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  • 九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定
    审批动态
    近日,九天生物( Skyline Therapeutics ) 宣布 自主研发的腺相关病毒 ( AAV ) 基因治疗药物 SKG 1 10 8 ,一款 用于 治疗视网膜色素变性( Retinitis Pigmentosa , RP )的 突破性 基因疗法 ,已获得 美国食品药品监督管理局( FDA ) 孤儿药资格认定( ODD ) 。 孤儿药认 定 ( ODD ) 是美国 FDA 授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定,旨在鼓励研发机构为 罕见病 开发创新治疗方案。 获得 ODD 资格的药物可以享受一系列的激励政策,包括上市后 7 年的市场独占期、 临床试验费用的税收抵免、免除新药 上市 申请费 以及获得临床试验资助等优惠政策。
    细胞与基因治疗领域
    2024-03-14
    retinitis pigmentosa AAV FDA孤儿药
  • 智新浩正宣布完成Pre-A+轮融资
    医药投融资
    近日,智新浩正(EndoCell)宣布完成Pre-A+轮融资,此次融资由磐霖资本、利欧资本、锦泰金泓共同投资,本次募集资金主要用于临床前研究及临床Ⅰ、Ⅱ期开展。 糖尿病治疗的首要目标是控制血糖,从而防止并发症的发生和发展。 相比之下,国内外上千例临床实践证明:将死者捐献的胰岛组织移植给糖尿病患者后,70%以上的患者可长期脱离胰岛素,展现了胰岛移植治愈胰岛素依赖型糖尿病的巨大潜力。
    细胞与基因治疗领域
    2024-03-14
    智新浩正 Pre-A+轮融资
  • 捷报!《柳叶刀》刊发心血管内科冠脉精准诊疗临床合作研究成果!
    临床研究
    9月2日,陆军军医大学西南医院心血管内科张志辉教授作为共同第一作者的临床研究论著《Drug-coated balloon angioplasty with rescue stenting versus intended stenting for the treatment of patients with de novo coronary artery lesions (REC-CAGEFREE I): an open label, randomised, non-inferiority trial》在医学顶刊《柳叶刀》(《The Lancet》)上在线发表。 这是全球首个验证药物球囊在新发冠心病患者(所有血管大小)中长期临床效果的研究,所聚焦临床问题的实用价值大,研究设计和执行质量高,尽管2年随访结果未达成预设的非劣性标准,仍被国际顶级医学杂志认可并快速发表。 该研究首席专家空军军医大学西京医院陶凌教授也受邀在2024欧洲心脏病学年会“HOT LINE”专场上做主题报告。
    西南医院
    2024-03-14
    冠脉精准诊疗
  • Q3~10月Biotech催化剂
    前沿研究
    12页完整版催化剂PPT 可上 知识星球 下载:。 上一期可以看这篇: 接下来一个月Biotech催化剂列表。 完整的12页PPT版本需上星球下载。
    Claudisiran药药
    2024-03-14
    Biotech
  • Nature Medicine|一文了解mRNA疫苗和新动向!
    前沿研究
    疫苗接种是公共卫生领域的一项关键措施,它不仅能够预防个体感染特定疾病,还能在群体层面上减少病原体的传播,从而降低疾病发生率和死亡率,提高社会的整体健康水平。 mRNA疫苗技术是一种新型的疫苗策略, 它使用合成的信使RNA(mRNA)分子来激发人体的免疫反应(图1)。 与某些传统疫苗不同,mRNA疫苗具有众多优势,首先,mRNA疫苗不会整合到宿主的基因组中,因此没有改变宿主DNA的风险。
    医药速览
    2024-03-14
    感染 mRNA疫苗
  • 一类Aurora A-TPX2 PPI 抑制剂的发现
    前沿研究
    Aurora A是一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶,在有丝分裂的早期阶段起重要作用;同时 也是一个研究比较多的抗肿瘤靶点。 但PPI抑制剂的研发一般认为挑战比较大。 这里报道了一类Aurora A-TPX2的PPI抑制剂,并且展现出体内活性。
    医药速览
    2024-03-14
    Aurora A 肿瘤 A-TPX2
  • 真格早期项目「无问芯穹」宣布完成近 5 亿元 A 轮融资|Z News
    医药投融资
    月之暗面 | 英雄游戏 | 边塞科技 | 右脑科技。 KnowYourself | 留形科技 | 奥创光年 | 小红书。 星测未来 | 清越科技 | CellX | 云洲智能。
    真格基金
    2024-03-14
    真格
  • 年轻人爱逛的奥莱,上市了首单REITs
    医药投融资
    今年以来,公募REITs(不动产投资信托基金)市场常态化发行明显加快。 8月28日,华夏首创奥莱REIT(基金代码:508005)在上海证券交易所鸣锣上市。 在国家提振消费、房地产行业升级转型等多个不同维度的背景下,该产品的上市具有多重价值,在多个层面具有风向标的意义。
    北京日报
    2024-03-14
    奥莱
  • 对话·临床首席专家竺晓凡|我是一个平凡的女医生
    专家观点
    本文首发于2023年3月8日,标题及正文有微调。 采访当天上午,正赶上竺晓凡主任的门诊,最后一位患者离开诊室的时候,已经是下午一点半了。 跟随她出诊的学生表示,“这样的超长待机服务,早已成为主任门诊的日常。”
    血液病医院血液学研究所
    2024-03-14
    竺晓凡
  • mRNA肺癌疫苗的幕后英雄:T7 RNA聚合酶
    前沿研究
    8 月 24 日消息,全球首款mRNA肺癌疫苗——由拜恩泰科(BioNTech)公司开发的BNT116正式在全球7个国家和地区启动临床试验,这标志着人类在癌症治疗策略上的又一重大进步。 根据世界影响因子最高的学术期刊《CA: A Cancer Journal for Clinicians 》发布的2020年全球癌症负担数据,肺癌是全球癌症死亡的主要原因,在185个国家和地区中是男性死亡病例排名第一的癌症,在89个国家中占据首位。 随着生物技术的飞速发展,mRNA疫苗作为一种新型的生物制剂,在疾病预防和治疗中展现出巨大的潜力。
    天鹜科技
    2024-03-14
    肺癌 RNA聚合酶 T7
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