2024年9月2日，深圳市塔吉瑞生物医药有限公司（下称塔吉瑞）宣布，已于近日与先声药业集团（2096.HK）旗下的抗肿瘤创新药公司先声再明就临床阶段抗肿瘤候选药物 ALK/ROS1 双重受体酪氨酸激酶抑制剂 TGRX-326 订立合作协议。 塔吉瑞将获得逾 2000 万美元首付款，并将向先声再明支付推广服务费。 TGRX-326 是由塔吉瑞自主研发的第三代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂，是一种强效、高选择性的 ALK 和 c-ROS 原癌基因 1（ROS1）双重受体酪氨酸激酶（RTK）小分子抑制剂，对于 ALK/ROS1 融合基因阳性，以及包括 G1202R 在内的多种 ALK 耐药突变的非小细胞肺癌 患者均具有极高的潜在治疗价值。

2024年9月2日，锐正基因自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001近日美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床Ⅰ期试验。 此次美国FDA IND获批， ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。

近日，多家企业陆续公布了2024年上半年财务业绩。 微创医疗 上半年稳步增长 ，全球渠道布局与出海业务不断扩大； 君实生物 态势良好，PD-1单抗快速放量为公司业绩创收作出主要贡献。 收入增长17.0%至5.59亿美元。

近日，江北新区南京生物医药谷园区企业南京贝思奥生物科技有限公司（下称：贝思奥）自主研发的基因治疗I类创新药BN-1001眼用注射液的新药临床试验（IND）申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）默认许可，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wAMD)。 BN-1001眼用注射液采用了AAV基因治疗策略， 是目前国内外已披露的同类产品中剂量最低且能持续稳定表达抗VEGF分子的产品 ，该注射液能在患者中最大程度地降低症状的发生率，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标，满足当前日益增加的临床需求。 贝思奥凭借其在生物技术领域的深厚积累，成功打造的CMC药学平台，不仅为该注射液的研发提供了强有力的技术保障，还为公司其他管线研究提供了全面的技术支持。

近日，江北新区南京生物医药谷园区生物制造企业食气生化完成数千万元Pre-A轮融资，明德资本担任独家顾问。 本轮融资资金主要用于工程团队扩容、中试装置建成后运行维护，以及千吨级示范产线的前期准备等。 食气生化成立于2023年1月，聚焦于食气梭菌基因编辑和气体发酵工程放大技术，转化工业尾气（主要成分CO/CO2）或绿氢绿碳，联产饲料蛋白和正丁醇（可做可持续航空燃油SAF原料）。

8月23日，为推进按病组（DRG）付费分组方案2.0版和按病种分值（DIP）付费病种库2.0版落地实施，首都医科大学国家医疗保障研究院联合天津市医疗保障局举办“医保支付方式改革培训班”。 通过搞改革，明确基金的钱花在哪儿，使人民群众、医药机构和医保基金达到一个相对平衡的状态。”。 根据国家医保局公布的数据，我国基本医疗保险（含生育保险）基金的年度总支出由2018年的1.7万亿元增长至2023年的2.8万亿元。

【中国 苏州】 致力于颠覆性创新生物偶联技术研发的ADC新药开发引领者启德医药宣布，公司自主开发的新一代HER2靶向ADC新药 GQ1005获国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准开展治疗HER2阳性不可手术切除/转移性乳腺癌受试者的III期临床试验。 此次获批标志着GQ1005的开发进入了全新阶段，距离获批上市、惠及广大患者更近一步。 GQ1005是启德医药基于独创的酶促定点偶联技术开发的靶向HER2创新ADC药物，通过稳定可裂解的开环连接子将拓扑异构酶I抑制剂与抗HER2单抗偶联而成。

2024年9月2日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，公司自主开发的帕博利珠单抗生物类似药HLX17（重组抗PD-1人源化单克隆抗体注射液）的临床试验申请获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，拟用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌、食管癌、头颈部鳞状细胞癌、结直肠癌、肝细胞癌、胆道癌、三阴性乳腺癌、微卫星高度不稳定型或错配修复基因缺陷型肿瘤、胃癌等原研帕博利珠单抗在中国获批的所有适应症。 HLX17为复宏汉霖自主开发的帕博利珠单抗生物类似药。 通过与T细胞上的PD-1受体结合，HLX17能够阻断PD-1与肿瘤细胞上的PD-L1、PD-L2间的相互作用，解除PD-1通路介导的免疫抑制，包括抗肿瘤免疫应答，从而恢复T细胞对肿瘤的免疫监视和杀伤能力，使肿瘤调亡。

2023年全球获批上市的原创新药: 回顾与展望。 2023年对于生物医药行业而言是具有里程碑意义的一年，在这一年中美国、欧洲、日本与中国均积极推动新药创制和新兴技术发展，在针对新型疾病的治疗方案、基因编辑技术等领域获得重大突破，利用人工智能/大数据等先进技术提升了研发效率和质量，全球生物医药行业在创新、市场需求、产业链整合和国际化等方面呈现出积极的发展趋势。 本文梳理与总结2023年美国、欧洲、日本和中国获批上市的新药，并对2024年新药研发和生物医药发展态势进行展望，以期为新药研发相关研究提供参考。

2023年，全球ADC药物市场规模已突破百亿美元，Enhertu的成功更是让ADC赛道迎来盛况。 除了Enhertu之外，维恩妥尤单抗（Padcev）势头也很猛，2020年上市后首个完整年度销售额达到3.23亿美元，去年销售额首次突破10亿美元，跻身重磅炸弹药物行列。 今年上半年，维恩妥尤单抗销售额达到11.71亿美元（辉瑞+安斯泰来销售额总计），位居ADC药物销售额第三， 全年有望突破20亿美元，预计人民币超百亿元。