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行业｜近期医药行业BD交易：License-out成重要趋势，ADC是热点交易并购未来一两年内，中国创新药企出海交易仍会不断涌现。 随着8月底国内A股医药企业发布上半年业绩，中国制药企业2024年上半年的 跨国业务发展交易（ BD）交易趋势显现。 据药智网不完全统计，截至2024年上半年，中国本土医药企业共达成60笔BD交易，较2023年同期大幅增长。财经大健康2024-03-14BD 医药行业
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将递交BLA！AAV基因疗法降低罕见病关键指标85%审批动态RGX-121是一种基因疗法， 利用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS） ，向CNS细胞内递送IDS转基因可以为患者提供一个永久性的IDS分泌源，并能突破血脑屏障，从而纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。 来自关键剂量水平的数据显示，接受关键剂量RGX-121的患者脑脊液（CSF）中肝素硫酸盐（HS）D2S6水平的中位数 降低了85% ，该指标是脑部疾病活动性的关键生物标志物，已接近正常水平，并持续长达两年。 80%接受关键剂量的患者已停止静脉输注酶替代疗法（ERT）或保持ERT治疗空白 。医麦客News2024-03-14IDS AAV 罕见病
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威溶特首创溶瘤病毒疗法IND获受理，3大特点，中日两地开展I期临床临床研究这款候选产品此前已经获批临床，针对局部晚期 / 转移性实体瘤。 据威溶特公开信息， VRT106是全球首款基于甲病毒M1骨架的溶瘤病毒产品 ，具有 三大技术特点 。 其次， VRT106可通过瘤内注射和静脉注射多种给药方式实施用药 。医麦客News2024-03-14实体瘤 IND 溶瘤病毒疗法
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首次！iPSC衍生造血干细胞约5年后进临床，全球最快已3期临床研究将人类多能干细胞（PS细胞）分化为能够再生的造血干细胞（HSCs）可能为一系列造血疾病提供新的治疗选择。 例如，来自患者来源的iPSC衍生的HSCs可以有效避免供体与宿主不匹配导致的移植物抗宿主病（GVHD），降低异体移植的死亡率。 另外，基于基因编辑的iPSC衍生的HSCs可以纠正血液疾病的遗传病因，从而治疗患者。医麦客News2024-03-14造血干细胞 iPSC
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阿法纳多价mRNA疫苗新进展，CDE连发文件指导猴痘疫苗开发及上市研发注册政策国内也已陆续报道猴痘病例，尽管当下尚不严重，但CDE态度鲜明，发布了《抗猴痘病毒药物临床试验技术指导原则（试行）》《预防用猴痘病毒疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》《猴痘预防用疫苗非临床有效性研究技术指导原则（征求意见稿）》，指导猴痘疫苗和药物的开发与上市。 研究人员开发了一种 多价mRNA候选疫苗MPXV-1103 ，编码全长B6、A35、A29和M1蛋白，其中包含三个柔性连接体（G4S1）3。 研究结果显示，MPXV-1103展现了高效性、安全性和生产工艺的简便性等优势，是一种有前景的抗MPXV感染的候选疫苗。医麦客News2024-03-14痘病毒 阿法纳多价mRNA疫苗
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凯莱英临床（凯诺）助力吉源生物“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”获得临床试验默示许可临床研究2024年8月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网信息显示，北京吉源生物科技有限公司（以下简称“吉源生物”）所提交的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局默示许可（受理号：CXSL2400382），适应症为2型糖尿病（T2DM）。 这是 国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请 ，有望为糖尿病患者带来新希望。 天津凯诺医药科技发展有限公司（以下简称“凯莱英临床（凯诺）”）热烈祝贺吉源生物新药获批IND。CXO讯信2024-03-14FGF21 2型糖尿病
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简述五大IgA肾病新药机制，探秘IgA肾病非临床评价策略临床研究IgA肾病可表现为各种临床综合征，包括无症状性血尿或蛋白尿、慢性肾小球肾炎、急进性肾炎或肾病综合征。 IgA肾病的病理机制还未完全明确，但是，目前被广泛接受的“多重打击假说”认为IgA肾病是多种机制共同导致的，而非单一机制。 总的来说，此假说有4个环节：①异常糖基化IgA1，进而生成半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）；②被循环系统中抗聚糖的自身抗体识别；③导致肾炎的免疫复合物沉积在系膜区；④激发炎症级联反应，导致IgA肾病 。CXO讯信2024-03-14IgA肾病
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呋喹替尼胃癌适应症撤回：国内医药监管新趋势初露端倪审批动态这一决定背后，不仅折射出药物研发的复杂性与严谨性，更预示着国内医药监管环境正经历着深刻的变化。 呋喹替尼作为一款靶向血管内皮生长因子受体（VEGFR）的小分子酪氨酸激酶抑制剂，在抗肿瘤领域展现出了独特的潜力。 它通过抑制肿瘤新生血管的形成，阻断肿瘤的营养供应，从而达到抑制肿瘤生长和转移的目的。CPHI制药在线2024-03-14胃癌
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治疗更年期潮热，拜耳NK1/NK3受体拮抗剂elinzanetant向FDA递交上市申请审批动态如果获得批准，这将是第二种治疗热潮红的非激素药物。 此次申请基于OASIS 1、2和3研究的积极结果，评估了elinzanetant与安慰剂的疗效和安全性。 研究结果显示，elinzanetant(每日一次口服120毫克)显著降低了中重度VMS的频率和严重程度，并显示出良好的安全性，在elinzanetant组中，头痛和疲劳是最常见的治疗紧急不良事件(TEAE)。CPHI制药在线2024-03-14潮热 FDA
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监管升级：细胞治疗行业如何应对上市后合规新挑战？研发注册政策此《规定》旨在明确监管框架，压实持有人与生产企业的主体责任，推动行业质量管理水平跃升，保障CAR-T药品的安全有效及市场可及性，进而促进本市生物医药产业健康、有序发展。 本文深入剖析了新规中针对商业化生产监管合规的新增关注要点 ，以期为行业提供参考与指导。 一、我国细胞治疗药品商业化生产批准情况。CPHI制药在线2024-03-14细胞治疗
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