每年的9月是 “国际血液肿瘤关注月”，旨在提高大众对血液疾病的认知。 血液肿瘤一直是困扰人类健康的巨大障碍。 全球每年新增约 130万 血液肿瘤患者 1。

Tepotinib plus osimertinib in patients with EGFR-mutated non-small-cell lung cancer with MET amplification following progression on first-line osimertinib (INSIGHT 2): a multicentre, open-label, phase 2 trial。 EGFR 突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者在接受奥希替尼等 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂（ EGFR -TKI）治疗之后，常因 MET 扩增而耐药，耐药后治疗选择非常有限。 INSIGHT 2 是一项多中心、开放标签、II期研究，旨在评估 特泊替尼 联合 奥希替尼 治疗一线奥希替尼治疗进展后 MET 扩增的 EGFR 突变非小细胞肺癌患者的疗效和安全性。

Dyne Therapeutics今天公布其进行中的1/2期试验DELIVER的最新临床数据。 该试验检视其在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在适合进行外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）患者中的疗效与安全性。 DELIVER是一项包括24周多剂量递增（MAD）随机安慰剂对照期、24周开放标签延长期和96周长期延长期的试验。

今天，默沙东（MSD）宣布欧盟委员会（EC）已批准PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与安斯泰来（Astellas）和辉瑞（Pfizer）旗下Seagen开发的抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）联用，作为一线治疗不可切除或转移性尿路上皮癌（la/mUC）成人患者的治疗方案。 新闻稿指出， 该批准决定是在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）和欧洲泌尿外科协会（EAU）临床指南建议， 该组合疗法建议成为此类患者的首选一线治疗方案 之后， 无论患者是否符合铂类化疗治疗条件，。 这次欧盟的批准主要基于临床3期试验KEYNOTE-A39（也称为EV-302）的中期分析结果。

潜在“first-in-class”癫痫疗法2期临床结果积极。 Praxis Precision Medicines今天宣布，在研疗法relutrigine在2期临床概念验证研究中获得积极顶线结果，该研究评估了relutrigine在SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEE）患者中的疗效。 试验结果显示，在EMBOLD研究中， relutrigine表现出良好的安全性和耐受性。

日前，Arrowhead Pharmaceuticals公布其在研RNAi疗法plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的3期PALISADE研究结果。 分析显示， 试验成功达到主要终点和所有关键次要终点，plozasiran使患者的甘油三酯（TG）、载脂蛋白C-III（APOC3）水平显著下降，并使急性胰腺炎（AP）的发病率显著降低。 基于该试验积极数据， Arrowhead打算在2024年底前向美国FDA提交plozasiran的新药申请，并计划随后向其他全球监管机构寻求批准。

日前，拜耳（Bayer）公司在2024年欧洲心脏病学会（ESC）大会上发布了“first-in-class”疗法Kerendia（finerenone）的3期临床试验FINEARTS-HF的详细结果。 试验结果显示， 在左心室射血分数（LVEF）≥40%的心力衰竭（HF）患者中，Kerendia将心血管死亡和总心力衰竭事件构成的复合临床指标降低16%，达成试验主要终点。 新闻稿指出，Kerendia是首个在3期临床试验里，在这一患者群体中达到主要复合心血管终点的MRA。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 WCLC大会将于2024年9月7日至10日举行，而ESMO大会则定于9月13日至17日举行。 在这两场大会上，阿斯利康将展示超过130篇摘要，涵盖其17种已批准和潜在的新药，包括5场主席研讨会（Presidential Symposium）和41项口头报告。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 在肿瘤微环境中，CD8+ T细胞的磷脂代谢有哪些变化，又会如何影响CD8+ T细胞的抗肿瘤功能。 围绕这一未知问题，郑州大学生物细胞治疗中心 张毅教授 的研究团队日前在 Immunity 上发表论文，展开了详细解析和探究。