今年3月，赫吉亚生物顺利完成近亿元A1轮融资。 赫吉亚生物A+轮融资同步进行中，首先为多个处于临床I期的管线开发补充资金，其次为后续更多IND enabling阶段项目开发提供资金支持，同时完善肝外递送平台技术的早期研发，如此进一步夯实企业领先优势。 上海赫吉亚生物医药有限责任公司坐落于上海张江高科技园区，专注于小核酸领域药物研发。

当地时间8月29日，强生宣布已向FDA提交了一份生物制品许可申请 （BLA），寻求全球首次批准其在研的新生儿Fc受体（FcRn）靶向抗体疗法nipocalimab，用于治疗全身性重症肌无力（gMG），该上市申请是基于三期临床Vivacity-MG3的数据。 据悉，nipocalimab最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。 重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫疾病，全球约有70万名患者受到其影响，各年龄段均有发病。

狂犬病是由狂犬病病毒(Rabies virus,RABV)引起的一种致命的人畜共患疾病，每年导致近5.9万人死亡，特别是在非洲和亚洲等发展中国家。 狂犬病感染可以通过接种疫苗来预防，灭活狂犬病疫苗已被广泛使用。 脂质纳米颗粒(LNP)包裹的mRNA疫苗具有强大的免疫原性，低剂量疫苗即可引发高中和抗体滴度和细胞免疫反应，为RABV疫苗的研发带来了新的希望。

近年来，国内的许多初创公司涌现，专门从事干细胞技术的研发和商业化推广。 虽说我国干细胞产业虽然起步晚，但发展较快。 据统计，中国在该领域申请的干细胞专利（族） 数量为4535件，位居全球第二位，占全球专利 （族） 总量的7.93%，为世界第二 。

2024年9月2日，Arrowhead Pharmaceuticals（简称“Arrowhead”）公布了 plozasiran 在家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者中开展的 3 期 PALISADE 研究结果 ，显示该试验成功地 达到了其主要终点和所有多重控制的关键次要终点 ，包括甘油三酯(TGs)、载脂蛋白C-III (APOC3)和急性胰腺炎(AP)发生率等有统计学意义地显著降低。 基于PALISADE研究的积极结果， Arrowhead 计划在2024年底之前向美国食品和药物管理局(FDA)提交新药申请 ，并计划在此之后寻求其他全球监管机构的监管批准。 这些数据以口头报告的形式公布于2024年欧洲心脏病学会(ESC)大会，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

9 月 2 日，先声药业宣布，其与宁丹新药合作开发的脑卒中在研创新药 先必新舌下片（依达拉奉右莰醇舌下片） 获美国 FDA 授予「突破性疗法认定」， 用于治疗急性缺血性脑卒中（ AIS ） 。 FDA 的「突破性疗法认定」旨在加速治疗严重疾病和解决重大未满足医疗需求的潜在新药的开发和监管审查。 先必新舌下片是一种脑细胞保护剂，含依达拉奉和右莰醇两种活性成分，具有抗氧化、抗炎和协同增效作用，能够显著减少 AIS 导致的脑细胞损伤。

- 此次获批为近40年来，首个在晚期尿路上皮癌中被证实疗效优于标准治疗含铂化疗的治疗方案。 - 欧洲市场授权是基于全球III期研究EV-302的总生存期和无进展生存期的积极结果。 此次批准是基于全球III期研究EV-302（也被称为KEYNOTE-A39）的结果，研究显示与含铂化疗相比，维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗的中位总生存期几乎翻倍，并且显著延长了无进展生存期。

根据 Insight 数据库，总计有 25 款新药在八月向 CDE 递交了上市申请，包括 9 款新药的首个 NDA 和 16 款新药的新适应症 NDA 。 从治疗领域来看， 其中有 11 个为抗肿瘤新药，占到了总数的近 44%。 值得一提的是，11 款抗肿瘤新药中， 10 款申报的是新适应症 NDA ，涉及肺癌、白血病、肾细胞癌等多个瘤种。

9 月 3 日，CDE 官网显示，翰宇药业启动一项 III 期临床研究，在肥胖患者中比较 HY310 注射液与诺和盈®治疗 44 周的疗效和安全性。 值得注意的是， 这是国内首个在肥胖适应症上进入 III 期临床的国产版司美格鲁肽 。 该研究的主要目的是 以原研司美格鲁肽注射液（诺和盈®）为对照 ，评价翰宇药业生产的司美格鲁肽注射液（HY310 注射液）辅助生活方式干预治疗肥胖患者的有效性，目标入组人数 408 人。

银屑病为免疫介导的慢性复发性炎症性疾病，国内患者超650万。新药研发迅速，生物制剂、小分子靶向药及外用药涌现，治疗进入精准靶向时代，显著提升患者疗效与生活质量，未来将有更多个性化治疗选择。