医药科技有限公司（简称“质肽生物”）将首次公布超长效GLP-1受体激动剂ZT002在超重或肥胖患者中MAD临床试验研究结果及双靶点激动剂ZT003最新研究成果。质肽生物2024-03-14糖尿病
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中国首个：锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可审批动态锐正基因（苏州）有限公司（简称“锐正基因”）自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001近日美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。 此次美国FDA IND获批，ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。锐正基因2024-03-14淀粉样变性 非病毒载体 基因编辑药物
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75%晚期癌症患者获得缓解！欧盟批准靶向组合疗法审批动态Pierre Fabre Laboratories日前宣布， 欧盟 委员会（EC）已批准Braftovi（encorafenib）与Mektovi（binimetinib）组合疗法扩展适应症，用于治疗携带BRAF V600E突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。 EC的决定是在7月25日获得人用医药产品委员会（CHMP）积极意见后作出的，基于2期临床试验PHAROS的结果。 在初治人群（n=59）中，ORR为75%（95% CI：62，85），其中包括15%的完全缓解（CR）和59%的部分缓解（PR）。药明康德2024-03-14欧盟
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澳大利亚第二代仿生眼在RP临床试验中显示出前景临床研究在澳大利亚眼科研究中心、墨尔本大学仿生学研究所和皇家维多利亚眼耳医院的牵头领导下，澳大利亚第二代仿生眼第一次用于临床试验。 试验结果发表在《Ophthalmology Science》期刊上。 结果显示，超过两年半的时间里，第二代仿生眼对四名视网膜色素变性（RP）患者的功能性视力、日常活动和生活质量均显示出“实质性的改善”。医信眼科2024-03-14仿生眼 RP
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【首发】影禾医脉宣布完成天使轮融资，加速AI基础设施建设步伐医药投融资在医疗健康领域迎来智能化转型的浪潮中， 上海影禾医脉智能科技有限公司 （以下简称“影禾医脉”）—— 一家专注于为医学影像行业打造前沿AI基础设施的创新企业，于2024年上半年成功完成天使轮融资。 引领医学影像智能化新纪元。 影禾医脉是基于其全新自研的 MIIA基座大模型 ，在医学影像人工智能领域的持续创新者。动脉网2024-03-14影禾医脉
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今日下午3点！药政专题周：深度解析ICH M10指南实施、全球IND申报策略和临床研究质量管理研发注册政策新药研发是一项漫长且复杂的任务，它要求严格遵循一系列新药研发相关的法规和指南，并接受监管机构的严格监督。 但是，如何在GLP实验室中准确地实施新发布的ICH M10指南呢？ 9月2、3、5日 ， 每日下午3点 ，药明直播间特别邀请了药明康德专注于质量管理与法规的专家，为大家详细介绍ICH M10指南的具体实施，以及IND全球申报和临床质量管理的策略。药明康德2024-03-14GLP 药政
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【案例报道】HRR相关突变指导PARP抑制剂治疗，复发性卵巢癌患者临床获益临床研究打开公众号，设置“星标”，。 目前晚期卵巢癌的首选治疗方案为减瘤术联合化疗。 而且，HRR基因突变常发生在卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌、胰腺导管腺癌中，因此，PARP抑制剂的横空出世无疑改善了卵巢癌患者的治疗困境，显著延长了患者的无进展生存期。允英2024-03-14PARP 卵巢癌
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