新活性物质工作共享计划 (NASWSI)，简称 “Access”， 允许 Access 联盟（澳大利亚、加拿大、新加坡、瑞士和英国）成员国的监管机构 (Regulatory Authority，RA) 对新活性物质或新适应症的注册申请进行联合审评。 Access 联盟是由中等规模 RA 组成的联盟，旨在通过合作和工作共享，最大限度地提高国际合作，减少重复工作，并提高 RA 确保及时获得高质量、安全有效治疗产品的能力。 调查获得了 66% (108/164) 的回复率（具体而言，41 家受访公司已参与 Access，而 67 家受访公司尚未参与）。

对于创新药企来说，他们面临的挑战并非简单的周期性波动，而是一系列复杂且连续的“四季”更迭。 “盈利”是悬在创新药企们头上的莫大挑战。 2024年上半年，已有16家中国创新药企成功实现盈利，其中8家是首次扭亏为盈。

9月4日， Medical design and outsourcing发布了年度全球医疗器械公司的最新百强排名。 美敦力、强生医疗科技、西门子医疗仍然位居前三 。 迈瑞医疗 位列27，保持不变（营收约42.89亿美元）；。

Miscellaneous 内含 New Chromatogram 、 Set Mark 、 Delay Volume 、 Message 、 Pause Timer 几个选项，执行切图、标注、延迟一定体积、信息提示和暂停等功能，来辅助编辑方法以贴合实际的实验过程。 New Chromatography命令可以在实验运行过程中对整个实验曲线图谱进行分割并命名。 方法运行结束后，在 Evaluation 窗口打开结果，可以看到每一步都有自己独立的曲线图谱窗口，方便单独查看（图3），或者并排一起查看（图4）。

FDA于2024年5月28日发布《药物研发平台技术认定行业指南草案》。 该指南草案概述介绍了 平台技术认定的资格要求、申请流程、提交计划、提交资料、审查时间表、益处和数据使用说明、mRNA疫苗或基因疗法用的脂质纳米颗粒 （LNP） 平台技术案例参考。 本文将围绕该指南起草背景、指南剖析、相关公开反馈意见、案例参考及对 AAV 中美申报影响展开。

自21世纪初以来，医药产品中的活性药物成分 (APIs) 进入环境并对生态系统造成不利影响的可能性受到了越来越多的监管审查。 活性药物化合物被设计成在人体中引起特定的生物效应——通常是低剂量的——但如果未使用或排出的原料药进入城市废水流，并最终进入自然水体，也有可能对野生动物造成意想不到的不利影响。 人们早已认识到，制药废水会将原料药和其他加工化学品作为点源排放到受纳水体中。

过去几年，国产创新疫苗企业讲故事的时候，最喜欢提的一个概念是：国产替代。 即，国内疫苗品种与海外疫苗品种，存在代际差距。 相比之下，海外疫苗企业Vaxcyte，走出了不一样的路径。

靶向BCMA或CD19的CAR-T细胞产品是多发性骨髓瘤和多种B细胞淋巴瘤的有效疗法，这些产品在CAR设计 （例如使用不同的共刺激结构域） 、制备方案和剂量 （例如CD4+和CD8+ CAR-T细胞的组成） 方面存在差异，从而影响其的疗效和安全性。 例如，与其他靶向CD19的CAR-T细胞产品相比，axicabtagene ciloleucel （axi-cel） 具有更严重的细胞因子释放综合征 （CRS） 和免疫效应细胞相关神经毒性综合征 （ICANS） 。 《Nature Medicine》近日发表一项系统回顾和meta分析，纳入6种CAR-T产品共46项临床试验和真实世界研究的7604例患者，报告了CAR-T治疗中的非复发死亡率 （NRM） ，并指出感染是CAR-T细胞治疗后非复发死亡的最常见原因。

在拜耳宣布和 NextRNA 达成合作，共同开发 靶向长链非编码 RNA（lncRNA）的小分子疗法后不久。 礼来也宣布了自己在这一新兴领域的合作伙伴—— HAYA Therapeutics 。 据两家公司称，作为合作的一部分开发的疗法可能会重新编程致病细胞状态，从而获得比现有疗法更好的疗效和更低的毒性。

张通社每月整理张江融资信息，帮助大家及时了解投融资热点和产业发展动态。 ZHANG TONG SHE。 加冕研究院据张通社Link数据库统计，2024年8月， 张江 企业 发生 12 起融资事件 ，比上月减少3起；其中有3起披露融资金额，合计金额1.33亿元。