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潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》前沿研究Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR的在研基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，曾用名NTLA-2001）在治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床试验中取得了积极结果。 相关3期试验目前正在进行中。 ATTR淀粉样变性是一种罕见的、进行性且致命的疾病。药明康德2024-03-14CRISPR 基因编辑疗法
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获艾伯维4亿美元支持！FDA接受潜在“first-in-class”干眼症疗法上市申请审批动态Aldeyra Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其所重新提交用于治疗干眼症的创新眼用药物reproxalap的新药申请（NDA），该申请的PDUFA日期为2025年4月2日。 与此同时，Aldeyra还宣布扩大与艾伯维（AbbVie）之间的独家选择权协议范围。 主要终点是在干眼室中从80到100分钟的眼部不适。药明康德2024-03-14艾伯维 干眼症 first-in-class
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潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验，显著改善患者肌肉功能临床研究REGENXBIO公司今日宣布， 在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药 。 新闻稿指出，RGX-202是一种潜在“best-in-class”杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法。 该公司还宣布了这一研究1/2期部分的新数据，包括首次公布患者功能性数据。药明康德2024-03-14肌肉 DMD
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一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布临床研究日前，Alnylam Pharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。药明康德2024-03-14TTR 转甲状腺素蛋白 亮眼
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100%患者产生应答，抑郁症突破性疗法2期临床结果积极临床研究Cybin公司今日公布了在研疗法CYB003在2期临床试验中的12个月疗效数据。 CYB003是该公司专有的氘代裸盖菇素类似物，正在开发用于辅助治疗抑郁症（MDD）。 在12个月随访期间未报告新的不良事件，包括无自杀倾向的报告。药明康德2024-03-14抑郁症
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基因疗法先驱大规模裁员，CGT公司为何财源不畅、裁员不断？公司动态基因疗法开发的先驱之一——Bluebird也一度被迫走上了大规模裁员的道路，为CGT领域商业化开发的困境又做了一个注解。 CGT疗法先驱Bluebird。 毫无疑问，Bluebird bio已成为基因治疗领域的先锋，特别是在为严重遗传疾病开发和商业化疗法方面。药渡2024-03-14基因疗法 CGT
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细胞因子、炎症、癌症和JAK-STAT研发联盟成立，美迪西为首批支持企业公司动态近日，备受瞩目的“自身免疫·炎症·癌症首届创新药研发和多维度治疗前沿峰会暨JAK-STAT信号通路发现30周年庆典”在成都圆满落下帷幕。 此次峰会汇聚了生命科学、医学界及制药领域的顶尖专家学者与行业精英，共同探讨了炎症、自身免疫性疾病、癌症等领域的最新科研动态、药物开发趋势、临床治疗挑战以及新靶点的创业融资策略等核心议题，为推动相关领域的发展注入了强劲动力。 细胞因子、炎症、癌症和JAK-STAT研发联盟成立。美迪西Medicilon2024-03-14癌症 JAK 细胞因子
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完全批准被拒，两家药企受伤公司动态上市8年老药—Ocaliva面临被退市的风险。 近日，FDA拒绝将 Intercept公司的 Ocaliva转化为完全批准，用以治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）。 Ocaliva是 20年来首个获批治疗PBC的药物， Intercept公司开发的一种强力的特异性法尼醇X受体（FXR）激动剂，2016年5月被FDA有条件加速批准，作为原发性胆汁性肝硬化（PBC）的二线治疗。药渡2024-03-14FXR 原发性胆汁性肝硬化
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新晋减肥Biotech：CSO此前是国内企业创始人公司动态卖点：轻微副作用，不涉及剂量渐增，每月一次。 从该公司9月发布的I期临床信息来看，Metsera目前进度最快的管线是长效可注射GLP-1受体激动剂MET-097，该管线采用Metsera的HALO脂质平台设计。 比较值得称道的是该药物的安全性效果。药渡2024-03-14减肥 TS Biotech
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2.7亿元，一家国内创新药企被收购交易并购中新医药被一家上市公司给收购了。 近日，康缘药业发布公告宣布拟以自有资金2.7亿元收购中新医药100%股权，本次交易完成后，中新医药将成为康缘药业的全资子公司。 根据公告，康缘药业的此次交易属于关联交易，康缘药业控股股东康缘集团持有中新医药70%股权；南京康竹（康缘集团全资子公司担任执行事务合伙人）持有中新医药30%股权，由此，从股权关系看，中新医药为康缘药业的兄弟公司。药渡2024-03-14创新药企
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