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仅治疗5人却预期营收285亿，BioMarin如何突破困局？财报业绩BioMarin是一家专注于开发针对罕见病变革性疗法的企业，为了支撑这一目标，BioMarin将重组为三个关键部门， 骨骼疾病、酶替代疗法和Roctavian 。 BioMarin预计到2027年将另有2款新药获FDA批准上市，到2034年将有11款新药获FDA批准上市。 目前，针对骨骼疾病的部门已经有1款上市产品 Voxzogo，是每日皮下注射的C型利钠肽类似物， 通过下调FGFR3信号传导，获得欧盟和美国批准用于 治疗软骨发育不全 的患者。医麦客2024-03-14BioMarin
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胶质瘤药获批，施维雅肿瘤线布局拆解 | 第一现场审批动态• vorasidenib同时靶向IDH1、IDH2两个突变位点，通过双重抑制来解决胶质瘤的耐药；。 • 施维雅目标是在2030年实现肿瘤业务营收不低于30亿欧元。 首个针对IDH突变低级别胶质瘤的小分子靶向药物出现了。研发客2024-03-14IDH1 IDH2 胶质瘤药
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双特异性抗体癌症治疗的现状与展望前沿研究然而，由于肿瘤复杂的疾病发病机制，针对单一靶点的单克隆抗体往往不足以表现出足够的治疗效果。 因此，针对多个靶点的双特异性抗体（ bsAbs ）应运而生，它的发展改变了肿瘤免疫治疗的领域。 目前，人们正在研究越来越多的针对癌症治疗的不同类型的bsAbs。小药说药2024-03-14癌症 双特异性抗体癌症
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世界首例！AlphaFold 3 再次袭来！助力药学领域打开科研新思路！前沿研究时隔3年， AlphaFold 3 横空出世，再次掀起AI学术圈巨震。 深度学习是一种人工智能技术，它通过模拟人类大脑中的神经网络来解决复杂的问题。 深度学习已经应用于各个领域，包括图像识别、自然语言处理、语音识别等。精准药物2024-03-14AlphaFold 3
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国产肺癌分子踢出7:0前沿研究北京时间9月8日晚上十一点半，WCLC大会的进入第二天的主席台口头报告环节，AK112一线治疗NSCLC的报告第一个出场，PPT亮出，头对头K药的PFS对照曲线和HR数据展现在台下以及线上的观众面前，所有人都沸腾了。 当之前投资者们还在讨论HR预期0.6是否给高了时，Harmoni2试验给了投资者巨大的超出预期的惊喜：HR值达到了0.5左右，头对头K药的对照PFS曲线非常漂亮。 这次，国产肺癌创新药在WCLC大会上“艳惊四座”，让全球医药界人士真正看到了中国创新药自研能力质的进步。精准药物2024-03-14肺癌 肺癌分子
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嘉和、岸迈两家NewCo被收购：Candid融资3.7亿美元交易并购Candid Therapeutics同时宣布收购Vignette Bio、TRC004，获得前者的BCMA/CD双抗、后者的CD3/CD20双抗。 Vignette Bio为岸迈生物授权EMB-06与Foresite成立的NewCo公司，TRC 2004为嘉和生物授权GB261与Two River、 Third Rock成立的NewCo公司。 Candid Therapeutics已经搭建起临床开发和商业化团队，CEO为Ken Song（RayzeBio的创始人）、CMO兼CSO为Timothy Lu（卢冠达，DICE前CMO）、CTO为Bernie Huyghe、CFO/CBO为Arvind Kush（RayzeBio的前CFO）。Armstrong生物药资讯2024-03-14Candid
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NewCo！3.7亿美元融资开发自免新药，核心资产来自于中国Biotech医药投融资9月9日，圣地亚哥，Candid Therapeutics，一家致力于开发潜在变革性药物以治疗自身免疫性疾病的生物技术公司，宣布完成3.7亿美元融资正式推出。 最近突破性的临床数据显示了免疫细胞特定亚群B淋巴细胞在自身免疫性疾病中的关键作用。 为了加快自身免疫性疾病TCE抗体的开发并使Candid成为该领域的领导者，Candid通过三方合并和多步融资同时收购了Vignette Bio和TRC 2004。Medaverse2024-03-14自身免疫性疾病 Biotech
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新锐！1500万美元种子轮融资，开发炎症免疫双抗医药投融资9月9日， 波士顿，专注于开发用于治疗免疫和炎症（I&I）疾病的双特异性抗体的生物技术公司Bambusa Therapeutics宣布成功完成约1500万美元种子轮融资。 Bambusa Therapeutics由一个由行业专家和科学创新者组成的团队创立，他们的愿景是改变I&I疾病的治疗格局。 筹集的资金将用于加速Bambusa Therapeutics有前景的双特异性抗体管线的开发以用于I期临床研究。Medaverse2024-03-14炎症免疫双抗
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今日药闻｜全球首个！击败K药前沿研究康方生物双抗一线治疗NSCLC击败K药。 9月8日， 康方生物 在2024世界肺癌大会（WCLC）上发布了PD-1/VEGF双抗依沃西单抗单药对比 帕博利珠单抗 （K药）单药一线治疗PD-L1表达阳性（PD-L1 TPS≥1%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的注册性III期临床研究（HARMONi-2/AK112-303）的重磅研究数据。 该研究作为Late-Breaking Abstract（ LBA ）在本届大会以Oral形式重磅发布。新药社2024-03-14PDL1
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BDCA2：红斑狼疮潜力新靶点，BIIB059已进入3期临床临床研究BDCA2主要在浆细胞样树突状细胞（pDC）上表达，而pDC是树突状细胞（DC）的一种亚类，通过大量分泌I型干扰素（IFN-I）来激活适应性免疫反应，并在机体抗病毒免疫中起关键作用。 在免疫应答中，pDC通过TLR7和TLR9来识别病原体相关分子，并产生丰富的干扰素α（IFN-α）。 通过BDCA2的信号传导途径减少NFKB（核因子κB）的活化，从而抑制IFN-I的产生。CPHI制药在线2024-03-14IFNα BDCA2 红斑狼疮
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