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诺华达超7亿美元合作！开发潜在“best-in-class”核药交易并购Ratio Therapeutics公司今日宣布，已与诺华（Novartis）达成一项独家全球许可和合作协议。 此次合作将利用Ratio在放射配体治疗（RLT）发现和开发方面的专业知识及其技术平台，共同开发针对生长抑素受体2（SSTR2）的放射性治疗药物。 该公司拥有两个专有研发平台——Trillium和Macropa，它们都利用了α粒子的肿瘤杀伤力。药明康德2024-03-14SSTR2 Ratio Therapeutics I 核药
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潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》前沿研究Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR的在研基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，曾用名NTLA-2001）在治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床试验中取得了积极结果。 相关3期试验目前正在进行中。 ATTR淀粉样变性是一种罕见的、进行性且致命的疾病。药明康德2024-03-14CRISPR 基因编辑疗法
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获艾伯维4亿美元支持！FDA接受潜在“first-in-class”干眼症疗法上市申请审批动态Aldeyra Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其所重新提交用于治疗干眼症的创新眼用药物reproxalap的新药申请（NDA），该申请的PDUFA日期为2025年4月2日。 与此同时，Aldeyra还宣布扩大与艾伯维（AbbVie）之间的独家选择权协议范围。 主要终点是在干眼室中从80到100分钟的眼部不适。药明康德2024-03-14艾伯维 干眼症 first-in-class
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潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验，显著改善患者肌肉功能临床研究REGENXBIO公司今日宣布， 在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药 。 新闻稿指出，RGX-202是一种潜在“best-in-class”杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法。 该公司还宣布了这一研究1/2期部分的新数据，包括首次公布患者功能性数据。药明康德2024-03-14肌肉 DMD
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一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布临床研究日前，Alnylam Pharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。药明康德2024-03-14TTR 转甲状腺素蛋白 亮眼
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100%患者产生应答，抑郁症突破性疗法2期临床结果积极临床研究Cybin公司今日公布了在研疗法CYB003在2期临床试验中的12个月疗效数据。 CYB003是该公司专有的氘代裸盖菇素类似物，正在开发用于辅助治疗抑郁症（MDD）。 在12个月随访期间未报告新的不良事件，包括无自杀倾向的报告。药明康德2024-03-14抑郁症
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基因疗法先驱大规模裁员，CGT公司为何财源不畅、裁员不断？公司动态基因疗法开发的先驱之一——Bluebird也一度被迫走上了大规模裁员的道路，为CGT领域商业化开发的困境又做了一个注解。 CGT疗法先驱Bluebird。 毫无疑问，Bluebird bio已成为基因治疗领域的先锋，特别是在为严重遗传疾病开发和商业化疗法方面。药渡2024-03-14基因疗法 CGT
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细胞因子、炎症、癌症和JAK-STAT研发联盟成立，美迪西为首批支持企业公司动态近日，备受瞩目的“自身免疫·炎症·癌症首届创新药研发和多维度治疗前沿峰会暨JAK-STAT信号通路发现30周年庆典”在成都圆满落下帷幕。 此次峰会汇聚了生命科学、医学界及制药领域的顶尖专家学者与行业精英，共同探讨了炎症、自身免疫性疾病、癌症等领域的最新科研动态、药物开发趋势、临床治疗挑战以及新靶点的创业融资策略等核心议题，为推动相关领域的发展注入了强劲动力。 细胞因子、炎症、癌症和JAK-STAT研发联盟成立。美迪西Medicilon2024-03-14癌症 JAK 细胞因子
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完全批准被拒，两家药企受伤公司动态上市8年老药—Ocaliva面临被退市的风险。 近日，FDA拒绝将 Intercept公司的 Ocaliva转化为完全批准，用以治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）。 Ocaliva是 20年来首个获批治疗PBC的药物， Intercept公司开发的一种强力的特异性法尼醇X受体（FXR）激动剂，2016年5月被FDA有条件加速批准，作为原发性胆汁性肝硬化（PBC）的二线治疗。药渡2024-03-14FXR 原发性胆汁性肝硬化
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新晋减肥Biotech：CSO此前是国内企业创始人公司动态卖点：轻微副作用，不涉及剂量渐增，每月一次。 从该公司9月发布的I期临床信息来看，Metsera目前进度最快的管线是长效可注射GLP-1受体激动剂MET-097，该管线采用Metsera的HALO脂质平台设计。 比较值得称道的是该药物的安全性效果。药渡2024-03-14减肥 TS Biotech
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