2024年9月2日，Arrowhead Pharmaceuticals（简称“Arrowhead”）公布了 plozasiran 在家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者中开展的 3 期 PALISADE 研究结果 ，显示该试验成功地 达到了其主要终点和所有多重控制的关键次要终点 ，包括甘油三酯(TGs)、载脂蛋白C-III (APOC3)和急性胰腺炎(AP)发生率等有统计学意义地显著降低。 基于PALISADE研究的积极结果， Arrowhead 计划在2024年底之前向美国食品和药物管理局(FDA)提交新药申请 ，并计划在此之后寻求其他全球监管机构的监管批准。 这些数据以口头报告的形式公布于2024年欧洲心脏病学会(ESC)大会，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

9 月 2 日，先声药业宣布，其与宁丹新药合作开发的脑卒中在研创新药 先必新舌下片（依达拉奉右莰醇舌下片） 获美国 FDA 授予「突破性疗法认定」， 用于治疗急性缺血性脑卒中（ AIS ） 。 FDA 的「突破性疗法认定」旨在加速治疗严重疾病和解决重大未满足医疗需求的潜在新药的开发和监管审查。 先必新舌下片是一种脑细胞保护剂，含依达拉奉和右莰醇两种活性成分，具有抗氧化、抗炎和协同增效作用，能够显著减少 AIS 导致的脑细胞损伤。

- 此次获批为近40年来，首个在晚期尿路上皮癌中被证实疗效优于标准治疗含铂化疗的治疗方案。 - 欧洲市场授权是基于全球III期研究EV-302的总生存期和无进展生存期的积极结果。 此次批准是基于全球III期研究EV-302（也被称为KEYNOTE-A39）的结果，研究显示与含铂化疗相比，维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗的中位总生存期几乎翻倍，并且显著延长了无进展生存期。

根据 Insight 数据库，总计有 25 款新药在八月向 CDE 递交了上市申请，包括 9 款新药的首个 NDA 和 16 款新药的新适应症 NDA 。 从治疗领域来看， 其中有 11 个为抗肿瘤新药，占到了总数的近 44%。 值得一提的是，11 款抗肿瘤新药中， 10 款申报的是新适应症 NDA ，涉及肺癌、白血病、肾细胞癌等多个瘤种。

9 月 3 日，CDE 官网显示，翰宇药业启动一项 III 期临床研究，在肥胖患者中比较 HY310 注射液与诺和盈®治疗 44 周的疗效和安全性。 值得注意的是， 这是国内首个在肥胖适应症上进入 III 期临床的国产版司美格鲁肽 。 该研究的主要目的是 以原研司美格鲁肽注射液（诺和盈®）为对照 ，评价翰宇药业生产的司美格鲁肽注射液（HY310 注射液）辅助生活方式干预治疗肥胖患者的有效性，目标入组人数 408 人。

银屑病为免疫介导的慢性复发性炎症性疾病，国内患者超650万。新药研发迅速，生物制剂、小分子靶向药及外用药涌现，治疗进入精准靶向时代，显著提升患者疗效与生活质量，未来将有更多个性化治疗选择。

近日，由长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）主办的GenSci098-101项目研究者会议在上海顺利召开。 该项目是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增的 I 期临床试验，旨在评估甲状腺眼病患者中GenSci098单次和多次皮下注射给药剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。 项目由上海交通大学医学院附属第九人民医院（以下简称“上海九院”）牵头，周慧芳教授和原永芳教授作为主要研究者，16家医疗机构共同参与。

为全球抗感染治疗带来全新解决思路。 然而新型抗生素的研发并不顺利，根据FDA数据统计，在21世纪的第一个十年，新上市的抗生素品种只有9种。 抗菌肽（Antimicrobial peptides,AMPs）又称为宿主防御肽，是一类结构多样性的短肽，通常由小于100个氨基酸组成，具有广谱活性、低靶点耐药性和低免疫原性的优点，对大多数主要的革兰阳性和革兰阴性细菌都能发挥杀菌作用，这些特点使其成为最有前景的候选抗菌药物之一。

近日，盛世泰科宣布完成超亿元C轮融资首关。 本轮投资方为同人博达 ，所募集资金将用于公司即将上市的 1类创新药产品森格列汀 （曾用名：盛格列汀）的商业化生产和销售以及后续创新产品管线的临床开发。 在生物医药当下的环境中，盛世泰科逆势斩获超亿元融资，彰显了投资人对公司创新和产业化能力的高度认可。

近日，盛世泰科宣布完成超亿元C轮融资首关。 本轮投资方为同人博达，所募集资金将用于公司即将上市的1类创新药产品森格列汀（曾用名：盛格列汀）的商业化生产和销售以及后续创新产品管线的临床开发。 公司凭借集成化药物研发技术平台和多元化的商业视野，搭建了覆盖降糖、抗癌和自身免疫等丰富的创新药管线。