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破圈罕见病，基因疗法有望突破nAMD治疗，惠及百万患者前沿研究随着REGENXBIO/AbbVie、Adverum以及4DMT 等公司开发的基因疗法进入中/后期临床试验，基因疗法有望成为治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的一种医疗选择。 年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration，AMD)是全球老年人群视力受损和致盲的主要病因。 nAMD仅占AMD总发病人群的10%～20%，却导致了90%的AMD患者失明。宜明生物2024-03-14基因疗法
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“灵猴出世”，生物药抗体界的“黑悟空”是怎样被选中的？前沿研究
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AOC龙头，被“误伤”？公司动态2023年末，BMS已超23亿美元的总金额大手笔挺进了AOC领域。 而BMS的毅然入局，也给AOC领域带来了前所未有的热度。 AOC龙头之一Dyne Therapeutics的股价自年初以来（截至美股9月2日收盘），涨幅已经达到近250%，总市值已经达到近66亿美元。bioSeedin柏思荟2024-03-14AOC
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项目文章|INT J SURG：血清细胞外囊泡4D-DIA蛋白组学揭示结直肠癌无创诊断的新型膜蛋白组学特征前沿研究结直肠癌（colorectal cancer，CRC）是一种常见的恶性肿瘤，其发病率与死亡率在不同类型的肿瘤中均高居第三。 若能对CRC患者进行早期诊治，其5年生存率可达90%。 近年来，由于具有非侵入性和成本效益高等优点，液体活检技术被广泛研究并应用于临床。吉凯基因2024-03-14colorectal cancer 血清细胞外囊泡
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项目文章 | 单细胞多组学揭示肿瘤微环境中的遗传密码与免疫治疗新策略前沿研究利用单细胞和bulk RNA测序数据绘制了基因对细胞类型比例的影响，研究人员从癌症基因组图谱中鉴定了23种癌症类型的3494个免疫定量性状位点(immunQTLs)。 功能注释揭示了调控潜力，并进一步确定了1668个调控TME组成的基因。 通过整合来自欧洲和中国结直肠癌(CRC)样本的数据构建了一个联合免疫QTLs图谱。新格元2024-03-14单细胞多组学
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原研创新丨周钢桥/贺福初团队揭示TBC1D31的基因组扩增促进肝细胞癌的作用机制前沿研究进一步的证据表明，8q24.13扩增驱动的Rab GTPase活化蛋白TBC1D31过表达通过激活表皮生长因子受体（EGFR）信号传导加剧了体外和体内的HCC生长和转移 。 从机制上讲，TBC1D31充当Rab GTPase活化蛋白，催化Rab22A的GTP水解，然后减少Rab22A介导的溶酶体内运输和EGFR降解。 这项研究强调了8q24.13上的TBC1D31是一个新的关键致癌基因，揭示了肝癌中EGFR激活的新机制，并提出了治疗TBC1D31扩增或过表达的肝癌患者的潜在策略 。中关村生命科学园2024-03-14EGFR 肝细胞癌 贺福初
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信达双抗IBI363获FDA快速通道资格认定，拟用于黑色素瘤审批动态9月4日，信达生物宣布其PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白 IBI363 获得FDA授予 快速通道资格 ，拟定适应症为既往接受过至少一线含PD-1/L1检查点抑制剂系统性治疗后进展的局部晚期或转移性黑色素瘤（脉络膜黑色素瘤除外）。 黑色素瘤是一种从黑色素细胞发展而来的恶性肿瘤，是美国第五大最常见的癌症病因。 虽然黑色素瘤只占所有类型皮肤癌的3%，但它的死亡率是所有类型中最高的，而且最容易发生转移。药渡Daily2024-03-14FDA
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强生、碧迪、瓦里安等全球药企人事变动公司动态强生医疗科技中国心血管和专业解决方案事业部总经理、对外事务及市场准入负责人陈楚晖(Kevin Chen)已向公司提出辞呈决定寻求外部发展的机会。 陈楚晖于2009年加入强生，先后担任爱惜康ASP事业部、Endo事业部超声刀业务以及Gynecare事业部和曼托事业部的管理职务。 2023年3月31日，原强生医疗科技中国心血管和专业解决方案事业部总经理陈曦离职。思齐俱乐部2024-03-14瓦里安
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6000万首付款，岸迈生物BCMA×CD3双抗出海！交易并购9月4日，岸迈生物宣布与Vignette Bio就一款双抗 EMB-06 达成合作。 根据协议，岸迈生物将授予Vignette Bio在大中华区（包括中国大陆，香港，澳门和台湾地区）以外开发和商业化EMB-06的独家权利，而岸迈生物将保留该药物在大中华区的权利。 作为回报，岸迈生物将以现金和Vignette股权的形式收取总计6000万美元的首付款对价，并将有权收取最多5.75亿美元的开发、上市、和商业化的里程碑付款，以及基于净销售额的收入分成。药渡Daily2024-03-14CD3
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逆境之光：在临床试验中寻找生命之钥临床研究患者黄先生今年46岁，4年前因“发现左颈部肿物2周”就诊我院陈传本院长、陈荔莎主任医师团队，初始诊断鼻咽癌。 经过4个月的规范化治疗，黄先生的鼻咽及颈部残留病灶完全消失，肿瘤疗效评估为完全缓解。 在陈传本院长指导下，黄先生再次入组了一项复发转移性鼻咽癌的Ⅲ期临床研究。福建省肿瘤医院2024-03-14鼻咽癌 临床试验
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