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  • 核心管线倒在Ⅲ期,公司股价下跌60%
    财报业绩
    近日,Fulcrum公布了核心管线losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)Ⅲ期临床试验REACH顶线结果。 与安慰剂相比,losmapimod未能达到的主要终点—相较基线的RSA变化,此外,次要终点也没有达到统计学差异,安全性和耐受性与先前报道的研究一致。 公司将对收集到的数据进行全面评估,并计划在即将召开的医学会议上分享结果。
    生物制药小编
    2024-03-14
    面肩肱型肌营养不良症
  • 因诺惟康IVB105获得儿科罕见病药物资格认定:光遗传学治疗眼睛失明
    审批动态
    2024 年 9 月 13 日,因诺惟康 IVB105 注射液获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的儿科罕见病药物资格认定( RPDD ),是因诺惟康第二款自主研发并获得 RPDD 的基因治疗药物。 IVB105 是在因诺惟康自主研发的新型 AAV 载体基础上开发的一款的光遗传学基因治疗药物。 RPDD 是针对美国18岁以下患者人数少于20万的儿科罕见病药物资格认定。
    INNOVEC
    2024-03-14
    失明
  • 一年能长高11厘米,新药上市掀翻超300亿元的市场
    审批动态
    生长激素缺乏症是由于垂体前叶分泌的生长激素不足所导致的一种内分泌代谢性疾病,临床上主要是以身材矮小为症状,但也有着严格的诊断标准。 尽可能遵循临床指南建议,如确实发现孩子有生长缓慢的情况,还是要早诊断、早治疗。 有数据表明,3-12岁是治疗的“黄金期”。
    健识局
    2024-03-14
    生长激素 新药
  • FDA药物信息部|人工智能在临床试验设计和研究中的作用
    临床研究
    2024年5月30日,在 FDA药物信息部的“Q&A with FDA”节目中, FDA药物评价与研究中心医学政策办公室主任Khair ElZarrad博士与 Roach博士(主持人) 一起讨论了AI技术在临床试验设计中的最新进展和应用。 他最近还被授予了2023年度Arthur Flemming Award,该奖项旨在表彰优秀员工。 Dr.ElZarrad: 一般来说, 人工智能和机器学习可以被描述为基于机器的系统 ,这些系统可以针对给定的集合、人类定义的目标做出预测、建议或决策。
    智药邦
    2024-03-14
    人工智能
  • 肿瘤特征起源:细胞表型可塑性 vs 基因突变
    前沿研究
    在肿瘤的研究历程中,我们一直将基因突变视为一切变异的起点,这种 以基因为中心 的视角,构成了我们理解肿瘤发生、扩散以及对化疗产生耐药性的基础。 新的进化理论提出了一种颠覆性的看法: 肿瘤的新特性可能最初是以不可遗传的形态出现,表现为细胞表型的变化,而这些变化并不直接由基因决定。 最近,科学家们对生物体如何获得新特征有了新的理解。
    医药速览
    2024-03-14
    肿瘤 基因突变
  • Cell | 甲状腺激素重塑大脑皮层协调全身代谢和探索行为
    前沿研究
    冬眠动物在冬眠期间会大幅改变器官功能、代谢和体温,同时进入抑制饮水和进食欲望的休眠状态 【1】 。 甲状腺激素由甲状腺分泌,作用于许多组织以调节代谢和功能,同时对外周和大脑都有影响。 其活性形式T3刺激肝脏中的脂解和脂肪酸代谢、促进脂肪组织产热、增加骨骼肌的能力消耗、快速收缩性和糖酵解。
    BioArt
    2024-03-14
    甲状腺激素 全身代谢
  • ADC药物毒素和连接子的全景布局一览
    前沿研究
    目前已公布种类超过130余种。 ADC药物领域中TOP20毒素竞争格局和数量。 ADC药物处在不同临床阶段中的毒素情况分析。
    医药速览
    2024-03-14
    ADC药物毒素
  • NCB | 实体肿瘤诱发两类系统性B细胞异常:揭示免疫治疗新挑战
    前沿研究
    局部实体肿瘤能够与机体其他器官“对话”,引发系统性/全身性免疫变化。 骨髓造血生态系统在此过程中发挥重要作用,肿瘤诱导骨髓髓系偏向造血、导致促瘤性髓系细胞积累就是典型案例。 然而,尽管B细胞同样发育自骨髓,其在实体肿瘤背景下的发育变化、及其对肿瘤免疫反应的影响尚未被解答。
    BioArt
    2024-03-14
    实体肿瘤 NCB
  • Science突破! | 半个世纪的谜题,二十年的传承坚守,饶子和/王权/胡忠玉团队揭开乙肝病毒神秘面纱
    前沿研究
    上世纪八十年代 是我国的乙肝大暴发时期,按照世界卫生组织全球乙肝流行程度的划分标准,当时的中国被列为乙肝高流行地区 (人群HBsAg流行率≥8%) ,全国约有1.2亿名HBV携带者,占当时全球HBV携带者的三分之一,是全球乙肝疾病负担最严重的国家。 乙型肝炎病毒表面抗原是在病毒学、免疫学、结构生物学、药理学、疫苗学、疾病控制和临床医学有重要标志性意义的分子。 乙型肝炎病毒表面抗原虽然持续受到极高的关注,但是其结构研究是公认的高难度课题,年轻的研究团队敢于面对挑战、敢于创新,是研究工作最终获得突破的核心要素。
    BioArt
    2024-03-14
    HBsAg HBV 乙肝病毒
  • 上海科技大学最新Science:饶子和/胡忠玉/王权团队揭开乙肝病毒表面抗原的神秘面纱
    前沿研究
    据世界卫生组织 (WHO) 估计,全世界约有 3 亿人 患有慢性乙型肝炎,每年因此导致的死亡人数超过 80万 ,是 当前面临的重大公共卫生挑战。 尽管有预防性疫苗,但乙型肝炎仍然是全球慢性肝炎、肝硬化和肝细胞癌的主要病因,目前的治疗方法只能有限地清除病毒,因此需要终身治疗。 乙型肝炎病毒 (HBV) 表面抗原 (HBsAg) 对于乙型肝炎的诊断和预后至关重要,但其高分辨率结构以及其在病毒包膜上的组装方式一直难以捉摸。
    医药速览
    2024-03-14
    HBsAg HBV 慢性乙型肝炎
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