近日，肌肉疾病新秀公司Dyne Therapeutics公布了该公司核心管线DYNE-251的I/II期临床数据，研究表明，DYNE-251可以在杜氏肌营养不良症患者中诱导肌营养不良蛋白表达的创纪录水平。 然而，这一消息并未能挽回该公司的股价。 DYNE-251是用于杜氏肌营养不良症患者的抗体偶联寡核苷酸药物（AOC），由磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）与抗体Fab片段结合组成。

VTP-300 是一款由 Barinthus Biotherapeutics 和牛津大学合作开发用于慢性乙型肝炎治疗的治疗性乙肝疫苗，由黑猩猩腺病毒载体 (ChAdOx1-HBV) 初免和异源痘病毒载体改良安卡拉疫苗 (MVA-HBV) 增强两种剂量组成。 ChAdOx1 -HBV 和 MVA-HBV均含 编码灭活聚合酶（在三个位点进行了修饰以消除转录活性）、核心以及来自基因型 C 病毒的 Pre-S1、Pre-S2 和 S，ChAdOx1 还含有鲨鱼不变链的部分序列，以增强 CD8+ T 细胞反应； MVA-HBV的HBV基因则 以非同源顺序排列，以避免对交界区产生反应。 研究在台湾、韩国和英国进行。

导语：脐带来源的间充质干细胞（UC-MSC ）治疗可 在一定程度上改善 2型糖尿病（T2DM）合并非酒精性脂肪性肝病患者（NAFLD） 患者的血糖控制、胰岛素敏感性、脂肪肝表现及脂质代谢状况。 2型糖尿病(T2DM)和非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)同为高患病率的慢性代谢性疾病，严重威胁全人类健康。 全球T2DM患者中NAFLD患病率为55.5%，我国高达55.3%。

近日，四川汇宇制药股份有限公司 “注射用 环磷酰胺 ” （化学药品4类）经国家药品监督管理局公告，批准上市，本次获批0.2g和1g两个规格。 环磷酰胺 以 联合化疗或单剂治疗可用于白血病 （急性或慢性淋巴细胞性和髓性白血病）、 恶性淋巴瘤 （霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、浆细胞瘤）、 转移性和非转移性的恶性实体瘤 （卵巢癌、乳腺癌等等）、 进行性自身免疫性疾病 （类风湿性关节炎、psoriatic关节病、系统性红斑狼疮等等） 的治疗，也可用于器官移植时的免疫抑制治疗，对儿童横纹肌肉瘤及骨肉瘤有一定疗效。 目前国内有 5 家企业持有注射用环磷酰胺的批件， 汇宇制药的注射用 环磷酰胺是该产品首家按新注册分类申报上市的企业，被CDE纳入优先审评，也是第二家视同通过一致性评价的企业。

近日，南京市发改委公布了“2024年南京市工程研究中心”认定名单。 经审核推荐、形式审查、专家评审等环节，正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司申请建设的“南京市抗体类药物筛选及转化工程研究中心”成功获得认定。 本次建设的“南京市抗体类药物筛选及转化工程研究中心”，瞄准抗体类药物研发及产业化过程中存在的关键技术和成果转化的难点和痛点，将通过建设并完善“核心技术突破”和“创新成果转化”两大关键平台，对生物制品生产所需的物料、耗材进行自主国产化研究，具体包括细胞培养基、蛋白层析介质以及除病毒纳滤膜，并对重点创新型抗体、抗体偶联药物以及重组人源化蛋白开展成果转化攻关及产业化开发。

科伦博泰将保留在中国内地、香港及澳门跨地区开发、使用、制造及商业化SKB571的权利。 科伦博泰MSD合作新进展: 新授权双抗ADC，退回CLDN18.2ADC。 SKB571是一款创新双抗ADC，主要针对肺癌、消化道肿瘤等多种实体瘤。

病毒总是难以捉摸，它们进化迅速，并且经常形成新的蛋白质，以帮助它们复制和感染宿主。 这项新研究提供了一个工具来预测那些新出现的病毒能做什么。 通常，为了弄清楚一种蛋白质的功能，研究人员会在其独特的氨基酸“构件”（building blocks）序列与其他功能已知的蛋白质的氨基酸序列之间寻找相似之处。

2024年9月25日至29日，第27届中国临床肿瘤学大会暨2024年CSCO学术年会将在厦门召开。 泽璟制药多个抗体新药临床研究成果入选2项口头报告、2项壁报。 一项在晚期小细胞肺癌或神经内分泌癌患者中CD3/DLL3/DLL3三特异性抗T细胞衔接器抗体ZG006单药首次人体I期临床研究结果。

9月4日， 加利福尼亚州南旧金山，ArsenalBio，一家专注于为实体瘤设计先进CAR-T细胞疗法的临床阶段可编程细胞治疗公司，宣布完成超额认购的3.25亿美元（约23.13亿元人民币）的C轮融资。 2019年10月， ArsenalBio 完成了8500万美元A轮融资，2022年9月完成 2.2亿美元B轮融资。 （ 2.2亿美元B轮融资，开发可编程细胞治疗用于实体瘤 ）。

时隔3年， AlphaFold 3 横空出世，再次掀起AI学术圈巨震。 深度学习是一种人工智能技术，它通过模拟人类大脑中的神经网络来解决复杂的问题。 深度学习已经应用于各个领域，包括图像识别、自然语言处理、语音识别等。