云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布韩国食品药品安全部（MFDS）已完全批准耐赋康 ® （布地奈德肠溶胶囊，NEFECON ® ）的新药上市许可申请， 用于治疗罹患原发性免疫球蛋白A肾病变（IgAN）的成人患者（尿蛋白≥1.0g/日或尿蛋白与肌酐比 (UPCR) ≥0.8g/g）。 非常高兴看到耐赋康 ® 在韩国获得完全批准。 作为全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，耐赋康 ® 将为韩国的IgA 肾病患者提供全新的对因治疗选择。

国投集团党委委员、副总经理杨立柱及杭州鹏来私募基金管理有限公司总经理吕鋆共同鉴证了宝恒公司与鹏来私募基金管理有限公司的战略合作签约仪式。 会上，杨立柱指出，当前宝山区正深入构建和落实生物医药产业“张江研发、上海制造”的协同推进战略，持续加大生物医药产业集聚发展势能，加快构建更具竞争力的产业体系空间，扩大北上海生物医药产业园的引领力和影响力，以“先投后股、先租后股，先服后股”以及宝山国投集团投融资功能型平台为政策工具，推进创新端、产业端、资本端的深度融合，努力当好生物医药企业投资人、合伙人，经纪人，助力生物医药产业在宝山不断发展壮大，承担起国企使命和担当，为前来宝山投资不同时期的生物医药企业保驾护航，营造更优的产业发展新生态。 未来，鹏来资本将会以每年投资10户CGT企业为发展目标进程，为该些企业发展到IIT临床时对接GMP研发中试平台落地需求，以及到临床II期时对接生产基地和总部基地的落地需求。

CRISPR编辑技术已成为细胞与基因治疗（CGT）领域的关键工具，能够显著提升编辑效率、降低成本，并支持通用型CGT产品的开发，从而提升治疗的效果和可及性。 通过多基因编辑，CRISPR技术扩大了CGT的适用范围，适用于多种疾病，并在降低脱靶效应和免疫反应方面展示出安全性优势。 同时，CRISPR在临床应用中的脱靶效应评估、不同递送方式间的表现差异等问题也备受关注。

高血压是最常见的慢性病之一，最新的流行病学调查显示，我国成年居民高血压患病率为27.9%，尽管临床上有多种降压药可供选择，但控制率仅为16.8%，这主要与用药依从性差、用药复杂性等多种因素有关。 LDR2402注射液是一种基于RNA干扰（RNAi）技术开发的新型小核酸药物，在临床治疗中可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，有潜力打破传统高血压治疗瓶颈，改善治疗效果。 先衍生物是成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”）孵化和参股的生物技术公司，聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发，建立了小核酸药物的设计与优化技术平台和肝内/肝外靶向递送平台。

11月18日，博奥信宣布与Aclaris Therapeutics（纳斯达克：ACRS）就BSI-045B和BSI-502 达成全球（除大中华区外）独家授权协议。 Aclaris Therapeutics将负责 新型抗TSLP单克隆抗体BSI-045B和新型抗TSLP/IL4R的双特异性抗体BSI-502 在除大中华区外的全球开发和商业化权利。 博奥信将获得超过4000万美元的现金付款，作为首付款以及承担部分开发成本和药物产品材料费用，同时 博奥信还将获得Aclaris Therapeutics 19.9%的股权。

速开朗 ® （ SPRAVATO® ）在全球多国获批上市。 强生旗下杨森中国于 2023 年 4 月 20 日宣布其速开朗 ® （盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂， SPRAVATO® ， Esketamine Hydrochloride Nasal Spray ）在 NMPA 获批上市，用于与口服抗抑郁药联合，缓解伴有急性自杀意念或行为的成人抑郁症患者的抑郁症状；同产品已于 2019 年 3 月 5 日获 FDA 批准登录美国市场，用于治疗尝试过其他抗抑郁药物但没有从中受益的成年人的抑郁症（即抵抗性抑郁症）；同时其也在所有欧盟国家、加拿大等多地获批上市。 2. 采用鼻腔喷雾给药的可快速起效，对抑郁症状的改善在首次给药后 4 小时即可观察到。

11月18日，橙帆医药（VelaVigo Cayman Limited）宣布与Avenzo Therapeutics, Inc.（Avenzo）达成一项全球战略合作协议。 根据协议，橙帆医药将授予Avenzo在全球范围内（不包括大中华区） 开发、生产和商业化Nectin4/TROP2双特异性抗体偶联药物 ，同时保留在大中华区的相关权益。 双方将共同推进该项目在全球范围内的开发和临床应用。

因此，对于靶向药物治疗耐药相关的潜在分子机制的深入理解，将有助于确定有效的药物组合来对抗耐药性，合理的药物组合在癌症治疗中具有潜在的强大潜力。 自从伊马替尼成功开发用于治疗 BCR-ABL 驱动的慢性髓系白血病以来， “ 一种基因异常 - 一种药物 ” 被视为一种新的药物开发模式。 2006年至2020年间，美国食品和药物管理局（ FDA ）对51种不同靶向药物给予了72项批准，用于18种癌症的36种基因组适应症。

2024 年 5 月 8 日，谷歌 DeepMind 与 Isomorphic Labs 联合在《自然》期刊上发布蛋白质领域最新人工智能模型 AlphaFold 3！ 这一模型能够准确预测蛋白质、DNA、RNA 以及配体等生命分子的结构及其相互作用方式。 这是继 AlphaFold 2 之后的又一重大突破。

传统TPD技术的局限性。 传统的靶蛋白降解技术主要包括 分子胶型降解剂（MGs） 和 蛋白降解靶向嵌合体（PROTACs）技术 （图2），近年来，靶蛋白降解领域虽然取得了显著进展，但仍存在一些局限性。 目前大多数分子胶降解剂都是偶然发现的，其研发缺乏系统的发现和设计策略，发现过程具有较大的偶然性，难以有针对性地开发更多有效的分子胶用于治疗不同疾病。